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Studio sull'uso di pozelimab e cemdisiran in adulti con atrofia geografica legata alla degenerazione maculare senile

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Studio sull'uso di EG-70 per pazienti con cancro alla vescica non muscolo-invasivo non rispondente a BCG o ad alto rischio e trattamento BCG incompleto.

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Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.

Studio sull'uso di Azacitidina, Venetoclax e tagraxofusp per la leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio.

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Studio sulla sicurezza ed efficacia della mexiletina a rilascio prolungato rispetto alla mexiletina a rilascio immediato in pazienti adulti con miotonie non distrofiche

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Studio su olverembatinib e bosutinib per pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica

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Studio sull'efficacia e la sicurezza di obefazimod in pazienti con malattia di Crohn da moderatamente a gravemente attiva

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Studio sull'efficacia e sicurezza di inclisiran nei bambini dai 2 ai 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote

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Studio sulla terapia TCR-T per il trattamento del carcinoma pancreatico avanzato o metastatico con ANOC-001, ANOC-002 e ANOC-003 in pazienti adulti.

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Studio sull'efficacia e sicurezza di nizubaglustat nei pazienti con Niemann-Pick tipo C e gangliosidosi GM1/GM2 in forma infantile tardiva e giovanile

Studio clinico internazionale sull'epatoblastoma e carcinoma epatocellulare pediatrico con combinazione di farmaci chemioterapici in bambini e adolescenti

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Studio sull'uso di ICEF15 per il trattamento dell'incontinenza fecale in pazienti con disfunzione dello sfintere anale esterno.

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