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Studio sull'uso di Azacitidina, Venetoclax e tagraxofusp per la leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce un numero eccessivo di cellule del sangue immature. Questo studio esamina l'efficacia di una combinazione di trattamenti che include azacitidina, venetoclax (conosciuto anche con il codice ABT-199), e tagraxofusp. L'azacitidina è un farmaco che aiuta a controllare la crescita delle cellule del sangue anomale, mentre il venetoclax e il tagraxofusp sono utilizzati per colpire specificamente le cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è raccogliere dati sull'efficacia di questa combinazione di trattamenti nei pazienti con leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio. I partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. I trattamenti verranno somministrati sotto forma di compresse rivestite per il venetoclax e come soluzione per infusione per il tagraxofusp.

Lo studio mira a determinare il tasso di risposta al trattamento dopo tre cicli, valutando se i pazienti raggiungono una remissione completa o parziale. Inoltre, verranno monitorati aspetti come la sopravvivenza complessiva, il tempo di trasformazione in leucemia e il miglioramento della qualità della vita. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza di questa combinazione di trattamenti per i pazienti con questa forma di leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento per la leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio. Il trattamento prevede l'uso di tre farmaci: azacitidina (AZA), venetoclax (VEN) e tagraxofusp (TAG).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di azacitidina

    L'azacitidina viene somministrata come parte della terapia standard. La modalità di somministrazione e la frequenza saranno spiegate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Assunzione di venetoclax

    Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. La dose e la frequenza di assunzione saranno determinate dal medico in base alle esigenze individuali.

  4. Passaggio 4

    Infusione di tagraxofusp

    Il tagraxofusp viene somministrato tramite infusione endovenosa. La durata e la frequenza delle infusioni saranno stabilite dal personale sanitario.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta

    Dopo 3 cicli di trattamento, verrà valutata la risposta al trattamento. La risposta può essere una remissione completa (CR), una remissione parziale (PR) o una remissione morfologica completa (mCR).

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante il trattamento, verranno monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Saranno effettuati controlli regolari dei valori di laboratorio, dei segni vitali e degli esami cardiaci.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità della vita

    Dopo 3 e 12 cicli di trattamento, verrà valutato il cambiamento nella qualità della vita rispetto all'inizio del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Devi firmare un consenso informato scritto.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi essere in grado di seguire il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Devi avere una diagnosi di leucemia mielomonocitica cronica (CMML) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2022.
  • Devi avere un rischio intermedio-2 o alto secondo il punteggio prognostico CMML (CPSS) al momento dell'ingresso nello studio.
  • Devi essere idoneo e ricevere azacitidina (AZA) come da standard di cura.
  • Devi avere uno stato di salute generale compreso tra 0 e 2 sulla scala del gruppo cooperativo oncologico orientale (ECOG).
  • Devi avere una funzione degli organi adeguata, inclusi:
  • Fegato: Bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (eccetto in caso di iperbilirubinemia non coniugata moderata dovuta a emolisi intramidollare o sindrome di Gilbert) e transaminasi (ALT e AST) inferiori a 2,5 volte il limite superiore della norma.
  • Reni: Clearance della creatinina maggiore o uguale a 45 mL/minuto.
  • Cuore: Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) maggiore o uguale al 50% tramite scansione MUGA o ecocardiogramma 2D entro 28 giorni prima dell'inizio della terapia e nessuna anomalia clinicamente significativa su un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG).
  • Albumina: Livello di albumina nel sangue maggiore o uguale a 3,2 g/dL (le infusioni di albumina non sono consentite per soddisfare i criteri di idoneità).
  • Devi fornire i conteggi ematici e gli eventi di trasfusione delle ultime 8 settimane.
  • Se sei una donna in età fertile, devi utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo di trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento. Devi anche avere un test di gravidanza negativo entro una settimana dall'inizio del trattamento e accettare di essere testata il giorno 1 di ogni ciclo e alla fine del trattamento.
  • Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non hai subito una vasectomia, devi accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e non donare sperma durante il periodo di trattamento e per 3 mesi dopo la fine del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla leucemia mielomonocitica cronica.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 2 anni.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia dei reni grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Azacitidina

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. Funziona aiutando a fermare la crescita delle cellule cancerose. In questo studio, viene utilizzato come parte della terapia standard per i pazienti con leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio.

  • Venetoclax

    è un farmaco che aiuta a uccidere le cellule cancerose bloccando una proteina specifica che le cellule del cancro usano per sopravvivere. In questo studio, viene combinato con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento contro la leucemia mielomonocitica cronica.

  • Tagraxofusp

    è un tipo di terapia che utilizza una proteina per attaccare e distruggere le cellule cancerose. È progettato per colpire specificamente le cellule del cancro del sangue, aiutando a ridurre il numero di cellule malate nel corpo. In questo studio, viene utilizzato insieme ad altri farmaci per trattare i pazienti con leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Azacitidina

    L'azacitidina è somministrata per via iniettiva, solitamente sotto la pelle o in vena. Attualmente è utilizzata nella pratica medica per trattare alcune forme di leucemia, come la leucemia mielomonocitica cronica. È indicata principalmente per rallentare la crescita delle cellule cancerose e migliorare la qualità della vita dei pazienti. A livello molecolare, agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È classificata come agente ipometilante.

  • Venetoclax

    Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse. È approvato per l'uso in alcune forme di leucemia, incluso il trattamento della leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio. Funziona bloccando una proteina specifica nelle cellule tumorali, che le aiuta a sopravvivere, portando così alla loro morte. Appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori di BCL-2.

  • Tagraxofusp

    Il tagraxofusp è somministrato per via endovenosa, direttamente nel flusso sanguigno. È in fase di studio per il trattamento della leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio. Questo farmaco agisce legandosi a una proteina sulla superficie delle cellule tumorali, permettendo di distruggerle. È classificato come un agente immunoterapico mirato.

Malattie studiate

Leucemia mielomonocitica cronica – La leucemia mielomonocitica cronica è un tipo di cancro del sangue che colpisce principalmente le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Questa malattia è caratterizzata da un aumento anomalo dei monociti nel sangue e nel midollo osseo. Nel tempo, le cellule anomale possono accumularsi e interferire con la produzione normale delle cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. La leucemia mielomonocitica cronica può trasformarsi in una forma più aggressiva di leucemia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-511102-22-00Codice del protocolloPATROLPartecipanti previsti30 personePromotoreGcp-Service International West GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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