Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio di Fase 1/2 sulla sicurezza di DIAG723 e cloruro di sodio in pazienti adulti con Telangiectasia Ereditaria Emorragica (HHT)

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia è una malattia rara caratterizzata da piccole lesioni dei vasi sanguigni che possono provocare sanguinamenti, soprattutto dal naso (epistassi) e da altre parti del corpo. La ricerca sta valutando un nuovo farmaco chiamato DIAG723, una bispecific monoclonal antibody progettata per attivare due proteine, ALK-1 e BMPRII, coinvolte nella regolazione della crescita dei vasi sanguigni.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento in pazienti adulti con la malattia. Il trial prevede una fase iniziale in cui vengono somministrate dosi singole crescenti del farmaco (parte A), seguita da due fasi in cui vengono date dosi ripetute (parti B e C). Alcuni partecipanti possono ricevere una soluzione di placebo (soluzione di cloruro di sodio) invece del farmaco attivo, per consentire un confronto neutro.

Durante lo studio verranno monitorati eventuali effetti indesiderati, i risultati di esami del sangue, della pressione e del ritmo cardiaco (ECG), nonché la frequenza e la gravità delle epistassi, i livelli di emoglobina e la necessità di trasfusioni o integratori di ferro. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti e su eventuali cambiamenti nelle anomalie vascolari (AVM). Tutti questi dati aiuteranno a capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 12 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio dello studio
Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente viene registrato nello studio e riceve le informazioni generali sul protocollo.
Passaggio 2
Valutazioni di base
Vengono eseguiti esami del sangue, misurazione della pressione, elettrocardiogramma (ECG) e visita medica per valutare la frequenza e la gravità delle epistassi, i livelli di emoglobina e altri parametri ematologici.
Passaggio 3
Assegnazione al gruppo di dose
Il paziente viene inserito in un gruppo che riceve una dose specifica di DIAG723 o una iniezione di cloruro di sodio (placebo), secondo lo schema di dose ascendente previsto dallo studio.
Passaggio 4
Somministrazione della prima iniezione
Viene effettuata un’iniezione sottocutanea (iniezione sottocutanea) di DIAG723 o di cloruro di sodio come singola dose; la quantità esatta della dose è stabilita dal protocollo e aumenta progressivamente nei gruppi successivi.
Passaggio 5
Osservazione immediata
Dopo l’iniezione il paziente resta sotto monitoraggio per alcune ore in clinica per rilevare eventuali reazioni immediate.
Passaggio 6
Follow‑up a breve termine
Vengono programmate visite di controllo nei giorni successivi (ad esempio giorno 1, giorno 3 e giorno 7) con esami del sangue, misurazione dei segni vitali e raccolta di informazioni sulla comparsa di eventi avversi o su eventuali epistassi.
Passaggio 7
Parte b – regime a più dosi
Se il paziente partecipa alla fase B, riceve ulteriori iniezioni di DIAG723 a intervalli regolari (ad esempio una volta a settimana) per un periodo definito (per esempio quattro settimane).
Ogni iniezione è seguita da un breve periodo di osservazione e da controlli di laboratorio programmati.
Passaggio 8
Parte c – estensione del regime a più dosi
Nella fase C il paziente può ricevere DIAG723 con una frequenza diversa (ad esempio ogni due settimane) per un periodo più lungo (ad esempio otto settimane).
Anche in questa fase vengono effettuati controlli clinici, esami di laboratorio e monitoraggio degli eventi avversi.
Passaggio 9
Valutazioni di sicurezza continue
Durante tutto lo studio vengono registrati tutti gli eventi avversi, le variazioni dei parametri di laboratorio, i segni vitali e i risultati dell’ECG.
Passaggio 10
Valutazioni di efficacia
Vengono monitorate la frequenza, la durata e la gravità delle epistassi, i livelli di emoglobina, la necessità di trasfusioni o di integrazione di ferro e altri parametri ematologici.
Passaggio 11
Questionari di qualità della vita
Il paziente compila questionari standardizzati per valutare il proprio benessere e la qualità della vita durante lo studio.
Passaggio 12
Fine dello studio
Viene effettuata un’ultima visita di follow‑up per raccogliere tutti i dati finali, includendo esami di laboratorio, valutazioni cliniche e questionari, e la partecipazione allo studio viene conclusa.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

Età pari o superiore a 18 anni al momento di firmare il consenso.
Diagnosi confermata di Hereditary Haemorrhagic Telangiectasia (HHT) secondo i criteri di Curaçao (insieme di segni clinici) o mediante test genetico (analisi del DNA).
Funzione epatica (fegato) e renale (reni) adeguata, cioè valori di laboratorio entro i limiti considerati normali.
Per le parti B e C dello studio: pazienti con HHT di grado moderato‑grave, includendo chi ha epistassi ricorrente (sanguinamento frequente dal naso) e/o anemia (bassa quantità di globuli rossi) che necessita di trattamento medico.
Per la parte C: pazienti con HHT e ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata, una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi dei polmoni è elevata.
Capacità e volontà di rispettare tutte le procedure e i requisiti dello studio.
Fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

Presenza di una condizione medica importante e non controllata che, secondo il medico, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio o con l’interpretazione dei risultati.
Qualsiasi condizione che il medico ritenga renda il partecipante inadatto allo studio.
Storia recente di eventi tromboembolici (ad esempio coaguli di sangue che si spostano nei vasi) o di gravi malattie del cuore e dei vasi sanguigni.
Infezione attiva o recente significativa, includendo epatite B, epatite C, HIV o tubercolosi.
Uso di terapie anti‑angiogeniche (farmaci che bloccano la formazione di nuovi vasi sanguigni) o altri farmaci proibiti secondo il protocollo.
Interventi recenti sul naso che rimuovono o modificano il tessuto (procedure ablative nasali) e che potrebbero interferire con la valutazione dell’epistassi (sanguinamento nasale).
Conoscenza di una ipersensibilità (reazione allergica) a anticorpi monoclonali o a qualsiasi componente del farmaco in studio.
Donne incinte o che stanno allattando.
Partecipazione a un altro studio sperimentale o assunzione di un farmaco sperimentale nel periodo definito dal protocollo.
Esposizione precedente a DIAG723 (rilevante per la Parte C dello studio).

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Verificato
Saarland University Hospital
Homburg, Germania
Verificato
Universitaetsklinikum Essen AöR
Essen, Germania

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

DIAG723 è un anticorpo monoclonale bispecifico progettato per attivare due proteine (ALK‑1 e BMPRII) che aiutano a regolare la crescita dei vasi sanguigni. Nel trial DIAMOND il farmaco viene iniettato sotto la pelle per verificare se è sicuro e ben tollerato nei pazienti adulti con emorragia ereditaria telangiectasia (HHT). Lo studio prevede somministrazioni singole con dosi crescenti e poi più somministrazioni successive, per capire se il medicinale può ridurre le complicazioni legate ai vasi sanguigni di questa malattia.

Sodium Chloride

Che cosa si sa già del trattamento

SODIUM CHLORIDE
È una soluzione sterile di cloruro di sodio per iniezione, somministrata per via endovenosa come soluzione per infusione. È ampiamente utilizzata in medicina come fluidoterapico e come veicolo neutro nei studi clinici, quindi è un prodotto ben noto e documentato. Non ha indicazioni terapeutiche proprie, ma viene impiegata come placebo o per reintegrare i liquidi. È classificata come soluzione isotonica di sodio e cloro, appartenente alla categoria dei fluidi endovenosi.
DIAG723
DIAG723 è un anticorpo monoclonale bispecifico somministrato mediante iniezione sottocutanea, dato in dosi singole o ripetute. È attualmente in fase di studio clinico (fase 1/2) e ha ottenuto il riconoscimento di farmaco orfano per la telangiectasia emorragica ereditaria. L’anticorpo si lega simultaneamente ai recettori ALK‑1 e BMPRII, attivando le vie di segnalazione che aiutano a normalizzare la formazione dei vasi sanguigni. È classificato come anticorpo monoclonale bispecifico agonista, destinato al trattamento di una malattia rara.

Malattie studiate

Telangiectasia emorragica ereditaria (HHT) - È una malattia genetica caratterizzata da malformazioni dei vasi sanguigni che interessano soprattutto la pelle, le mucose e gli organi interni. Le piccole dilatazioni dei capillari, chiamate telangiectasie, possono sanguinare facilmente, soprattutto dal naso e dal tratto gastrointestinale. La condizione è causata da mutazioni in geni coinvolti nella regolazione della formazione vascolare. Con il tempo, le anomalie vascolari possono evolvere in malformazioni artero‑venose più grandi, che possono colpire polmoni, fegato o cervello. Queste lesioni possono portare a sanguinamenti ricorrenti e a complicazioni legate al flusso sanguigno anomalo. La gravità e la diffusione delle lesioni variano da persona a persona.