Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Studio di fase I/II sulla sicurezza e efficacia di FOXP3‑T4 e aldesleukin in pazienti con sindrome IPEX
FranciaStudio su donne vittime di violenza con disturbo da stress post‑traumatico: trattamento con propranolol e riattivazione della memoria traumatica
FranciaStudio aperto per valutare farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità dell'ocrelizumab subcutaneo in bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante‑remittente
FranciaStudio di Fase 2a su SAR445399 per valutare attività e sicurezza in adulti con bronquiectasia non cistica
FranciaStudio fase 2 su adulti con Osteogenesi Imperfetta tipo I, III o IV per valutare sicurezza ed efficacia di AGA2115, anticorpo bispecifico anti‑sclerostina e DKK‑1
FranciaStudio randomizzato per valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TAK-360 nella narcolessia con cataplessia
FranciaStudio a lungo termine sul rischio di malignità per oncogenesi inserzionale in pazienti pediatrici con leucodistrofia metacromatica trattati con atidarsagene autotemcel
FranciaStudio su CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (cc‑97540) più combinazione di farmaci in pazienti adulti con sclerodermia sistemica attiva
FranciaStudio sulla sicurezza ed efficacia della sospensione rispetto al mantenimento di tofacitinib, filgotinib e upadacitinib in adulti con colite ulcerosa remissione profonda
FranciaStudio di sicurezza a lungo termine di admilparant in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica o progressiva
FranciaStudio clinico sull’efficacia dell’acetazolamide nella decongestione dei pazienti con insufficienza cardiaca
FranciaStudio adjuvante in pazienti adulti con PanNET pancreatico aggressivo R0 resecato stage I‑III: capecitabina‑temozolomide vs sorveglianza attiva
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