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Studio di fase 3 sulla sicurezza e tollerabilità di efimosfermin alfa in pazienti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) fase F2‑F3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una condizione in cui il fegato accumula grasso e può infiammarsi, spesso legata a problemi di peso, zucchero nel sangue o colesterolo. Il trial studia un nuovo farmaco chiamato Efimosfermin alfa, somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontandolo con un placebo, cioè una iniezione priva di principio attivo.

L’obiettivo principale è verificare se il farmaco è sicuro e ben tollerato dai partecipanti. Lo studio è double‑blind, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi riceve il farmaco e chi il placebo, e i soggetti sono divisi in tre gruppi diversi.

Durante circa un anno, i partecipanti ricevono un’iniezione ogni settimana o ogni due settimane, a seconda del gruppo, e si recano periodicamente in clinica per controlli di sicurezza, esami del sangue e alcune immagini del fegato. Tra gli esami ci sono il ELF score (un test del sangue che indica il livello di danno al fegato), la VCTE-LSM (una ecografia che misura la rigidità del fegato), la MRE (una risonanza magnetica specializzata), la MRI-PDFF (una scansione magnetica che quantifica il grasso nel fegato), i valori di ALT e AST (enzimi epatici che aumentano quando il fegato è danneggiato), e il HbA1c per chi ha T2DM (diabete di tipo 2). Questi controlli aiutano a capire se il farmaco provoca effetti indesiderati o se il fegato migliora.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Dopo aver accettato di partecipare, viene effettuata la randomizzazione, cioè l'assegnazione casuale a uno dei tre bracci dello studio.

    In base all'assegnazione, si riceve efimosfermin alfa, placebo o un altro gruppo di controllo secondo il protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Visita di base e raccolta dati iniziali

    Viene effettuata una visita preliminare in cui si raccolgono informazioni sulla salute, si eseguono esami di laboratorio e si registrano i valori di riferimento.

    Questi dati serviranno per confrontare i risultati alla fine dello studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione dell'iniezione subcutanea

    Viene somministrata un'iniezione subcutanea (sotto la pelle) di efimosfermin alfa oppure di placebo secondo il calendario stabilito dallo studio.

    La dose è indicata nel protocollo e la somministrazione continua per tutta la durata di 52 settimane.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up per monitorare sicurezza e tollerabilità

    A intervalli regolari (ad esempio ogni settimana o ogni mese, secondo il protocollo) si effettuano visite di controllo.

    Durante queste visite si registrano eventuali effetti avversi, si eseguono esami di laboratorio e si verifica la tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni a settimana 52

    Al termine della 52ª settimana vengono eseguite valutazioni complete per misurare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Si confrontano i risultati con i dati di base e si raccolgono tutti gli eventi avversi avuti durante lo studio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la visita finale, il partecipante termina la partecipazione allo studio.

    I dati raccolti saranno analizzati per capire gli effetti di efimosfermin alfa rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere in grado e desiderare di firmare il modulo di consenso informato, un documento scritto che spiega lo studio e che deve essere firmato prima di iniziare le procedure.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 75 anni al momento dell’arruolamento.
  • Avere nella propria storia medica o attualmente due o più dei cinque fattori del sindrome metabolico secondo la definizione dell’American Heart Association: pressione alta, zucchero nel sangue alto, grasso addominale in eccesso, trigliceridi alti o colesterolo HDL basso.
  • Avere una diagnosi nota o sospetta di MASH (Steatoepatite associata alla disfunzione metabolica), una malattia del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione.
  • Essere di sesso maschile o femminile (entrambi i sessi sono ammessi).

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • ALT o AST (enzimi del fegato) pari o superiore a 5 volte il valore normale.
  • Livello di fosfatidiletanol (PEth) pari o superiore a 80 ng/mL al momento dello screening.
  • Infezione da HIV (virus dell'immunodeficienza umana), epatite B (presenza di HBsAg) o epatite C.
  • Malattia epatica cronica dovuta a altre cause (ad esempio alcolismo, ipertensione portale, epatite virale, cirrosi o segni di insufficienza epatica avanzata come ascite, sanguinamento delle varici esofagee, sindrome epatorenale o encefalopatia epatica) prima dello screening o al giorno 1.
  • Consumo eccessivo di alcol negli ultimi 3 mesi del periodo di 12 mesi prima dello screening.
  • Bilirrubina totale pari o superiore a 1,3 mg/dL (eccetto se si ha la sindrome di Gilbert con bilirrubina diretta ≤ 20 % del totale).
  • Albumina sierica pari o inferiore a 3,5 g/dL.
  • INR (rapporto internazionale normalizzato) pari o superiore a 1,3, a meno che non sia dovuto a terapia anticoagulante (in tal caso la decisione è a discrezione del medico).
  • Fosfatasi alcalina (ALP) pari o superiore a 2 volte il valore normale.
  • Conta piastrinica inferiore a 140 000/mm³ (con possibilità di inclusione se tra 110 000 e 140 000, previa valutazione).
  • Creatinina sierica pari o superiore a 1,5 mg/dL o clearance della creatinina ≤ 60 mL/min/1,73 m².
  • HbA1c (indice di controllo glicemico) pari o superiore a 9,0 %.
  • Punteggio MELD ≥ 12, a meno che l’aumento non sia dovuto a cause non legate alla funzione epatica (ad es. sindrome di Gilbert).
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efimosfermin alfa è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È fornito come polvere da ricomporre in soluzione prima dell’iniezione. Nel trial ZENITH‑2 il farmaco viene testato in pazienti con steatoepatite metabolica (MASH) in fase intermedia (F2‑F3) per valutare se è sicuro e ben tollerato. Lo scopo principale è capire se l’assunzione di efimosfermin alfa provoca effetti indesiderati o problemi di tollerabilità, fornendo così informazioni utili per il suo possibile utilizzo futuro nella cura di questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo per Efimosfermin alfa

    Il placebo è una sostanza inattiva somministrata per via sottocutanea sotto forma di polvere per soluzione iniettabile, identica all’aspetto del farmaco sperimentale. Viene usato solo come controllo nello studio clinico e non ha alcun effetto terapeutico né è approvato per uso medico. Non ha indicazioni terapeutiche né un meccanismo d'azione, poiché è privo di principi attivi. È classificato come sostanza di controllo o inerte.

  • Efimosfermin alfa

    Efimosfermin alfa è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea come polvere per soluzione iniettabile. Attualmente è in fase 3 di sperimentazione clinica e non è ancora autorizzato per uso commerciale. È destinato al trattamento della steatoepatite metabolica (MASH), una malattia del fegato legata al metabolismo dei grassi. Agisce migliorando la capacità del corpo di gestire grassi e zuccheri, riducendo l'accumulo di grasso nel fegato. È classificato come analogo del fattore di crescita fibroblastico 21, appartenente alla categoria dei regolatori metabolici.

Malattie studiate

Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) - È una condizione del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione. Si sviluppa gradualmente quando l'eccesso di grasso non viene gestito, provocando danni alle cellule epatiche. Con il tempo, l'infiammazione può portare a una cicatrizzazione del tessuto del fegato. La malattia può progredire da una fase lieve a una più avanzata con aumento della rigidità epatica. Alcuni pazienti possono notare un peggioramento dei valori degli enzimi epatici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523674-16-00Codice del protocollo306246Partecipanti previsti1 250 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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