Centro Clinico Nemo

Il Centro Clinico Nemo concentra la sua attività su patologie genetiche rare, includendo distrofie muscolari ereditarie e malattie neurodegenerative di origine congenita.

• Duchenne Muscular Dystrophy
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy
• Myotonic Dystrophy
• Spinal Muscular Atrophy
• Amyotrophic Lateral Sclerosis

Le sperimentazioni mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di nuove terapie geniche e molecolari, con l’obiettivo di ampliare le opzioni terapeutiche per neonati e bambini affetti da queste condizioni.

Questa area di ricerca è dedicata allo studio delle distrofie muscolari e di altre patologie che compromettono la struttura e la funzione del sistema scheletrico.

• Duchenne Muscular Dystrophy
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy
• Myotonic Dystrophy
• Spinal Muscular Atrophy
• Amyotrophic Lateral Sclerosis

Gli studi clinici valutano la riduzione del declino muscolare e il miglioramento della forza mediante agenti come givinostat e apitegromab, contribuendo a una migliore qualità di vita per i pazienti.

Il focus su patologie del sistema nervoso comprende malattie neurodegenerative che colpiscono la motilità e la sopravvivenza dei neuroni.

• Amyotrophic Lateral Sclerosis
• Spinal Muscular Atrophy
• Myotonic Dystrophy
• Duchenne Muscular Dystrophy
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy

Le sperimentazioni puntano a rallentare la progressione neurodegenerativa con composti come nusinersen, risdiplam e nuovi modulatori del metabolismo neuronale.

Questa sezione esplora i meccanismi fisiologici che regolano la funzione muscolare e neuronale, integrando biomarcatori e tecniche di imaging avanzate.

• Funzione motoria
• Biomarcatori MRI
• Profilo farmacocinetico
• Risposta immunitaria
• Valutazione della forza muscolare

Le indagini combinano valutazioni funzionali con imaging avanzato per comprendere i processi fisiologici alla base delle distrofie e per guidare lo sviluppo di terapie mirate.