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Studio sull'efficacia e la sicurezza della pridopidina in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica, una malattia rara che colpisce i nervi responsabili del movimento dei muscoli. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza della pridopidina rispetto a un placebo nel rallentare la progressione della patologia.

I partecipanti riceveranno una dose di 90 mg di pridopidina cloridrato sotto forma di capsula per uso orale, oppure riceveranno un placebo. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceverà il farmaco attivo o il placebo durante il periodo di osservazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco avviene tramite una capsula orale.

    L'assunzione può riguardare la pridopidina, con un dosaggio di 90 mg, oppure un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che non ha effetti terapeutici.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della progressione

    Durante le prime 26 settimane, viene effettuata una valutazione della funzionalità fisica e motoria tramite una scala specifica chiamata ALSFRS-R.

    Vengono monitorati parametri quali la velocità del parlato, la chiarezza della voce e la capacità respiratoria (misurata come capacità vitale lenta).

  3. Passaggio 3

    Fase di valutazione intermedia

    Fino alla settimana 48, la valutazione della funzionalità motoria, della capacità di parola e della capacità respiratoria prosegue per misurare eventuali cambiamenti.

    Viene monitorata la qualità della vita attraverso un questionario chiamato alsaq-40.

    Vengono eseguiti controlli sulla salute generale, inclusi esami del sangue, misurazioni dei segni vitali (come pressione e battito cardiaco) ed elettrocardiogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cuore) per rilevare eventuali effetti avversi.

  4. Passaggio 4

    Fase di monitoraggio a lungo termine

    Fino alla settimana 96, viene monitorata la sopravvivenza complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • L'età deve essere compresa tra i 18 e gli 80 anni al momento della firma del consenso informato.
  • È necessaria una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) definita o probabile, basata su standard medici specifici chiamati criteri di El Escorial, che servono ai medici per confermare con precisione la malattia.
  • L'inizio dei sintomi deve essere avvenuto da non più di 18 mesi al momento della valutazione iniziale.
  • La capacità respiratoria, misurata tramite la capacità vitale forzata (FVC) (un test che indica quanto aria si può espellere dai polmoni), deve essere uguale o superiore al 60% del valore previsto per una persona sana.
  • Il punteggio ottenuto con il calcolatore del profilo di rischio TRICALS, uno strumento che utilizza modelli matematici per prevedere l'andamento della malattia, deve essere compreso tra -6 e -2.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Presenza di una tracheostomia, ovvero un piccolo foro praticato nel collo per inserire un tubo che permette di respirare, o l'uso di un ventilatore artificiale (una macchina che aiuta a respirare) in modo permanente.
  • Presenza di malattie del cuore importanti, come problemi al ritmo cardiaco (aritmia), o una condizione chiamata fibrillazione atriale (un battito del cuore irregolare e spesso veloce) che non è controllata dalle medicine.
  • Presenza di tachicardia ventricolare (un battito del cuore troppo veloce che parte dalle parti inferiori del cuore) o di un blocco di branca sinistra (un problema nella conduzione dei segnali elettrici che fanno battere il cuore).
  • Presenza di malattie psichiatriche instabili, problemi di memoria o di pensiero (compromissione cognitiva), demenza (una perdita progressiva delle funzioni mentali) o dipendenza da sostanze che potrebbero impedire alla persona di capire e dare il proprio consenso o di seguire lo studio.
  • Presenza di altre malattie gravi o non stabili, diverse dalla SLA (la malattia oggetto dello studio), che potrebbero mettere a rischio la sicurezza della persona o rendere difficile il completamento della ricerca.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pridopidina è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula, studiato per valutare se può rallentare la progressione della malattia nelle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pridopidina cloridrato

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule ed è attualmente in fase di studio avanzato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Agisce a livello cellulare aiutando a regolare alcune proteine nel cervello che proteggono i neuroni dal danneggiamento. È classificato come un agente neuroprotettivo che mira a rallentare la progressione della malattia nervosa.

  • Placebo della pridopidina

    Questo prodotto viene somministrato per via orale ma non contiene alcun principio attivo farmacologico. Viene utilizzato durante gli studi clinici come termine di paragone per verificare se l'effetto del farmaco reale sia superiore a quello derivante dalla semplice aspettativa del paziente. Non ha alcun meccanismo d'azione biologico o terapeutico specifico.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) - Questa malattia colpisce le cellule nervose che controllano i muscoli volontari. Con il passare del tempo, i segnali inviati dal cervello ai muscoli diventano sempre più deboli. Questo processo porta a una progressiva perdita di forza muscolare in tutto il corpo. La condizione può influenzare la capacità di parlare, deglutire e respirare correttamente. La degenerazione coinvolge gradualmente le funzioni motorie essenziali per le attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524002-16-00Codice del protocolloPL101-ALS301Partecipanti previsti500 personePromotoreFerrer Internacional S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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