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Studio reale sull’efficacia e sicurezza di pegcetacoplan in pazienti con C3 glomerulopatia (C3G) o IC‑MPGN

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Le malattie rare chiamate C3 Glomerulopathy (C3G) e Primary Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) sono condizioni renali in cui il sistema immunitario attacca il rene, causando perdita di proteine nelle urine, gonfiore e diminuzione della funzione renale. Per trattare queste patologie viene utilizzato il farmaco sperimentale pegcetacoplan, somministrato mediante iniezione sotto la pelle in forma di soluzione per infusione.

Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia efficace e sicuro nella pratica quotidiana. I partecipanti al progetto ricevono il trattamento e vengono seguiti con visite regolari in cui vengono raccolti campioni di urine e sangue per misurare la quantità di proteine nelle urine (UPCR) e la capacità dei reni di filtrare (eGFR). Si spiega che l’UPCR è un semplice rapporto che indica quanta proteina è presente nelle urine rispetto alla creatinina, un valore usato per capire se la perdita di proteine sta diminuendo.

Durante lo studio, dopo l’inizio del trattamento, i pazienti vengono controllati al mese, a 3 mesi, a 6 mesi e poi ogni sei mesi per diversi anni. Ad ogni visita i medici verificano la presenza di effetti indesiderati, la quantità di proteine nelle urine, la funzione renale e altri esami di routine. Le informazioni raccolte servono a capire se il farmaco mantiene i reni più sani e se è ben tollerato nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Prima dose di pegcetacoplan

    Viene somministrata una dose di 308,6 mg di pegcetacoplan (prodotto ASPAVELI 1080 mg) per via subcutanea. la somministrazione è effettuata dal personale sanitario al momento dell’ingresso nello studio.

    Dopo la dose iniziale, ti verrà chiesto di attendere eventuali osservazioni immediate per verificare la tolleranza al farmaco.

  2. Passaggio 2

    Visita a 1 mese

    Ricevi la seconda dose di pegcetacoplan (308,6 mg, subcutanea).

    Fornisci un campione di urina per la misurazione della proteinuria (indice UPCR).

    Viene prelevato un campione di sangue per calcolare la funzione renale (eGFR) e altri esami di routine.

    Compili un breve questionario di affaticamento (FACIT‑Fatigue) e, se adulto, il questionario di soddisfazione del trattamento (TSQM).

  3. Passaggio 3

    Visita a 3 mesi

    Viene somministrata la terza dose di pegcetacoplan (308,6 mg, subcutanea).

    Si ripetono gli esami di urina e sangue descritti nella visita precedente.

    Si compila nuovamente il questionario di affaticamento e, se previsto, quello sul lavoro (WPAI).

  4. Passaggio 4

    Visita a 6 mesi

    Viene data la quarta dose di pegcetacoplan (308,6 mg, subcutanea).

    Si effettuano gli stessi esami di urina, sangue e i questionari già descritti.

    I risultati della proteinuria (UPCR) vengono confrontati con l’obiettivo di meno di 1 g/g stabilito dallo studio.

  5. Passaggio 5

    Visita a 12 mesi

    Viene somministrata la quinta dose di pegcetacoplan (308,6 mg, subcutanea).

    Si raccolgono nuovamente i campioni di urina e sangue per valutare UPCR ed eGFR.

    Viene effettuata una valutazione annuale della funzione renale (eGFR) e dei parametri di laboratorio.

    Si compila di nuovo il questionario di affaticamento e quello di soddisfazione del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Visite semestrali successive

    Ogni sei mesi, fino alla conclusione dello studio, ricevi una dose di pegcetacoplan (308,6 mg, subcutanea).

    Ad ogni visita vengono raccolti campioni di urina e sangue per monitorare UPCR ed eGFR.

    Vengono ripetuti i questionari di affaticamento, di impatto sul lavoro (WPAI) e, per gli adulti, di soddisfazione del trattamento.

    I risultati di questi esami vengono confrontati con quelli precedenti per valutare l’andamento della malattia.

  7. Passaggio 7

    Eventuale biopsia renale

    Se il medico lo ritiene necessario, potresti essere sottoposto a una biopsia renale per analizzare i tessuti del rene.

    La procedura è eseguita in struttura ospedaliera e i risultati sono utilizzati per valutare i cambiamenti del tessuto renale durante il trattamento.

  8. Passaggio 8

    Segnalazione di effetti indesiderati

    In qualsiasi momento, se avverti sintomi nuovi o peggioramenti (ad esempio infezioni, dolore, gonfiore o cambiamenti nella funzione renale), devi informare il personale di studio.

    La segnalazione è importante per valutare la sicurezza del farmaco durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere affetti da C3 Glomerulopatia (C3G) o da Glomerulonefrite a complessi immuni primari (IC‑MPGN) e ricevere o prevedere di ricevere il farmaco pegcetacoplan, un medicinale che blocca una parte del sistema immunitario chiamata “complemento” per trattare queste malattie renali.
  • Fornire un consenso informato firmato e datato; per i pazienti minorenni, il consenso deve essere firmato da un genitore o tutore legale e il bambino deve dare anche il proprio consenso quando richiesto dalla legge.
  • Essere di sesso maschile o femminile, poiché lo studio accetta entrambi i sessi.
  • Avere un’età compresa nella fascia prevista dallo studio, che include bambini, adolescenti e adulti.
  • Essere considerati idonei anche se rientrano in categorie vulnerabili, poiché lo studio non esclude queste persone.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Se al momento di iniziare il pegcetacoplan stai già usando un farmaco sperimentale (cioè un trattamento ancora in fase di studio e non ancora approvato) per la C3G o per la membrano‑proliferativa glomerulonefrite a complessi immuni (IC‑MPGN), non potrai partecipare.
  • Se hai già iniziato il pegcetacoplan all'interno di uno studio clinico (uno studio in cui il farmaco è ancora in fase di test), non potrai partecipare.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ASPAVELI è un farmaco a base di pegcetacoplan, una proteina modificata che si lega al complemento C3 per ridurre l’attività del sistema immunitario. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea come soluzione per infusione. È stato sviluppato come farmaco orfano per trattare malattie rare dei reni, in particolare la C3 glomerulopatia (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa immunocomplessa primaria (IC‑MPGN). Nel trial, i partecipanti hanno ricevuto ASPAVELI per valutare quanto bene il farmaco controlla i sintomi della malattia renale e se è sicuro da usare nella vita reale.

Che cosa si sa già del trattamento

ASPAVELI 1080 mg solution for infusion - La soluzione per infusione viene somministrata per via sottocutanea, iniettata lentamente sotto la pelle. È un farmaco già approvato e presente nella letteratura medica come terapia per malattie rare del sistema immunitario. Viene indicato principalmente per il trattamento della C3 Glomerulopatia e della glomerulonefrite membrano-proliferativa immunocomplessa primaria. Agisce legandosi alla proteina C3 del complemento, bloccandone l’attivazione e riducendo così l’infiammazione; è classificato come inibitore del complemento (immunomodulatore) con codice ATC L04AJ03.

Malattie studiate

  • Glomerulonefrite membranoproliferativa primitiva da immunocomplessi (GNMP-IC)

    è una condizione renale in cui il sistema immunitario forma complessi che si depositano nei piccoli vasi del rene, causando infiammazione. Con il tempo, l’infiammazione può rendere le membrane dei glomeruli più spesse e più numerose, riducendo la capacità del rene di filtrare i liquidi. Questo porta a un aumento della presenza di proteine nelle urine e a una leggera diminuzione della funzione renale.

  • glomerulopatia da C3 (GC3)

    è una malattia del rene caratterizzata dall’accumulo anomalo della proteina C3 nei glomeruli, la parte filtrante del rene. L’accumulo provoca infiammazione che può far diventare i glomeruli più spessi e danneggiati. Man mano che la condizione avanza, si può osservare un aumento delle proteine nelle urine e una riduzione graduale della capacità filtrante del rene.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524487-37-00Codice del protocolloSobi.PEGCET-402Partecipanti previsti150 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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