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Cemdisiran: Un Nuovo Promettente Trattamento per Rari Disturbi del Sangue

Cemdisiran è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari disturbi ematologici rari, tra cui la sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS), l’emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e la nefropatia da IgA (IgAN). Questo articolo esplora la ricerca in corso sulla sicurezza, l’efficacia e i potenziali benefici di Cemdisiran per i pazienti affetti da queste condizioni complesse.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Cemdisiran?

    Il Cemdisiran, noto anche come ALN-CC5, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di diversi rari disturbi del sangue e malattie renali[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati terapeutici a piccolo RNA interferente (siRNA), che agiscono mirando a geni specifici nel corpo[2]. Il Cemdisiran non è ancora approvato per l’uso generale ed è attualmente oggetto di studi clinici per determinarne la sicurezza e l’efficacia.

    Come Funziona il Cemdisiran?

    Il Cemdisiran funziona riducendo la produzione di una proteina chiamata componente del complemento 5 (C5) nel fegato[4]. Il C5 fa parte del sistema del complemento del corpo, un gruppo di proteine che aiutano il sistema immunitario a combattere le infezioni. In alcune malattie rare, il sistema del complemento diventa iperattivo e può danneggiare le cellule sane. Abbassando i livelli di C5, il Cemdisiran mira a ridurre questa attività dannosa e ad alleviare i sintomi di determinate malattie[5].

    Condizioni Trattate dal Cemdisiran

    Il Cemdisiran è oggetto di studio per il trattamento di diverse condizioni rare, tra cui:

    • Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (SEUa): Un raro disturbo che causa la formazione di coaguli di sangue anomali nei piccoli vasi sanguigni di tutto il corpo, portando a danni renali[1].
    • Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN): Un raro disturbo del sangue in cui i globuli rossi si rompono facilmente, portando ad anemia e altre complicazioni[5].
    • Nefropatia da IgA (NIgA): Una malattia renale causata dall’accumulo di un anticorpo chiamato immunoglobulina A (IgA) nei reni, che può portare a infiammazione e danni renali[3].
    • Miastenia Gravis Generalizzata (gMG): Un disturbo autoimmune che causa debolezza muscolare e affaticamento[2].

    Studi Clinici e Ricerca

    Il Cemdisiran è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Questi studi stanno indagando vari aspetti del farmaco, tra cui:

    • Quanto bene controlla i sintomi di diverse malattie[1][3]
    • I suoi effetti sugli esami del sangue e altri marcatori di attività della malattia[2]
    • Come si confronta con i trattamenti esistenti[4]
    • La sua sicurezza ed efficacia a lungo termine[10]

    I ricercatori stanno anche studiando come il Cemdisiran funziona in combinazione con altri farmaci, in particolare un farmaco chiamato Pozelimab[5].

    Come viene Somministrato il Cemdisiran?

    Il Cemdisiran viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea (SC), il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle[1]. Nella maggior parte degli studi clinici, viene somministrato una volta ogni quattro settimane (Q4W)[10]. Il dosaggio esatto e la frequenza possono variare a seconda della condizione specifica trattata e delle esigenze individuali del paziente.

    Terapia Combinata con Pozelimab

    Molti degli studi clinici in corso stanno studiando il Cemdisiran in combinazione con un altro farmaco chiamato Pozelimab (noto anche come REGN3918)[5][7]. Il Pozelimab è un anticorpo che mira anch’esso al sistema del complemento. La combinazione di questi due farmaci è oggetto di studio per vedere se fornisce risultati migliori rispetto a ciascun farmaco da solo, in particolare nel trattamento di condizioni come l’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN)[10].

    Potenziali Effetti Collaterali e Sicurezza

    Poiché il Cemdisiran è ancora in fase di ricerca, non sono ancora noti tutti i suoi potenziali effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi (effetti collaterali indesiderati) che possono verificarsi durante il trattamento[10]. Alcuni degli aspetti che vengono attentamente osservati includono:

    • Eventi avversi gravi (SAE): Questi sono eventi medici significativi che possono richiedere il ricovero ospedaliero o portare ad altri gravi problemi di salute[10].
    • Cambiamenti negli esami del sangue: I ricercatori stanno monitorando come il farmaco influisce su vari componenti del sangue e marcatori di attività della malattia[5].
    • Reazioni del sistema immunitario: La risposta del corpo al farmaco, incluso il potenziale sviluppo di anticorpi contro il Cemdisiran[10].

    È importante notare che il profilo di sicurezza del Cemdisiran è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici. I pazienti che considerano di partecipare a uno studio clinico dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante[10].

    of Action
    Aspect Details
    Drug Name Cemdisiran (noto anche come ALN-CC5)
    Riduce l’mRNA del C5 nel fegato, abbassando i livelli di proteina C5 circolante e inibendo l’attività della via terminale del complemento
    Administration Iniezione sottocutanea (SC)
    Conditions Studied Sindrome Emolitica Uremica Atipica (aHUS), Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), Nefropatia da IgA (IgAN)
    Study Types Studi di fase 2, studi di terapia combinata con pozelimab, studi di sicurezza ed efficacia
    Key Outcome Measures Livelli di lattato deidrogenasi (LDH), livelli di emoglobina, necessità di trasfusioni, punteggi della qualità della vita, attività del complemento (CH50)
    Safety Assessments Incidenza e gravità degli eventi avversi, immunogenicità (anticorpi anti-farmaco)
    Potential Benefits Riduzione del danno cellulare mediato dal complemento, miglior controllo della malattia, migliore qualità della vita per i pazienti con disturbi ematologici rari

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Cemdisiran? Cemdisiran è un farmaco sperimentale progettato per ridurre il livello di mRNA C5 nel fegato, che a sua volta abbassa i livelli della proteina C5 circolante. Questa azione inibisce l’attività della via terminale del complemento, potenzialmente beneficiando i pazienti con determinate malattie del sangue rare.
    • Per quali condizioni viene studiato Cemdisiran? Cemdisiran è in fase di studio in studi clinici per la sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS), l’emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e la nefropatia da IgA (IgAN).
    • Come viene somministrato Cemdisiran? Cemdisiran viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea (SC), il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle.
    • Cemdisiran viene studiato da solo o in combinazione con altri farmaci? Cemdisiran viene studiato sia come monoterapia che in combinazione con altri farmaci, in particolare pozelimab, in vari studi clinici.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici su Cemdisiran? Gli obiettivi principali degli studi clinici su Cemdisiran sono valutare la sua sicurezza, tollerabilità, efficacia e farmacocinetica nei pazienti con malattie rare del sangue. I ricercatori stanno anche studiando i suoi effetti su vari marcatori di malattia e misure della qualità della vita.

    Studi in corso con Cemdisiran

    • Data di inizio: 2022-08-24

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia di Combinazione Pozelimab e Cemdisiran in Pazienti Adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna Non Trattati di Recente

      Reclutamento

      3 1 1 1

      La ricerca clinica si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), una malattia rara che colpisce i globuli rossi, causando la loro distruzione prematura. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia combinata con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti adulti con PNH che non hanno ricevuto di recente trattamenti con inibitori del…

      Farmaci studiati:
      Romania Italia Polonia Spagna Ungheria Grecia
    • Data di inizio: 2023-05-05

      Studio sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine della terapia combinata con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

      Reclutamento

      3 1 1

      Questo studio clinico esamina il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una rara malattia del sangue in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i globuli rossi. La ricerca valuterà una terapia combinata che utilizza due medicinali: il pozelimab e il cemdisiran, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea. Lo studio ha lo scopo di verificare la…

      Farmaci studiati:
      Spagna Romania Italia Ungheria Grecia Polonia
    • Data di inizio: 2025-05-22

      Studio sull’uso di Pozelimab e Cemdisiran in adulti con atrofia geografica legata alla degenerazione maculare senile

      Reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra su una condizione oculare chiamata Atrofia Geografica, che è una forma avanzata di Degenerazione Maculare Senile. Questa malattia colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: Pozelimab e Cemdisiran. Pozelimab è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea,…

      Farmaci studiati:
      Francia Austria Spagna Polonia Italia Germania +1

    Glossario

    • Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS): Una malattia rara e pericolosa per la vita caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi, bassa conta piastrinica e insufficienza renale. È causata da un'attivazione incontrollata del sistema del complemento.
    • Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): Un raro disturbo del sangue in cui i globuli rossi si distruggono prematuramente, portando ad anemia, coaguli di sangue e altre complicazioni.
    • IgA Nephropathy (IgAN): Una malattia renale causata da depositi della proteina immunoglobulina A (IgA) nei reni, che può portare a infiammazione e danno renale nel tempo.
    • Complement System: Una parte del sistema immunitario che potenzia la capacità degli anticorpi e delle cellule immunitarie di eliminare microbi e cellule danneggiate, promuovere l'infiammazione e attaccare le membrane cellulari.
    • C5: Una proteina componente del sistema del complemento che svolge un ruolo chiave nella formazione del complesso di attacco alla membrana, che può danneggiare le cellule.
    • Subcutaneous (SC) Injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto appena sotto la pelle.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
    • Pharmacodynamics: Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo, compresi i loro meccanismi d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Lactate Dehydrogenase (LDH): Un enzima presente in molti tessuti del corpo, in particolare nel cuore, fegato, reni, muscoli e cellule del sangue. Livelli elevati possono indicare danni ai tessuti o malattie.
    • Hemoglobin: Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. Livelli bassi possono indicare anemia.
    • Thrombotic Microangiopathy (TMA): Una condizione caratterizzata dalla formazione di coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che può portare a danni agli organi.
    • Anti-Drug Antibodies (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente ridurre l'efficacia del farmaco o causare effetti collaterali.