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Studio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene

Morbo di Parkinson

In reclutamento

Studio randomizzato su pazienti con Parkinson e mutazione GBA severa per valutare l’efficacia di prasinezumab nella prevenzione del declino cognitivo

Farmaco autorizzato
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prasinezumab

Studio di fase 2 esteso su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne idonei al salto di esoni per valutare sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 e ENTR-601-44

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni

Studio di fase I/II su AZD6621 in adulti maschi con cancro della prostata metastatico: sicurezza, farmacocinetica e attività anti‑tumorale

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più

Cancro dello stomaco+1

In reclutamento

Studio di fase III su AZD0901 più combinazione di farmaci (capecitabina e rilvegostomig) in pazienti adulti con cancro gastrico o esofageo avanzato

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:AZD0901

Studio reale sull’efficacia e sicurezza di pegcetacoplan in pazienti con C3 glomerulopatia (C3G) o IC‑MPGN

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pegcetacoplan

Polimialgia reumatica

In reclutamento

Studio randomizzato su adulti con polimialgia reumatica precoce: efficacia e sicurezza di sarilumab più prednisone rispetto a prednisone solo

Farmaco autorizzato
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisone

Studio di fase 3 sulla sicurezza e tollerabilità di efimosfermin alfa in pazienti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) fase F2‑F3

Farmaco in studio
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più

Studio di fase 2/3 su pazienti con leucemia linfoblastica acuta B‑cell recidivante/refrattaria: confronto tra MK‑1045, blinatumomab e tocilizumab

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Blinatumomab

Studio su pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato con mutazione KRAS G12C: MK-1084 più durvalumab vs placebo più durvalumab

Farmaco autorizzato
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Durvalumab

Studio su denikitug in monoterapia o combinazione di farmaci in adulti con adenocarcinoma gastrico, gastroesofageo ed esofageo metastatico HER2‑negativo

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nivolumab

Nefrite lupoide

In reclutamento

Studio di fase I‑IIa per valutare sicurezza ed efficacia preliminare di TRANSPOCART19 in pazienti con nefrite lupica refrattaria

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Transpocart19
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