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Studio randomizzato per valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di TAK-360 nella narcolessia con cataplessia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Narcolepsy with Cataplexy (NT1) è una condizione rara caratterizzata da sonnolenza diurna e improvvisi episodi di perdita di tono muscolare. Il farmaco in studio è TAK-360, una compressa rivestita da assumere per via orale, confrontato con un placebo che non contiene principio attivo.

Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Si tratta di uno studio randomizzato, cioè i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, e doppio cieco, cioè né i partecipanti né i ricercatori sanno chi ha ricevuto quale trattamento. Durante circa sei settimane i soggetti assumono la compressa quotidianamente e vengono monitorati per eventuali effetti indesiderati. Vengono eseguiti test per misurare il tempo necessario ad addormentarsi (MWT), un questionario che valuta quanto si sente sonnolenti durante il giorno (ESS) e un indice che indica la capacità di restare svegli (WCR). Le valutazioni avvengono all'inizio dello studio e alla fine della sesta settimana.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e randomizzazione

    Dopo aver accettato di partecipare, viene assegnato casualmente a uno dei due gruppi: tak-360 o placebo. la decisione è presa dal sistema di studio e non è influenzata dal paziente.

    Viene consegnato il farmaco corrispondente in compresse rivestite, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia

    Il paziente inizia a prendere una compressa al giorno, secondo le istruzioni fornite dal personale di studio.

    Il dosaggio indicato è 0 mg per compressa; la quantità è specificata sulla confezione.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio settimanali

    Vengono programmati controlli regolari per valutare la sicurezza e la tolleranza del farmaco.

    Durante ogni visita il paziente informa lo staff di eventuali effetti indesiderati (eventi avversi).

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 6 settimane

    Al termine della sesta settimana di trattamento viene effettuato il test di latenza del sonno multiplo (mwt) per misurare il tempo necessario ad addormentarsi.

    Viene compilato il questionario di sonnolenza di epworth (ess) per valutare il livello di sonnolenza diurna.

    Viene eseguita la valutazione wcr (valutazione della capacità di rimanere vigili).

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine della settimana 6 il paziente interrompe l’assunzione del farmaco.

    Viene effettuata una visita finale per raccogliere tutti i dati di sicurezza e di efficacia.

  6. Passaggio 6

    Follow‑up post studio

    Dopo la conclusione del trattamento, il paziente può essere contattato per un eventuale monitoraggio di sicurezza a distanza, secondo le indicazioni dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante deve essere disposto e capace di capire e seguire tutte le procedure dello studio, secondo il giudizio del medico.
  • Il partecipante deve aver firmato il consenso informato (un modulo scritto che dimostra che ha capito lo studio) e, se richiesto, l’autorizzazione sulla privacy prima di iniziare qualsiasi procedura.
  • Il partecipante deve avere tra 18 e 70 anni al momento della firma del consenso.
  • Il partecipante deve avere un indice di massa corporea (IMC) compreso tra 18 e 40 kg/m² (rapporto tra peso e altezza).
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di narcolessia di tipo 1 (narcolessia con cataplessia) confermata da test secondo la International Classification of Sleep Disorders, terza edizione (ICSD‑3) o la sua revisione.
  • Il partecipante deve risultare positivo per il gene HLA‑DQB1*06:02 (sia in forma omozigote che eterozigote) oppure avere una concentrazione di ipocretina‑1 nel liquido cerebrospinale (CSF) ≤110 pg/mL; risultati precedenti di questi test sono accettabili se forniti al medico.
  • Il partecipante deve essere considerato sufficientemente sano dal medico, basandosi su esami di laboratorio, storia medica, visita fisica, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (un test che registra l’attività elettrica del cuore) e misurazioni dei segni vitali (pressione, frequenza cardiaca, ecc.) effettuati al momento dello screening e prima della prima dose.
  • Il partecipante deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi secondo le indicazioni dello studio (per evitare gravidanze durante il trial).
  • In base alle normative del proprio paese, il partecipante potrebbe dover essere iscritto a un regime di sicurezza sociale o essere beneficiario di tale regime.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Il partecipante ha un disturbo medico attuale, diverso dalla narcolessia con cataplessia, che causa sonnolenza eccessiva durante il giorno (eccessiva sonnolenza diurna).
  • Il partecipante ha avuto un infarto miocardico (attacco di cuore), malattie della tiroide, malattie coronariche (problemi alle arterie del cuore), aritmie (disturbi del ritmo cardiaco) o insufficienza cardiaca, oppure qualsiasi altra condizione che il medico ritiene pericolosa per partecipare.
  • Il partecipante ha una malattia gastrointestinale attuale o recente (entro 6 mesi) che potrebbe influenzare l’assorbimento (come il corpo prende il farmaco) del medicinale.
  • Il partecipante ha avuto un tumore (cancro) negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori della pelle molto lievi (carcinoma in situ risolto o carcinoma basocellulare).
  • Il partecipante ha una storia significativa di trauma cranico o lesioni alla testa.
  • Il partecipante ha una storia di epilessia, crisi epilettiche o convulsioni, tranne un singolo episodio di crisi febbrile durante l’infanzia.
  • Il partecipante ha una storia di ischemia cerebrale, attacco ischemico transitorio (mini‑ictus) entro 5 anni, aneurisma intracranico o malformazione artero‑venosa.
  • Il partecipante ha allergie multiple o gravi (cibo, farmaci, lattice) o ha avuto una reazione anafilattica (reazione allergica molto grave) o intolleranza significativa a farmaci o alimenti che potrebbe essere pericolosa nello studio.
  • Il partecipante è allergico o ipersensibile a qualsiasi componente della formulazione di TAK-360 o a composti correlati.
  • Il partecipante ha subito un intervento chirurgico importante o ha donato/perduto 1 unità di sangue (circa 500 mL) entro 4 settimane prima della visita di screening.
  • Il partecipante non può o non intende astenersi dall’assumere gli alimenti esclusi dallo studio.
  • Il partecipante ha partecipato recentemente a un altro studio con farmaco sperimentale; è necessario un periodo di “wash‑out” (tempo di attesa) dal precedente farmaco prima di entrare in questo studio.
  • Il partecipante intende partecipare a un altro studio interventistico contemporaneamente o ha già partecipato a un’altra parte di questo stesso studio.
  • Il partecipante ha interrotto in passato un agonista del recettore orexina‑2 (come TAK-360) per problemi di sicurezza o tollerabilità.
  • Il partecipante ha un risultato positivo a test per l’epatite B, l’epatite C o l’HIV.
  • Il partecipante ha un test di gravidanza positivo o sta allattando al seno.
  • Il partecipante ha un risultato positivo a test delle urine per sostanze stupefacenti o alcol (eccetto farmaci prescritti consentiti); i prodotti a base di cannabidiol (CBD) possono essere permessi a discrezione del medico.
  • Il partecipante è dipendente o familiare stretto (coniuge, genitore, figlio, fratello/sorella) di un dipendente del sito di sperimentazione.
  • Il partecipante consuma quantità eccessive di caffeina.
  • Il partecipante consuma quantità eccessive di alcol.
  • Il partecipante va a letto abitualmente dopo l’1:00 AM, lavora su turni notturni o turni variabili negli ultimi 6 mesi, o ha viaggiato o prevede di viaggiare con un forte jet lag (disallineamento del ritmo sonno‑veglia).
  • Il ricercatore ritiene che il partecipante non seguirà il protocollo dello studio o non sia idoneo per altre ragioni.
  • Il partecipante è considerato una persona vulnerabile secondo le normative locali (ad esempio, sotto tutela legale, privato della libertà, riceve cure psichiatriche senza consenso, ecc.).
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

TAK-360 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nel trial viene testato per verificare se è sicuro e ben tollerato nei pazienti con narcolessia di tipo 1, una condizione caratterizzata da sonnolenza diurna e cataplessia. Lo studio osserva gli effetti del farmaco e registra eventuali eventi avversi per capire se può diventare una nuova opzione di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • TAK-360

    Il TAK-360 è somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Si tratta di un farmaco sperimentale ancora in fase di studio clinico e non è ancora approvato per l'uso di routine. È destinato al trattamento della narcolessia con cataplessia (tipo 1) e agisce legandosi ai recettori dell'orexina per stimolarli, favorendo la vigilanza e riducendo gli attacchi cataplessici. È classificato come agonista dei recettori dell'orexina, appartenente alla categoria dei neuromodulatori in fase di sviluppo.

  • TAK-360 placebo

    Il placebo TAK-360 è una compressa rivestita identica nella forma a quella del farmaco attivo, ma contiene solo gli eccipienti senza principio attivo. Viene somministrato per via orale e serve a confrontare gli effetti del vero farmaco nello studio. Poiché non contiene sostanze attive, non ha alcuna indicazione terapeutica né un meccanismo d'azione. È utilizzato esclusivamente come controllo in studi clinici.

Malattie studiate

Narcolepsy with Cataplexy (NT1) - La narcolessia con cataplessia è un disturbo del sonno caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva e improvvisi episodi di perdita di tono muscolare. I sintomi tendono a comparire gradualmente, con periodi di sonno improvvisi seguiti da attacchi di cataplessia scatenati da emozioni forti. Con il tempo, la frequenza degli episodi può variare, ma la condizione rimane stabile.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-522587-33-00Codice del protocolloTAK-360-2004Partecipanti previsti92 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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