Studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di AOC 1001 per via endovenosa in pazienti con distrofia miotonica di tipo 1

Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Miotonica di Tipo 1, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva e difficoltà nel rilassamento dei muscoli. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato AOC 1001, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Questo medicinale è un tipo speciale di anticorpo progettato per raggiungere specifiche cellule del corpo.

Lo studio ha lo scopo di verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con AOC 1001 quando viene utilizzato per un lungo periodo di tempo. Il farmaco verrà somministrato regolarmente attraverso infusione, con una dose massima giornaliera di 4 mg per chilogrammo di peso corporeo. Il periodo di trattamento può durare fino a 48 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Questo è uno studio di fase 3 a lungo termine che continua il trattamento per pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con lo stesso farmaco. Il medicinale è stato designato come farmaco orfano, il che significa che è stato sviluppato specificamente per il trattamento di questa rara malattia.