Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Centro verificato
Marsiglia, Francia
In reclutamento
Studio sull'efficacia di anakinra per attacchi dolorosi in pazienti con febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La febbre mediterranea familiare (FMF) è una malattia genetica che causa attacchi dolorosi, spesso caratterizzati da dolori addominali, dolori al petto, artrite e lesioni cutanee simili all'erisipela. Alcuni pazienti con FMF non rispondono al trattamento standard con colchicina, un farmaco comunemente usato per gestire i sintomi. Questo studio si concentra su pazienti con FMF resistente alla colchicina, che non desiderano una terapia continua giornaliera.
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del trattamento con anakinra, un farmaco somministrato tramite iniezione, per gestire gli attacchi dolorosi nei pazienti con FMF. Anakinra verrà utilizzato "al bisogno", cioè solo durante gli attacchi o per prevenirli in caso di fattori scatenanti noti. I partecipanti continueranno a prendere la colchicina quotidianamente e potranno usare antidolorifici quando necessario. Il confronto sarà fatto con il trattamento standard che prevede l'uso di antidolorifici e colchicina giornaliera.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anakinra in dosi di 100 mg al giorno, iniziando dalla fase iniziale dell'attacco fino a 24 ore dopo la remissione, per un massimo di 7 giorni. L'obiettivo principale è ridurre il numero medio di giorni dolorosi al mese dopo sei mesi di trattamento. Saranno anche valutati la qualità della vita e la sicurezza del trattamento, monitorando eventuali reazioni cutanee locali e altri effetti indesiderati.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
13 criteri
- Età superiore a 6 anni, senza limite massimo.
- Diagnosi confermata di Febbre Mediterranea Familiare (FMF) secondo i criteri internazionali di Livneh e presenza di 2 mutazioni non ambigue nel gene MEFV.
- Resistenza alla Colchicina, che significa avere attacchi di FMF persistenti nonostante la dose massima giornaliera di colchicina (in media uno o più attacchi al mese per un periodo di 3 mesi).
- Un attacco di FMF è definito da uno dei seguenti sintomi:
- Artrite (infiammazione delle articolazioni)
- Dolore al petto
- Dolore addominale
- Mialgia (dolore muscolare)
- Lesione cutanea simile all'erisipela (arrossamento della pelle)
- Durata degli episodi da 1 a 4 giorni.
- Rifiuto delle iniezioni giornaliere di anakinra.
- Copertura al 100% da parte dell'assicurazione sanitaria (ALD).
- Assenza di infiammazione biologica tra gli attacchi.
- Consenso informato scritto del paziente e/o dei suoi rappresentanti legali.
Chi non può partecipare allo studio?
7 criteri
- Non possono partecipare persone che non hanno la Febbre Mediterranea Familiare (FMF). Questa è una condizione genetica che causa febbre e infiammazione.
- Non possono partecipare persone che non sono resistenti alla Colchicina. La Colchicina è un farmaco usato per trattare la FMF.
- Non possono partecipare persone che non rifiutano la terapia continua giornaliera con Colchicina.
- Non possono partecipare persone che non sono disposte a usare il trattamento con anakinra al bisogno. L'Anakinra è un farmaco che si inietta per ridurre l'infiammazione.
- Non possono partecipare persone che non sono disposte a usare antidolorifici al bisogno. Gli antidolorifici sono farmaci che aiutano a ridurre il dolore.
- Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
- Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le istruzioni del trattamento durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Colchicina
Questo farmaco viene utilizzato quotidianamente per gestire la febbre mediterranea familiare (FMF). Aiuta a ridurre l'infiammazione e prevenire gli attacchi dolorosi associati a questa condizione. Tuttavia, alcuni pazienti possono essere resistenti a questo trattamento.
Anakinra
Questo è un trattamento somministrato su richiesta per i pazienti con FMF che sono resistenti alla colchicina e che rifiutano la terapia continua giornaliera. Viene iniettato quando si avvertono i primi sintomi di un attacco o per prevenire un attacco in caso di fattori scatenanti noti. L'obiettivo è ridurre i sintomi clinici durante un attacco di FMF.
Antalgici
Questi farmaci sono utilizzati per alleviare il dolore durante gli attacchi di FMF. Sono somministrati su richiesta, in combinazione con la colchicina giornaliera, per fornire sollievo dal dolore come parte del trattamento standard.
Che cosa si sa già del trattamento
Anakinra – Anakinra è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, utilizzato per trattare attacchi dolorosi in pazienti con febbre mediterranea familiare (FMF) resistente alla colchicina. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia in pazienti che rifiutano la terapia continua giornaliera. Anakinra agisce bloccando l'azione di una proteina chiamata interleuchina-1, che è coinvolta nei processi infiammatori. È classificato come un antagonista del recettore dell'interleuchina-1.
Malattie studiate
Febbre Mediterranea Familiare (FMF) – È una malattia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti di febbre e infiammazione dolorosa, spesso a carico dell'addome, del torace o delle articolazioni. Gli attacchi possono durare da uno a tre giorni e si manifestano con sintomi come febbre alta, dolore addominale, dolore toracico e gonfiore articolare. La malattia è più comune tra le popolazioni del Mediterraneo, come turchi, armeni, arabi ed ebrei sefarditi. La causa è una mutazione genetica che porta a una risposta infiammatoria eccessiva. Tra un attacco e l'altro, i pazienti possono non presentare sintomi, ma l'infiammazione cronica può portare a complicazioni a lungo termine.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506721-11-00Partecipanti previsti50 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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