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Studio sull'uso di ADX-038 in pazienti affetti da malattie renali causate dal sistema del complemento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Malattia Renale Mediata dal Complemento, una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i reni. Il sistema del complemento è un gruppo di proteine nel sangue che normalmente aiuta a combattere le infezioni, ma in questa patologia può causare danni ai tessuti renali. Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale denominato ADX-038.

Il trattamento prevede l'somministrazione di ADX-038 tramite una iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione praticata direttamente nello strato di tessuto situato subito sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo determinato per osservare come il corpo reagisce alla sostanza e monitorare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'adesione allo studio inizia con la somministrazione del farmaco sperimentale ADX-038.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ADX-038 viene somministrato tramite una iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione effettuata proprio sotto la pelle.

    La dose prevista è di 400 mg/ml.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

    Durante il percorso, viene monitorata la comparsa di eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate al trattamento.

    Viene effettuata la misurazione del rapporto UPCR, che indica la quantità di proteine presenti nelle urine, attraverso l'analisi delle urine raccolte nell'arco di 24 ore e tramite analisi di campioni singoli di urine.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato (il documento in cui si accetta di partecipare allo studio).
  • Avere prove cliniche di una malattia renale attiva, confermata tramite analisi delle urine che mostrino una perdita di proteine (misurata come UPCR) superiore a una certa soglia.
  • Avere una funzione renale misurabile, con un valore di eGFR (un calcolo che indica quanto bene i reni filtrano il sangue) pari o superiore a 30 mL/min/1.73m2.
  • Assumere una terapia di supporto stabile, come i farmaci ACE-inibitori o ARB (medicinali usati per proteggere i reni e controllare la pressione), alla dose massima tollerata per almeno 30 giorni.
  • Se si utilizzano diuretici (farmaci che aiutano a eliminare i liquidi in eccesso) o altri farmaci per la pressione, la dose deve essere stabile da 30 giorni; se si usano farmaci renoprotettivi (che proteggono i reni, come gli SGLT2 inibitori), la dose deve essere stabile da almeno 90 giorni.
  • Avere completato il ciclo di vaccinazione contro lo Streptococco pneumoniae, l'Haemophilus influenzae e il Meningococco (batteri che possono causare infezioni gravi) almeno 2 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Accettare di ricevere eventuali richiami dei vaccini sopra menzionati durante il periodo dello studio.
  • Le donne in età fertile devono avere due test di gravidanza negativi tramite analisi del sangue e un test negativo tramite analisi delle urine prima di ricevere il farmaco, e devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci.
  • Le donne non devono essere in fase di allattamento.
  • Gli uomini fertili devono utilizzare metodi contraccettivi e non devono donare sperma per tutta la durata dello studio e fino a 28 giorni dopo l'ultima dose.
  • Essere stati sottoposti a una proposta di trattamento con farmaci già approvati per la propria malattia, o non poterli assumere per motivi di salute o disponibilità.
  • Per i pazienti con IgAN (una specifica malattia renale), deve esserci una conferma tramite biopsia renale (un piccolo prelievo di tessuto del rene) effettuata negli ultimi 5 anni, che mostri livelli di fibrosi (cicatrizzazione del tessuto) e crescenti cellulari (accumuli di cellule nei filtri del rene) inferiori al 50%.
  • Per i pazienti con C3G o IC-MPGN (altre forme di malattia renale), la biopsia deve essere stata effettuata negli ultimi 18 mesi e deve mostrare livelli di fibrosi e crescenti inferiori al 50%.
  • I pazienti con queste specifiche malattie che assumono corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) o derivati dell'acido micofenolico devono assumere una dose stabile da almeno 3 mesi.
  • Fornire il consenso scritto e impegnarsi a rispettare tutte le regole dello studio per tutta la sua durata.

Chi non può partecipare allo studio?

26 criteri

  • Presenza di una carenza del complemento, ovvero un problema ereditario o acquisito nel sistema immunitario che aiuta a combattere le infezioni.
  • Presenza di gammapatia monoclonale di significato incerto (una condizione in cui c'è un eccesso di una proteina specifica nel sangue), infezioni, tumori, malattie autoimmuni (malattie in cui il sistema immunitario attacca il corpo stesso) o altre condizioni che influenzano i reni.
  • Diagnosi di porpora di Henoch-Schönlein (un tipo di infiammazione dei vasi sanguigni chiamato vasculite da IgA).
  • Uso di corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) in modo prolungato nei mesi precedenti lo studio, secondo dosaggi specifici.
  • Uso di inibitori del complemento (farmaci che bloccano parte del sistema immunitario) negli ultimi 6 mesi o mancata risposta a questi trattamenti.
  • Utilizzo di immunosoppressori (farmaci che riducono la capacità del sistema immunitario di rispondere) come i farmaci biologici, la ciclofosfamide, gli inibitori di JAK o i CNI negli ultimi 3 mesi, o farmaci a lunga durata d'azione come il rituximab negli ultimi 6 mesi.
  • Storia di tubercolosi (una malattia infettiva causata da batteri), sia attiva che latente (quando il batterio è presente nel corpo ma non causa sintomi).
  • Presenza di un'infezione attiva causata da virus (come il COVID-19), batteri o funghi nelle due settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Infezione da HIV (un virus che colpisce il sistema immunitario).
  • Test positivi per l'epatite B o l'epatite C (infezioni del fegato).
  • Problemi al fegato, indicati da valori anormali degli esami del sangue come l'ALT, l'AST o la bilirubina.
  • Pressione sanguigna elevata, con valori superiori a 160 mmHg (sistolica) o 90 mmHg (diastolica).
  • Aver ricevuto un trapianto di rene o aver necessitato di terapia sostitutiva renale (come la dialisi) per più di 72 ore consecutive.
  • Valori del sangue fuori norma, come un numero di globuli bianchi troppo alto o troppo basso, emoglobina bassa o un numero di piastrine insufficiente.
  • Partecipazione a un altro studio clinico con farmaci nei 90 giorni precedenti.
  • Donazione di prodotti del sangue (più di 200 mL) negli ultimi 30 giorni.
  • Ricezione di una trasfusione di sangue negli ultimi 90 giorni.
  • Trattamento precedente con altre terapie basate sull'RNA o DNA del fattore CFB.
  • Presenza di altre condizioni mediche importanti che, secondo il medico, potrebbero rendere il paziente non idoneo o comportare rischi durante lo studio.
  • Storia di trapianto di organi solidi (come cuore, polmoni o fegato) o di trapianto di cellule staminali o midollo osseo.
  • Presenza di altre malattie renali significative che potrebbero interferire con i risultati della ricerca.
  • Presenza di nefrite rapidamente progressiva (un'infiammazione grave dei filtri del rene) o insufficienza renale acuta.
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da batteri che hanno una capsula protettiva (come il meningococco o lo pneumococco).
  • Presenza di malattie gravi del cuore o dei polmoni, o aver avuto un infarto o un ictus nell'ultimo anno.
  • Presenza di un tumore attivo o storia di tumore negli ultimi 5 anni (tranne alcuni tipi di tumori della pelle non pericolosi o lesioni del collo dell'utero già trattate).
  • Storia di splenectomia (l'intervento chirurgico per rimuovere la milza).
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Farmaci in studio

ADX-038 è un farmaco somministrato tramite iniezione sotto la pelle, studiato per valutare se sia sicuro e ben tollerato da chi soffre di malattie renali causate da un'attivazione anomala del sistema del complemento.

Che cosa si sa già del trattamento

ADX-038 - Questo farmaco viene somministrato tramite un'iniezione sotto la pelle ed è attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza. È indicato per il trattamento delle malattie renali causate da un'alterazione del sistema del complemento, un gruppo di proteine che aiuta il corpo a combattere le infezioni. A livello molecolare, il farmaco agisce bloccando specifiche proteine del sistema immunitario per prevenire danni ingiustificati ai reni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Nefropatia mediata dal complemento - Questa condizione si verifica quando il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario, si attiva in modo anomalo. Questa attivazione errata causa un'infiammazione che danneggia progressivamente i tessuti dei reni. Nel tempo, il danno può compromettere la capacità dei reni di filtrare correttamente il sangue. La malattia progredisce attraverso un ciclo continuo di attivazione immunitaria e lesioni cellulari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521752-26-00Codice del protocolloADX-038-201Partecipanti previsti45 personePromotoreAdarx Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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