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Studio di Fase 2a su SAR445399 per valutare attività e sicurezza in adulti con bronquiectasia non cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Non-cystic fibrosis bronchiectasis è una malattia cronica dei polmoni in cui i bronchi diventano dilatati e si accumula muco, causando tosse frequente e infezioni respiratorie. Lo studio utilizza il farmaco sperimentale SAR445399, somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontato con un placebo per verificare se può ridurre l’accumulo di muco nei bronchi.

Lo scopo dello studio è valutare l’attività, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco rispetto al placebo nella riduzione del punteggio dei blocchi di muco. I partecipanti ricevono le iniezioni a intervalli regolari per circa sei mesi, con visite di controllo fino a un anno; durante le visite vengono eseguiti esami di imaging con HRCT (una scansione dettagliata del torace) e test di funzionalità polmonare, tra cui la misurazione del FEV1, che indica la quantità di aria espirata nel primo secondo di un respiro. Vengono anche monitorati eventuali effetti indesiderati e cambiamenti nei risultati di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Baseline visit and randomisation

    After signing the consent form, you attend the first study visit.

    A series of examinations are performed, including a high‑resolution chest scan to evaluate the mucus plug score, a lung‑function test that measures forced expiratory volume in 1 second (fev1), and blood sampling.

    Based on the results, you are randomly assigned to receive either the investigational product sar445399 or a matching placebo.

  2. Passaggio 2

    Start of study medication

    The first dose is given as a subcutaneous injection (injection under the skin).

    The product label indicates a dose of 00 mg; the exact amount and frequency are not specified in the provided information.

    The injection is administered by study staff at the clinic.

  3. Passaggio 3

    Regular follow‑up visits (weeks 4 to 24)

    You return to the clinic approximately every four weeks for a total of six visits up to week 24.

    At each visit you receive the next injection of the assigned product (either sar445399 or placebo).

    The same examinations performed at baseline are repeated: chest scan, lung‑function test, and blood tests.

    Any side effects or health changes are recorded and evaluated.

  4. Passaggio 4

    Primary efficacy assessment (week 24)

    At the week‑24 visit the main outcome of the study is measured.

    The change in the mucus plug score from the start of the study is calculated using the chest scan.

    Additional measurements of fev1 before and after bronchodilator use are taken.

    The occurrence of new or worsening lung problems (called pulmonary exacerbations) is also documented.

  5. Passaggio 5

    Continued treatment and follow‑up (weeks 28 to 52)

    Treatment continues with injections at scheduled visits roughly every four weeks until week 52.

    Each visit includes the same safety checks: blood work, vital‑sign measurement, and a 12‑lead electrocardiogram (ecg).

    Lung‑function tests and assessments for exacerbations are repeated at weeks 36, 48, and the final visit at week 52.

  6. Passaggio 6

    Final efficacy and safety assessment (week 52)

    The last study visit evaluates the long‑term effect of the medication.

    Changes in the mucus plug score and fev1 from baseline to week 52 are recorded.

    The total number of pulmonary exacerbations and severe exacerbations over the entire 52‑week period are calculated.

    Blood samples are analysed for the presence of anti‑drug antibodies, which indicate an immune response to the study drug.

  7. Passaggio 7

    Study completion

    After the week‑52 assessments, the study medication is stopped.

    You receive a summary of the study procedures you have completed.

    No further study‑related visits are required unless a safety issue arises.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Storia clinica compatibile con bronchiectasia non cistica, ad esempio tosse produttiva cronica e/o infezioni respiratorie ricorrenti.
  • Almeno 2 esacerbazioni (episodi di peggioramento dei sintomi) negli ultimi 12 mesi, ciascuna richiedente una terapia antibiotica prescritta dal medico per almeno 5 giorni.
  • Prova radiologica di bronchiectasia confermata da una HRCT toracica (tomografia ad alta risoluzione del torace).
  • Punteggio minimo di 4 su 18 del mucus plug score (MPS) sulla HRCT effettuata prima della visita di base.
  • Presenza attuale di produzione di muco, con una storia documentata di espettorazione cronica per almeno 3 mesi negli ultimi 12 mesi.
  • Capacità polmonare misurata come FEV1 post-broncodilatatore (quanto aria si può espirare in un secondo dopo l'uso di un farmaco che apre le vie aeree) pari o superiore al 30 % del valore previsto normale.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non partecipare se la diagnosi principale è bronchite cronica ostruttiva (COPD) legata al fumo o asma (a meno che la bronchiectasia sia la causa principale dei sintomi respiratori).
  • Non partecipare se si ha una diagnosi di ABPA (una reazione allergica ai funghi nelle vie respiratorie) o di altre malattie fungine allergiche dei polmoni.
  • Non partecipare se si ha una malattia polmonare causata da micobatteri non tubercolari (NTM) attiva che richiede o ha richiesto trattamento, oppure se la malattia è stata trattata in modo incompleto.
  • Non partecipare se la bronchiectasia è dovuta a fibrosi cistica (CF), deficit immunitario comune variabile (CVID), deficit di alfa‑1 antitripsina (AAT) o discinesia ciliare primaria (PCD).
  • Non partecipare se si è avuto un episodio significativo di emottisi (coughing up blood) che ha richiesto intervento medico o trasfusione di sangue.
  • Non partecipare se si è fumatore attivo.
  • Non partecipare se si ha una immunosoppressione (sistema immunitario indebolito) nota o sospetta, compresa una storia di infezioni opportunistiche invasive (ad es., istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocistosi, aspergillosi) o infezioni ricorrenti o prolungate che suggeriscono un sistema immunitario compromesso.
  • Non partecipare se si ha una malattia autoimmune attiva o si stanno usando farmaci immunosoppressori per una malattia autoimmune, come ad esempio: lupus eritematoso sistemico, sclerodermia, polimiosite, dermatomiosite, malattia mista del tessuto connettivo, artrite reumatoide, malattia infiammatoria intestinale, sclerosi multipla, tiroidite di Hashimoto, malattia di Graves, cirrosi biliare primaria o psoriasi vulgaris.
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Farmaci in studio

SAR445399 è un farmaco sperimentale che viene somministrato mediante iniezione sottocutanea. È fornito come polvere da sciogliere in una soluzione prima dell’iniezione. Nel trial viene testato per capire se può ridurre la quantità di muco che si accumula nei polmoni (punteggio dei “plug” di muco) nei pazienti con bronchiectasie non legate alla fibrosi cistica. Lo studio valuterà se il farmaco è efficace, sicuro e ben tollerato rispetto a un trattamento di controllo.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR445399 - SAR445399 è somministrato per iniezione sottocutanea, fornito come polvere da re‑costituire in soluzione per iniezione. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica (studio di fase 2a) e non è ancora approvato per uso comune. È studiato per trattare la bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica, con l’obiettivo di ridurre l’accumulo di muco nei polmoni. Agisce legandosi a un bersaglio immunitario specifico, modulando la risposta infiammatoria e migliorando la pulizia delle vie aeree; è classificato come agente biologico modulatore immunitario.

Malattie studiate

Bronchiectasie non da fibrosi cistica - La bronchiectasia non-cistica fibrosi è una condizione polmonare cronica in cui i bronchi si dilatano e si danneggiano, favorendo l'accumulo di muco. Col tempo, le vie aeree danneggiate rendono più difficile eliminare il muco, provocando tosse frequente e espettorato. La condizione peggiora lentamente, con episodi di aumento dei sintomi come mancanza di respiro. Il danno ai bronchi può estendersi, rendendo la respirazione sempre più difficile. I pazienti possono notare un aumento graduale della tosse e delle infezioni man mano che la malattia avanza.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-523403-29-00Codice del protocolloPDY19372Partecipanti previsti113 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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