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Studio su CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (cc‑97540) più combinazione di farmaci in pazienti adulti con sclerodermia sistemica attiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Systemic Sclerosis è una malattia autoimmune che provoca ispessimento e indurimento della pelle e può coinvolgere gli organi interni, in particolare i polmoni, portando a Interstitial Lung Disease. La perdita di elasticità dei polmoni rende difficile respirare normalmente.

Lo studio confronta un nuovo trattamento, il BMS-986353 basato su CD19-targeted NEX-T CAR T Cells, con le terapie standard attualmente usate, che includono nintedanib, fludarabine phosphate, tocilizumab, cyclophosphamide e rituximab. L’obiettivo è valutare quanto il nuovo approccio possa migliorare la funzione polmonare rispetto alle cure abituali. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e ricevono il trattamento previsto per diverse settimane, seguiti da visite regolari per monitorare la salute.

Durante lo studio verranno misurati diversi parametri, tra cui la capacità di espirare aria dai polmoni, conosciuta come Forced Vital Capacity, lo spessore della pelle valutato con il Modified Rodnan Skin Score, e la capacità dei polmoni di trasferire ossigeno, indicata come DLCO. Questi valori aiuteranno a capire se il nuovo trattamento è più efficace nel rallentare o migliorare la malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Terapia di precondizionamento

    Viene somministrato fludarabine phosphate per via endovenosa; la dose è di 30 mg/m2, dove mg/m2 indica milligrammi per metro quadrato della superficie corporea.

    Viene somministrato cyclophosphamide per via endovenosa; la dose è di 300 mg/m2, con la stessa unità di misura di cui sopra.

  2. Passaggio 2

    Infusione di cellula terapia

    Viene infusa la CD19‑targeted NEX‑T CAR T (cellule modifiche) per via endovenosa; la dose è di 10 unità di sospensione cellulare.

  3. Passaggio 3

    Premedicazione con tocilizumab (endovenoso)

    Viene somministrato tocilizumab per via endovenosa; la dose è di 24 mg/kg, dove mg/kg indica milligrammi per chilogrammo di peso corporeo.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di rituximab

    Viene somministrato rituximab per via endovenosa; la dose è di 1000 mg/m2.

  5. Passaggio 5

    Terapia di mantenimento orale con nintedanib (dose 300 mg)

    In alcuni pazienti viene assunto nintedanib per via orale; la dose è di 300 mg al giorno.

  6. Passaggio 6

    Terapia di mantenimento orale con nintedanib (dose 200 mg)

    In altri pazienti viene assunto nintedanib per via orale; la dose è di 200 mg al giorno.

  7. Passaggio 7

    Somministrazione subcutanea di tocilizumab

    Viene iniettato tocilizumab per via sottocutanea; la dose è di 162 mg.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere di età pari o superiore a 16 anni.
  • Avere una diagnosi di sclerosi sistemica (SSc) confermata secondo i criteri dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) del 2013, ovvero le linee guida che i medici usano per riconoscere questa malattia.
  • Presentare autoanticorpi positivi, cioè proteine prodotte dal sistema immunitario che erroneamente attaccano i propri tessuti.
  • Mostrare segni di attività polmonare legata alla sclerosi sistemica in una scansione chiamata tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT), una radiografia dettagliata dei polmoni.
  • Avere almeno una delle seguenti manifestazioni dovute alla sclerosi sistemica attiva:
    • Articolazioni gonfie o infiammate (dolori e gonfiore alle articolazioni).
    • Infiammazione dei muscoli (dolore e debolezza muscolare).
    • Infiammazione del cuore (problemi al cuore dovuti a infiammazione).
    • Ispessimento cutaneo nuovo o peggiorato (la pelle diventa più spessa).
    • Alti livelli di infiammazione nel sangue (rilevati con esami del sangue).
    • Aver provato almeno un trattamento per la sclerosi sistemica per almeno 6 mesi, senza ottenere un beneficio sufficiente o con comparsa di effetti collaterali.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Bisogno di ossigeno per respirare o avere una funzione polmonare molto ridotta (cioè i polmoni non riescono a scambiare ossigeno e anidride carbonica in modo adeguato).
  • Presenza di pressione alta nei polmoni (nota anche come ipertensione arteriosa polmonare) di grado moderato‑severo che richiede l’uso di due farmaci specifici.
  • Problemi polmonari gravi, come malattia polmonare cronica ostruttiva (BPCO) o asma, che richiedono l’assunzione quotidiana di corticosteroidi (pillole antinfiammatorie), oppure fumo di sigaretta o di sigaretta elettronica negli ultimi 3 mesi, o riluttanza a smettere di fumare durante lo studio.
  • Gravi problemi di stomaco o intestino che necessitano di nutrizione parenterale totale (alimentazione data direttamente nella vena perché l’apparato digerente non può funzionare).
  • Presenza di gangrena (tessuto morto) in un dito della mano o del piede.
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Farmaci in studio

  • Nintedanib

    è un farmaco assunto per via orale che è stato usato nel trial come comparatore, cioè come trattamento standard contro cui confrontare il nuovo intervento. Serve a rallentare la progressione della malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica, migliorando la funzione respiratoria.

  • Fludarabine phosphate

    è una sostanza somministrata per via endovenosa e inserita nel protocollo come terapia di base. Viene utilizzata principalmente per preparare il corpo del paziente prima dell’infusione delle cellule CAR‑T, riducendo temporaneamente l’attività del sistema immunitario.

  • Tocilizumab

    è un farmaco somministrato sia per via endovenosa sia per via sottocutanea. Nel trial è stato impiegato sia come terapia di base sia come comparatore. Agisce bloccando l’interleuchina‑6, un messaggero chimico che contribuisce all’infiammazione, aiutando a controllare i sintomi della sclerosi sistemica.

  • Cyclophosphamide

    è un farmaco chec è dato per via endovenosa e fa parte del trattamento di base. È un chemioterapico che sopprime il sistema immunitario, facilitando l’accettazione delle cellule CAR‑T e riducendo l’attività autoimmune.

  • CD19-Targeted NEX‑T CAR T

    è la terapia sperimentale in questo studio. Si tratta di cellule T del paziente, modificate in laboratorio per riconoscere la proteina CD19 e distruggere le cellule responsabili della malattia. Le cellule vengono infuse per via endovenosa come nuovo approccio per migliorare la funzione polmonare nei pazienti con sclerosi sistemica attiva.

  • Rituximab

    è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che è stato usato come comparatore. Elimina le cellule B che esprimono il marcatore CD20, contribuendo a ridurre l’attività autoimmune e a migliorare i sintomi della sclerosi sistemica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Nintedanib

    Si presenta sotto forma di compresse da assumere per via orale; è già autorizzato e ampiamente studiato per la fibrosi polmonare idiopatica e per la fibrosi polmonare associata alla sclerosi sistemica. Viene usato principalmente per rallentare la progressione della malattia polmonare. Agisce bloccando diversi enzimi chiamati tirosina chinasi (VEGF, PDGF, FGF) che sono coinvolti nella formazione del tessuto cicatriziale. È classificato come inibitore delle tirosina chinasi e farmaco anti‑fibrotico.

  • Fludarabine fosfato

    È una soluzione iniettabile somministrata per via endovenosa; è un farmaco approvato per la leucemia linfatica cronica e altre neoplasie ematologiche. Viene impiegato come chemioterapia per ridurre la crescita delle cellule tumorali. Il suo principio attivo è un analogo delle purine che interferisce con la sintesi del DNA delle cellule in rapida divisione. È classificato come antimetabolita e agente chemioterapico.

  • Tocilizumab

    Può essere somministrato sia per via endovenosa che sottocutanea; è un farmaco già approvato per l’artrite reumatoide e per altre malattie infiammatorie. È usato per controllare l’infiammazione in diverse patologie autoimmuni. Blocca il recettore dell’interleuchina‑6, impedendo così l’azione di una delle principali sostanze infiammatorie del corpo. È classificato come antagonista del recettore IL‑6, un biologico immunomodulatore.

  • Ciclofosfamide

    Viene somministrata per via endovenosa; è un farmaco approvato per varie neoplasie e per malattie autoimmuni come la sclerosi sistemica con coinvolgimento polmonare. Serve a sopprimere il sistema immunitario e a controllare l’infiammazione. Funziona come agente alchilante, legandosi al DNA e impedendo la replicazione delle cellule. È classificato come agente alchilante e immunosoppressore.

  • CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (CC‑97540)

    È una sospensione cellulare per iniezione endovenosa; è ancora in fase sperimentale e non è ancora autorizzata per uso clinico. Viene testato per trattare la sclerosi sistemica attiva. Le cellule T sono state modificate per riconoscere la proteina CD19 su cellule B e distruggerle, riducendo l’attività autoimmune. È classificato come terapia CAR‑T, una forma di immunoterapia cellulare.

  • Rituximab

    Si somministra per via endovenosa; è un anticorpo monoclonale già approvato per linfomi non Hodgkin e artrite reumatoide, e usato anche fuori indicazione per la sclerosi sistemica. Serve a ridurre l’attività delle cellule B coinvolte nelle malattie autoimmuni. Si lega al CD20, una proteina presente sulla superficie delle cellule B, provocandone la distruzione. È classificato come anticorpo anti‑CD20, un biologico immunosoppressore.

Malattie studiate

  • Sclerosi sistemica

    è una malattia autoimmune in cui il corpo produce troppo tessuto fibroso, rendendo la pelle e alcuni organi più rigidi. Inizia spesso con gonfiore delle mani e dei piedi, seguito da un progressivo ispessimento della pelle. Con il tempo può interessare anche i vasi sanguigni, i muscoli e le vie respiratorie. I sintomi tendono a evolvere lentamente, ma possono variare da persona a persona.

  • Malattia polmonare interstiziale

    è un insieme di patologie che coinvolgono lo spazio tra gli alveoli polmonari, facendo sì che il tessuto diventi più denso. Questo cambiamento rende più difficile per l’ossigeno passare dal sangue ai polmoni. I primi segni includono respiro corto e tosse leggera. La condizione può progredire gradualmente, con un aumento della difficoltà respiratoria nel tempo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524337-11-00Codice del protocolloCA0611005Partecipanti previsti92 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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