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Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di navenibart in pazienti con angioedema ereditario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'angioedema ereditario, una malattia rara che causa episodi ripetuti di gonfiore in diverse parti del corpo come il viso, le mani, i piedi, l'intestino o le vie respiratorie. Questi episodi di gonfiore possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi se coinvolgono la gola perché possono rendere difficile la respirazione. Lo studio utilizza un farmaco chiamato navenibart, che viene somministrato mediante iniezione sotto la pelle, e un placebo corrispondente per confronto.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di navenibart nelle persone con angioedema ereditario, ossia verificare se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per periodi prolungati e se causa effetti indesiderati. Inoltre, lo studio vuole capire quanto bene il farmaco funziona nel ridurre il numero di episodi di gonfiore che richiedono un trattamento d'urgenza e nel migliorare la qualità di vita delle persone affette da questa condizione.

Possono partecipare a questo studio le persone che hanno già preso parte a uno studio precedente sullo stesso farmaco e che hanno completato almeno due mesi di osservazione dopo aver ricevuto due dosi del trattamento. Durante lo studio, che può durare fino a 48 settimane di trattamento, verranno registrati tutti gli effetti indesiderati che si verificano, il numero di episodi di gonfiore confermati dal medico, quanti di questi episodi sono di intensità moderata o grave, e quanti richiedono un trattamento immediato. Verrà anche valutato se il farmaco riesce a ridurre il numero mensile di episodi di gonfiore e quanto tempo passa prima che si verifichi il primo episodio dopo l'inizio del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Puoi partecipare a questo studio se hai completato lo studio precedente denominato STAR-0215-301 fino alla visita del giorno 181.

    In alternativa, puoi essere idoneo se hai interrotto lo studio precedente ma hai ricevuto 2 dosi del farmaco in sperimentazione, hai completato almeno 2 mesi di follow-up dopo la seconda dose e soddisfi altri criteri valutati dal medico dello studio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con il farmaco in sperimentazione

    Durante lo studio riceverai navenibart oppure un placebo corrispondente. Il placebo è una sostanza senza principio attivo.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione sotto la pelle.

    La formulazione del farmaco è una soluzione sterile.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio verrà monitorata la sicurezza del trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento. Gli eventi avversi sono effetti indesiderati o problemi di salute che possono manifestarsi durante lo studio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli attacchi di angioedema

    Verranno contati e registrati tutti gli attacchi di angioedema ereditario confermati dal medico.

    Verrà valutato il numero di attacchi di gravità moderata o severa.

    Verrà registrato il numero di attacchi che richiedono un trattamento al bisogno.

    Verrà misurata la riduzione percentuale degli attacchi mensili.

    Verrà registrato il tempo trascorso fino al primo attacco dopo la prima dose del farmaco.

    Verrà valutato se si verifica una riduzione degli attacchi del 50%, 70% o 90% rispetto al periodo precedente.

    Verrà registrato se non si verificano attacchi durante il periodo di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio ti verrà chiesto di compilare un questionario chiamato AE-QoL (Angioedema Quality of Life).

    Questo questionario valuta come l'angioedema influisce sulla tua vita quotidiana.

  6. Passaggio 6

    Durata dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento nel lungo termine.

    La data stimata di conclusione dello studio è il 30 giugno 2031.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I partecipanti devono aver preso parte allo studio precedente chiamato STAR-0215-301, che è il nome in codice di una ricerca clinica precedente sullo stesso farmaco
  • I partecipanti devono aver completato lo studio STAR-0215-301 fino alla visita del giorno 181, oppure
  • Se i partecipanti si sono ritirati dallo studio STAR-0215-301, devono aver ricevuto almeno 2 dosi del farmaco sperimentale, che è il medicinale in fase di studio
  • Se i partecipanti si sono ritirati dallo studio precedente, devono aver completato almeno 2 mesi di follow-up, cioè un periodo di osservazione e controllo medico dopo aver ricevuto la seconda dose del farmaco
  • I partecipanti devono soddisfare altri criteri di idoneità come valutato dal medico ricercatore, che è il dottore responsabile dello studio clinico
  • Possono partecipare sia uomini che donne
  • Lo studio è aperto a partecipanti di diverse fasce di età, inclusi adulti e anziani

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per sapere se può partecipare allo studio, il medico dello studio valuterà la sua situazione personale e le sue condizioni di salute durante una visita di controllo.
  • Il medico verificherà se ci sono ragioni mediche per cui non dovrebbe assumere il farmaco sperimentale, cioè il medicinale che viene testato nello studio.
  • Potrebbero esserci motivi generali che impediscono la partecipazione, come l'assunzione di altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio o la presenza di altre malattie importanti.
  • Le donne in gravidanza (quando si aspetta un bambino) o che allattano (che danno il latte al proprio bambino) potrebbero non essere ammesse allo studio per motivi di sicurezza.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Navenibart è un medicinale sperimentale studiato per le persone con angioedema ereditario, una malattia rara che causa gonfiori improvvisi e dolorosi in diverse parti del corpo. Questo farmaco viene testato per verificare se è sicuro e funziona bene quando viene usato per un lungo periodo di tempo. L'obiettivo è capire se può aiutare a prevenire o ridurre gli episodi di gonfiore che caratterizzano questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Navenibart – Navenibart è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nel trattamento dell'angioedema ereditario, una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Sebbene il meccanismo d'azione specifico non sia dettagliato nei dati disponibili, i farmaci per questa condizione generalmente agiscono bloccando o riducendo le sostanze nel corpo che causano il gonfiore incontrollato. Il farmaco è destinato all'uso preventivo a lungo termine per ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi di angioedema nei pazienti affetti da questa condizione genetica.

Malattie studiate

Angioedema ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in diverse parti del corpo. Il gonfiore può interessare la pelle, le vie respiratorie, l'apparato digestivo e altre aree. Gli attacchi si verificano in modo imprevedibile e possono durare da poche ore a diversi giorni. Durante gli episodi, i pazienti possono avvertire dolore addominale, nausea e disagio nelle zone colpite dal gonfiore. La frequenza e la gravità degli attacchi variano da persona a persona. La malattia è causata da un difetto genetico che influisce sulla regolazione di alcune proteine nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521142-22-00Codice del protocolloSTAR-0215-302Partecipanti previsti146 personePromotoreAstria Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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