La malattia di Gaucher tipo 3 รจ una condizione rara che colpisce il corpo, causando problemi come difficoltร nei movimenti e altri sintomi neurologici. Questo studio si concentra sull’uso di ambroxol per trattare questa malattia. Lambroxol รจ un farmaco che potrebbe aiutare a migliorare alcuni dei sintomi associati alla malattia di Gaucher tipo 3. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ambroxol per un certo periodo di tempo, e i ricercatori osserveranno come il farmaco influisce su specifici marcatori nel liquido cerebrospinale, una sostanza che circonda il cervello e il midollo spinale.
Lo scopo principale dello studio รจ capire l’effetto dellambroxol su questi marcatori nei pazienti con malattia di Gaucher tipo 3. I partecipanti saranno monitorati per vedere se ci sono cambiamenti nei livelli di queste sostanze nel corpo e se ci sono miglioramenti nei sintomi neurologici. Lo studio prevede anche di valutare come il farmaco possa influenzare la qualitร della vita e altri aspetti della salute dei partecipanti.
Il trattamento con ambroxol sarร somministrato per via orale, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sui cambiamenti nei sintomi e nei marcatori biologici. Questo aiuterร a determinare se lambroxol puรฒ essere un trattamento efficace per le persone con malattia di Gaucher tipo 3. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati e capire meglio l’efficacia del farmaco. Lo studio รจ progettato per includere sia bambini che adulti con questa condizione.
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