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Amsterdam, Paesi Bassi
In reclutamento
Studio sulla sicurezza di anumigilimab in adulti affetti da anemia falciforme
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Questa ricerca si concentra sulla Sickle Cell Disease, nota anche come anemia falciforme, una malattia del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma a falce, rendendo difficile la circolazione del sangue. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato anumigilimab, identificato anche con il codice CSL324. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco tramite una iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione iniettata subito sotto la pelle, mentre altri riceveranno un placebo.
Il percorso di ricerca prevede la somministrazione del trattamento e un periodo di mantenimento che può durare fino a 65 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori osserveranno la comparsa di eventuali effetti indesiderati e monitoreranno la frequenza delle crisi vaso-occlusive, che sono episodi di forte dolore causati dall'ostruzione dei vasi sanguigni da parte delle cellule malformate. Verranno inoltre eseguiti controlli regolari per monitorare i parametri vitali e i risultati degli esami del sangue.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
4 criteri
- Avere un'età pari o superiore a 18 anni nel giorno in cui si firma il modulo di consenso.
- Avere una diagnosi confermata di anemia falciforme, una malattia del sangue in cui i globuli rossi cambiano forma.
- Aver avuto tra 1 e 12 crisi vaso-occlusive (forti attacchi di dolore causati dal sangue che fatica a scorrere nei vasi) negli ultimi 12 mesi, che hanno richiesto l'intervento in una struttura medica e l'uso di farmaci per il dolore somministrati tramite via endovenosa o intramuscolare (ovvero iniettati nel corpo e non presi per bocca).
- Seguire un regime di idrossiurea, un farmaco usato per trattare la malattia, che sia stabile e ben tollerato da almeno 30 giorni; oppure, aver interrotto o rifiutato l'uso di questo farmaco.
Chi non può partecipare allo studio?
5 criteri
- Il numero di neutrofili, che sono un tipo di globuli bianchi fondamentali per difendere il corpo dalle infezioni, deve essere superiore a 2.5 x 10^9 per litro; se questo valore è più basso, non si può partecipare.
- Se si stanno già assumendo farmaci per prevenire i problemi legati alla anemia falciforme (la malattia per cui si partecipa allo studio), la dose non deve essere stata cambiata negli ultimi 30 giorni.
- Non si deve aver avuto in passato, negli ultimi 5 anni, un disturbo mieloproliferativo (una malattia del midollo osseo che produce troppe cellule del sangue) o un tumore (malattia caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule), ad eccezione del cancro alla pelle.
- Non si deve aver effettuato in passato un trapianto di cellule staminali o una terapia genica (trattamenti che modificano il materiale genetico delle cellule).
- Il livello di emoglobina, ovvero la proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno, deve essere superiore a 6.5 g/dL; se è più basso, la partecipazione non è possibile.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Anumigilimab è un farmaco studiato per valutare se può essere sicuro per gli adulti che soffrono di anemia falciforme. Viene somministrato tramite un'iniezione sotto la pelle.
Che cosa si sa già del trattamento
Anumigilimab
Questo farmaco è una soluzione da iniettare sotto la pelle ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'anemia falciforme. Agisce bloccando una proteina specifica nel sistema immunitario che aiuta a prevenire la formazione di cellule del sangue danneggiate. Fa parte della categoria degli anticorpi monoclonali, progettati per regolare le risposte dell'organismo in modo mirato.
Soluzione salina 0,9%
Questo prodotto è una soluzione acquosa sterile somministrata per via endovenosa e viene utilizzata in questo studio come placebo. Non contiene principi attivi medicinali e serve solo come termine di paragone per valutare l'efficacia del farmaco in esame. In medicina, è comunemente nota come soluzione fisiologica e viene utilizzata per mantenere l'equilibrio dei liquidi nel corpo.
Malattie studiate
Anemia falciforme - Questa condizione è causata da un'anomalia nei globuli rossi, che assumono una forma a falce invece di essere rotonde e flessibili. Questa alterazione strutturale rende le cellule rigide e meno capaci di scorrere facilmente nei piccoli vasi sanguigni. Con il progredire della malattia, le cellule a forma di falce possono ostruire il flusso del sangue in diverse parti del corpo. Tali blocchi possono causare episodi di dolore intenso e improvviso. Inoltre, la forma irregolare riduce la durata di vita dei globuli rossi, portando a una riduzione costante delle cellule sane nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521154-42-00Codice del protocolloCSL324_2002Partecipanti previsti63 personePromotoreCSL Behring LLC
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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