Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia dell'acetil-L-carnitina nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per pazienti con disabilità funzionale.

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di funzione muscolare. Il trattamento in esame è l'acetil-L-carnitina, una sostanza chimica che si trova naturalmente nel corpo e che può avere effetti benefici sulla funzione muscolare e nervosa. Durante lo studio, verranno testati due diversi dosaggi di acetil-L-carnitina: 1,5 grammi al giorno e 3 grammi al giorno.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia dell'acetil-L-carnitina nel rallentare la progressione della disabilità funzionale nei pazienti con SLA. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno il trattamento per un periodo di 48 settimane. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la capacità di svolgere attività quotidiane, la funzione respiratoria e la qualità della vita.

Lo studio mira a determinare se l'acetil-L-carnitina può aiutare a mantenere l'autosufficienza nei pazienti con SLA e a migliorare la loro qualità di vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa e migliorare il benessere dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e raccogliere dati preziosi sui potenziali benefici del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione al trial, verrà assegnato casualmente a uno dei gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione.

    Il trattamento prevede l'assunzione di acetil-L-carnitina in due dosaggi possibili: 1,5 grammi al giorno o 3 grammi al giorno. La somministrazione avviene per via orale sotto forma di soluzione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco verrà assunto quotidianamente per un periodo di 48 settimane. È importante seguire le istruzioni fornite per l'assunzione corretta del farmaco.

    In alcuni casi, potrebbe essere somministrato un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati con quelli del farmaco attivo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il trial, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la progressione della malattia e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includeranno il controllo della funzionalità respiratoria e la misurazione della disabilità funzionale utilizzando la scala ALSFRS-R.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine delle 48 settimane, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento.

    I risultati ottenuti contribuiranno a comprendere meglio l'efficacia dell'acetil-L-carnitina nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Funzione cognitiva intatta, valutata dal Ricercatore Principale.
  • Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i Criteri di Gold Coast.
  • Durata della malattia di massimo 24 mesi dall'inizio dei sintomi, come debolezza degli arti o sintomi bulbare, al momento della visita di randomizzazione/basale.
  • Autosufficienza: Funzione bulbare e spinale soddisfacente (punteggio di almeno 3 sulla scala ALSFRS-R per deglutizione, taglio del cibo e uso delle posate, e camminare).
  • Funzione respiratoria soddisfacente (FVC almeno all'80% del valore previsto). FVC è la capacità vitale forzata, una misura della quantità d'aria che si può espirare forzatamente dopo un'inspirazione profonda.
  • Progressione documentata dei sintomi misurata dalla scala ALSFRS-R. Il tasso di progressione della malattia (DFS) deve essere almeno 0,33. DFS è calcolato come (48 - ALSFRS-R al momento dello screening) diviso per i mesi dall'inizio dei sintomi allo screening.
  • Capacità di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.
  • Capacità di fornire consenso informato scritto personalmente o, in alternativa, tramite un rappresentante legalmente autorizzato.
  • Trattamento con riluzolo 50 mg due volte al giorno per almeno 4 settimane prima della visita di randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 75 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non puoi partecipare se stai già assumendo farmaci simili a quelli testati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Acetil-L-carnitina è una sostanza che il corpo produce naturalmente e che aiuta a trasformare il grasso in energia. In questo studio clinico, viene utilizzata per vedere se può rallentare la progressione della disabilità funzionale nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La disabilità funzionale si riferisce alla capacità di una persona di svolgere attività quotidiane in modo indipendente. L'obiettivo è capire se l'acetil-L-carnitina può aiutare a mantenere queste capacità per un periodo di tempo più lungo.

Che cosa si sa già del trattamento

Acetil-L-carnitina – L'acetil-L-carnitina è somministrata per via orale sotto forma di compresse o capsule. Attualmente, è oggetto di studio in un trial clinico di fase II/III per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa. Le principali indicazioni terapeutiche includono il rallentamento della progressione della disabilità funzionale nei pazienti affetti da SLA. A livello molecolare, l'acetil-L-carnitina agisce migliorando il metabolismo energetico delle cellule nervose e proteggendole dai danni. È classificata come un integratore nutrizionale con potenziali effetti neuroprotettivi.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica – La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo dei muscoli volontari. Con il progredire della malattia, i motoneuroni si deteriorano e muoiono, portando a una debolezza muscolare progressiva. I sintomi iniziano spesso con debolezza o rigidità muscolare e possono progredire fino a coinvolgere la capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare. La perdita di forza muscolare è accompagnata da spasmi e crampi. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una crescente perdita di autonomia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-509853-29-00Partecipanti previsti246 personePromotoreMario Negri Institute For Pharmacological Research

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.