In breve
Gli studi clinici su Vatiquinone stanno valutando se questo trattamento sia sicuro ed efficace nelle persone con atassia di Friedreich. Il trial disponibile è uno studio di fase 3, a lungo termine e in aperto, pensato per pazienti già esposti in precedenza a Vatiquinone. L’obiettivo principale è monitorare sicurezza e tollerabilità nel tempo.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Vatiquinone stanno valutando persone con atassia di Friedreich. Il trial disponibile è uno studio di fase 3, in aperto, con 134 partecipanti. È pensato per pazienti già esposti in precedenza a Vatiquinone. L’obiettivo principale è osservare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità. I risultati misurati includono eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi.
Panoramica degli studi
Nei dati forniti è presente un solo studio clinico su Vatiquinone, dedicato a persone con atassia di Friedreich. Lo studio è di tipo interventistico, quindi i partecipanti ricevono il trattamento previsto dal protocollo di ricerca.
Lo scopo generale è valutare la sicurezza e l’efficacia di Vatiquinone nel tempo, con un’attenzione particolare ai pazienti che erano già stati esposti a questo trattamento in precedenza.
Lo studio principale disponibile
Lo studio si chiama “Long-Term Open-Label Study to Assess the Safety and Efficacy of Vatiquinone in Patients With Friedreich Ataxia” ed è identificato come NCT05515536. Dal titolo si capisce che si tratta di uno studio a lungo termine e in aperto, pensato per seguire i pazienti nel tempo.
La descrizione breve dello studio dice che l’obiettivo è valutare la sicurezza a lungo termine di vatiquinone in soggetti con atassia di Friedreich che erano già stati esposti al trattamento.
Chi può partecipare
Lo studio è rivolto a pazienti con Friedreich ataxia che hanno già ricevuto Vatiquinone in precedenza. Nei dati forniti non sono presenti altri criteri di selezione, come età minima, età massima o requisiti clinici più dettagliati.
- Popolazione target: persone con atassia di Friedreich.
- Esperienza precedente con il trattamento: partecipanti già esposti a Vatiquinone.
- Tipo di studio: studio clinico con trattamento assegnato dai ricercatori.
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale è osservare la safety, cioè la sicurezza del trattamento nel tempo. Lo studio misura anche segnali di tollerabilità e controlla se compaiono problemi durante il follow-up.
Gli endpoint primari riportati sono: eventi avversi, eventi avversi gravi, anomalie di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi. Questi sono i principali dati usati dai ricercatori per capire come il trattamento viene gestito nei partecipanti.
Fase e struttura dello studio
Lo studio è in fase 3. In questa fase, la ricerca di solito coinvolge più persone rispetto alle fasi iniziali, per raccogliere informazioni più solide su sicurezza ed efficacia.
Lo studio è anche open-label, cioè in aperto. Questo significa che non c’è mascheramento: i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.
Il numero di partecipanti previsto è 134. Lo stato dello studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.
Cosa significano i risultati misurati
Gli eventi avversi sono problemi di salute che compaiono durante lo studio, anche se non sempre sono causati dal trattamento. Gli eventi avversi gravi sono problemi più seri, che richiedono attenzione particolare.
Le anomalie di laboratorio sono risultati fuori dall’intervallo atteso negli esami del sangue o di altri test di laboratorio. I segni vitali includono parametri come pressione, polso e altri valori clinici di base.
L’elettrocardiogramma è un esame che registra l’attività elettrica del cuore. In questo studio, il suo uso aiuta a controllare se il trattamento è associato a cambiamenti nel ritmo o nel funzionamento cardiaco.