Studio sull’efficacia dell’acetil-L-carnitina nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per pazienti con disabilità funzionale.

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di funzione muscolare. Il trattamento in esame è l’acetil-L-carnitina, una sostanza chimica che si trova naturalmente nel corpo e che può avere effetti benefici sulla funzione muscolare e nervosa. Durante lo studio, verranno testati due diversi dosaggi di acetil-L-carnitina: 1,5 grammi al giorno e 3 grammi al giorno.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia dell’acetil-L-carnitina nel rallentare la progressione della disabilità funzionale nei pazienti con SLA. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno il trattamento per un periodo di 48 settimane. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la capacità di svolgere attività quotidiane, la funzione respiratoria e la qualità della vita.

Lo studio mira a determinare se l’acetil-L-carnitina può aiutare a mantenere l’autosufficienza nei pazienti con SLA e a migliorare la loro qualità di vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa e migliorare il benessere dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e raccogliere dati preziosi sui potenziali benefici del trattamento.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione al trial, verrà assegnato casualmente a uno dei gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione.

Il trattamento prevede l’assunzione di acetil-L-carnitina in due dosaggi possibili: 1,5 grammi al giorno o 3 grammi al giorno. La somministrazione avviene per via orale sotto forma di soluzione.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco verrà assunto quotidianamente per un periodo di 48 settimane. È importante seguire le istruzioni fornite per l’assunzione corretta del farmaco.

In alcuni casi, potrebbe essere somministrato un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati con quelli del farmaco attivo.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante il trial, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la progressione della malattia e l’efficacia del trattamento.

Le valutazioni includeranno il controllo della funzionalità respiratoria e la misurazione della disabilità funzionale utilizzando la scala ALSFRS-R.

4 fine del trattamento

Al termine delle 48 settimane, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento.

I risultati ottenuti contribuiranno a comprendere meglio l’efficacia dell’acetil-L-carnitina nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 18 anni.
  • Funzione cognitiva intatta, valutata dal Ricercatore Principale.
  • Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i Criteri di Gold Coast.
  • Durata della malattia di massimo 24 mesi dall’inizio dei sintomi, come debolezza degli arti o sintomi bulbare, al momento della visita di randomizzazione/basale.
  • Autosufficienza: Funzione bulbare e spinale soddisfacente (punteggio di almeno 3 sulla scala ALSFRS-R per deglutizione, taglio del cibo e uso delle posate, e camminare).
  • Funzione respiratoria soddisfacente (FVC almeno all’80% del valore previsto). FVC è la capacità vitale forzata, una misura della quantità d’aria che si può espirare forzatamente dopo un’inspirazione profonda.
  • Progressione documentata dei sintomi misurata dalla scala ALSFRS-R. Il tasso di progressione della malattia (DFS) deve essere almeno 0,33. DFS è calcolato come (48 – ALSFRS-R al momento dello screening) diviso per i mesi dall’inizio dei sintomi allo screening.
  • Capacità di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.
  • Capacità di fornire consenso informato scritto personalmente o, in alternativa, tramite un rappresentante legalmente autorizzato.
  • Trattamento con riluzolo 50 mg due volte al giorno per almeno 4 settimane prima della visita di randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 75 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non puoi partecipare se stai già assumendo farmaci simili a quelli testati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Reclutando
05.06.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE

Acetil-L-carnitina è una sostanza che il corpo produce naturalmente e che aiuta a trasformare il grasso in energia. In questo studio clinico, viene utilizzata per vedere se può rallentare la progressione della disabilità funzionale nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La disabilità funzionale si riferisce alla capacità di una persona di svolgere attività quotidiane in modo indipendente. L’obiettivo è capire se l’acetil-L-carnitina può aiutare a mantenere queste capacità per un periodo di tempo più lungo.

Sclerosi laterale amiotrofica – La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo dei muscoli volontari. Con il progredire della malattia, i motoneuroni si deteriorano e muoiono, portando a una debolezza muscolare progressiva. I sintomi iniziano spesso con debolezza o rigidità muscolare e possono progredire fino a coinvolgere la capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare. La perdita di forza muscolare è accompagnata da spasmi e crampi. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una crescente perdita di autonomia.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:37

ID della sperimentazione:
2023-509853-29-00
NCT ID:
NCT06126315
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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