Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'Efficacia del Valsartan nel Rallentare la Dilatazione della Radice Aortica nei Bambini e Giovani Adulti con Sindrome di Marfan

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su malattie ereditarie che colpiscono l'aorta toracica, come la Sindrome di Marfan e altre condizioni simili, tra cui la Sindrome di Loeys-Dietz e la Sindrome vascolare di Ehlers-Danlos. Queste malattie possono causare l'allargamento dell'aorta, il grande vaso sanguigno che trasporta il sangue dal cuore al resto del corpo. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia del farmaco valsartan nel rallentare l'allargamento della radice aortica nei bambini e nei giovani adulti affetti da queste condizioni.

Il valsartan è un farmaco comunemente usato per trattare la pressione alta e l'insufficienza cardiaca. In questo studio, verrà somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, come Valsacor® 40 mg e VALZEK 80 mg. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Il corso dello studio prevede la somministrazione del trattamento per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, i partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nel diametro della radice aortica, utilizzando metodi come l'ecocardiografia transtoracica. L'obiettivo è determinare se il valsartan può effettivamente rallentare l'allargamento della radice aortica, contribuendo a migliorare la gestione di queste malattie ereditarie dell'aorta toracica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del valsartan nel rallentare la dilatazione della radice aortica in bambini e giovani adulti con malattie aortiche toraciche ereditarie di tipo Marfan.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco valsartan viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Le compresse disponibili sono Valsacor® 40 mg e VALZEK 80 mg.

    La frequenza e il dosaggio specifico verranno determinati dal personale medico in base alle esigenze individuali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la dilatazione della radice aortica.

    Le misurazioni saranno eseguite tramite ecocardiografia transtoracica e, se necessario, tramite angio-TC.

    L'obiettivo è misurare la differenza annuale assoluta nel diametro della radice aortica espressa in millimetri all'anno.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 maggio 2027.

    Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia del valsartan nel rallentare la dilatazione della radice aortica.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 1 e 39 anni.
  • Diagnosi di una sindrome classificata nel gruppo HTAD, che include:
    • Sindrome di Marfan
    • Malattie correlate alla sindrome di Marfan, come:
      • Sindrome di Loeys-Dietz
      • Tipo vascolare della sindrome di Ehlers-Danlos
      • Sindrome dell'arteria tortuosa
      • Sindrome di Shprintzen-Goldberg
      • Forma neonatale della sindrome di Marfan
      • Sindrome degli aneurismi e dell'osteoartrite
      • Sindrome della disfunzione muscolare liscia multisistemica
      • Aneurismi toracici aortici familiari e dissezioni aortiche
      • Sindrome della valvola aortica bicuspide - BAV familiare
      • Dilatazione della radice aortica con un z-score maggiore o uguale a 2. Lo z-score è un numero che indica quanto la misura della radice aortica è diversa dalla media per l'età e la dimensione del corpo.
      • Consenso informato firmato per partecipare allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Valsartan è un farmaco utilizzato per trattare l'ipertensione e alcune condizioni cardiache. In questo studio clinico, viene valutato per la sua efficacia nel rallentare la dilatazione della radice aortica nei bambini e nei giovani adulti con malattie aortiche toraciche ereditarie di tipo Marfan.

Che cosa si sa già del trattamento

Valsartan – Valsartan è un farmaco somministrato per via orale, solitamente sotto forma di compresse. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel rallentare la dilatazione della radice aortica in bambini e giovani adulti con malattie aortiche toraciche ereditarie di tipo Marfan. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di condizioni come la sindrome di Marfan e altre malattie rare associate a aneurismi dell'aorta toracica. A livello molecolare, valsartan agisce bloccando i recettori dell'angiotensina II, riducendo così la pressione sanguigna e lo stress sulla parete aortica. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti del recettore dell'angiotensina II.

Malattie studiate

  • Sindrome di Marfan

    È una malattia genetica che colpisce il tessuto connettivo, che fornisce supporto e struttura a diverse parti del corpo. Le persone con questa sindrome possono avere arti lunghi, dita sottili, e problemi alla colonna vertebrale. La progressione della malattia può includere complicazioni cardiovascolari, come l'allargamento dell'aorta. Altri sintomi possono coinvolgere gli occhi, con il rischio di dislocazione del cristallino. La pelle e i polmoni possono anche essere interessati, con la possibilità di sviluppare problemi respiratori.

  • Sindrome di Loeys-Dietz

    È una malattia genetica rara che colpisce il tessuto connettivo, simile alla sindrome di Marfan. I pazienti possono presentare aneurismi dell'aorta, che possono portare a gravi complicazioni se non monitorati. Altri sintomi includono anomalie craniofacciali, come un palato alto e stretto, e scoliosi. La pelle può essere sottile e fragile, con una tendenza a formare lividi facilmente. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui.

  • Sindrome vascolare di Ehlers-Danlos

    È una forma rara di sindrome di Ehlers-Danlos che colpisce principalmente i vasi sanguigni. Le persone affette possono avere pelle sottile e traslucida, con vene visibili. La malattia può portare a rotture spontanee di arterie, intestino o utero. Altri sintomi possono includere articolazioni ipermobili e fragilità della pelle. La progressione della malattia richiede un attento monitoraggio medico.

  • Sindrome della tortuosità arteriosa

    È una malattia genetica rara caratterizzata da arterie allungate e tortuose. Questa condizione può causare problemi di circolazione sanguigna e aumentare il rischio di aneurismi. I pazienti possono presentare anche caratteristiche facciali distintive e problemi scheletrici. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sviluppano complicazioni cardiovascolari significative. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi.

  • Sindrome di Shprintzen-Goldberg

    È una malattia genetica rara che colpisce il tessuto connettivo, con sintomi che possono sovrapporsi a quelli della sindrome di Marfan. I pazienti possono avere anomalie craniofacciali, scoliosi e problemi cardiovascolari. La progressione della malattia può includere difficoltà di apprendimento e ritardi nello sviluppo. Altri sintomi possono coinvolgere il sistema nervoso centrale e il tratto gastrointestinale. La gestione della malattia richiede un approccio multidisciplinare.

  • Sindrome di Marfan neonatale

    È una forma grave della sindrome di Marfan che si manifesta alla nascita o nei primi mesi di vita. I neonati possono presentare caratteristiche fisiche distintive, come arti lunghi e articolazioni ipermobili. La progressione della malattia può includere gravi problemi cardiovascolari, come l'allargamento dell'aorta. Altri sintomi possono coinvolgere il sistema respiratorio e gli occhi. La diagnosi precoce è cruciale per gestire le complicazioni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515059-39-00Codice del protocolloNBK154/2/2021Partecipanti previsti180 personePromotoreMedical University Of Gdansk

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.