Studio a lungo termine sulla sicurezza ed efficacia di Vatiquinone in pazienti con Atassia di Friedreich

Questo studio clinico esamina un farmaco chiamato vatiquinone (noto anche come PTC743) per il trattamento dell'atassia di Friedreich, una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso e causa problemi progressivi di movimento e coordinazione. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via orale.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza a lungo termine del vatiquinone in persone che hanno già ricevuto questo farmaco in studi precedenti. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo che può durare fino a 36 mesi. La dose giornaliera massima del farmaco è di 200 mg, con una dose totale che non supera i 1200 mg.

Nel corso dello studio, i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso vari controlli medici, prestando particolare attenzione a eventuali effetti collaterali. Verranno anche valutati i cambiamenti nella capacità di movimento e coordinazione dei partecipanti, con particolare attenzione alla stabilità in posizione eretta, alla funzionalità degli arti superiori e inferiori, e alla capacità di deglutizione e articolazione delle parole.