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Studio randomizzato su pazienti con Parkinson e mutazione GBA severa per valutare l’efficacia di prasinezumab nella prevenzione del declino cognitivo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Parkinson’s disease è una malattia neurodegenerativa che colpisce il movimento e può influire sulla memoria. Alcune persone hanno una variante molto grave del GBA gene, che aumenta il rischio di declino cognitivo. Il farmaco sperimentale prasinezumab viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè un liquido introdotto direttamente in una vena, per cercare di proteggere le funzioni cerebrali. Come confronto viene usato un placebo, una soluzione salina senza principio attivo.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il trattamento può rallentare la perdita di capacità cognitive rispetto al confronto, valutando i risultati dopo 104 settimane. I partecipanti ricevono le iniezioni periodiche per due anni, con controlli regolari per monitorare la salute, eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella funzione mentale. Le visite includono test di memoria, attenzione e altre abilità cognitive, oltre a controlli di routine come esami del sangue e del cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e avvio del trattamento

    Dopo l'ingresso nello studio, il partecipante viene assegnato in modo casuale a ricevere prasinezumab (farmaco sperimentale) oppure placebo (soluzione fisiologica di cloruro di sodio).

    L'assegnazione è doppio cieco: né il partecipante né il personale medico conoscono il gruppo di appartenenza.

  2. Passaggio 2

    Prima infusione endovenosa

    La prima infusione endovenosa viene effettuata in ambito ospedaliero o ambulatoriale.

    Se è stato assegnato il farmaco sperimentale, la dose è di 1500 mg di prasinezumab in soluzione per infusione.

    Se è stato assegnato il placebo, la dose è di 250 ml di soluzione fisiologica di cloruro di sodio.

  3. Passaggio 3

    Infusioni successive e visite di controllo

    Le infusioni successive vengono somministrate secondo il calendario previsto dal protocollo, per l'intera durata dello studio di 104 settimane.

    Ad ogni appuntamento viene eseguita una visita di controllo che comprende esami del sangue, misurazioni della pressione arteriosa, frequenza cardiaca e valutazione di eventuali effetti indesiderati.

    Vengono inoltre raccolti i dati relativi alla terapia concomitante, ad esempio la dose di levodopa equivalente.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni cognitive e neurologiche periodiche

    A intervalli predefiniti (ad esempio ogni 12 settimane) il partecipante completa test cognitivi specifici, come il MoCA e batterie neuropsicologiche per le funzioni di attenzione, memoria, linguaggio e capacità visuospaziali.

    Vengono anche registrati i punteggi della scala MDS‑UPDRS, che misura i sintomi motori e non motori del morbo di parkinson.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale a settimana 104

    Al termine della settimana 104 viene effettuata l'ultima infusione endovenosa e l'ultima serie di valutazioni cliniche e di laboratorio.

    La funzione cognitiva viene confrontata con quella misurata all'inizio dello studio per verificare l'efficacia del trattamento.

    Tutti gli esiti di sicurezza, inclusi gli eventuali anticorpi anti‑farmaco, vengono analizzati.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la visita finale, il partecipante esce dallo studio e può ricevere indicazioni sul proseguimento della cura abituale con il proprio medico curante.

    I dati raccolti sono analizzati per determinare se prasinezumab ha un effetto positivo nel prevenire il declino cognitivo nei pazienti con morbo di parkinson associato a mutazione GBA.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Diagnosi di Parkinson secondo i criteri MDS – deve avere una diagnosi confermata di malattia di Parkinson basata sulle linee guida della Movement Disorder Society, che sono le regole usate dai medici per riconoscere la malattia.
  • Mutazione GBA eterozigote severa – deve avere una mutazione (cambio genetico) nel gene GBA, presente in una sola copia dei due geni (eterozigote) e considerata grave; questo include anche la variante di rischio chiamata E326K.
  • MoCA ≥ 21 – deve ottenere un punteggio di 21 o più nel test MoCA (Montreal Cognitive Assessment), un breve esame che valuta la memoria, l’attenzione e altre funzioni mentali.
  • HY in dopaminergic ON ≤ 3 – deve avere un punteggio di 3 o meno nella scala HY (Hoehn e Yahr) mentre i farmaci per il Parkinson sono attivi (fase “ON”), indicante una malattia non troppo avanzata.
  • Età compresa tra 35 e 80 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Essere in grado di fornire consenso informato scritto e di seguire le istruzioni dello studio secondo le norme internazionali (ICH) e quelle locali.

Chi non può partecipare allo studio?

45 criteri

  • Portatori noti di mutazioni patogenetiche nei geni familiari del Parkinson (PRKN, PINK1, DJ1, LRRK2) – una mutazione patogenetica è un cambiamento genetico che può causare la malattia.
  • Qualsiasi trattamento precedente con un vaccino sperimentale per il Parkinson, inclusa l’immunizzazione attiva o la terapia con anticorpi monoclonali – gli anticorpi monoclonali sono proteine create in laboratorio per attaccare specifici bersagli nel corpo.
  • Partecipazione precedente a studi con prasinezumab o altri farmaci che colpiscono la proteina alfa‑sinucleina.
  • Storia medica di una sindrome parkinsoniana diversa dal Parkinson sporadico, ad esempio paralisi sopranucleare progressiva, atrofia multisistema, parkinsonismo indotto da farmaci, tremore essenziale o distonia primaria.
  • Uso di qualsiasi prodotto o dispositivo investigativo non relativo al Parkinson, o partecipazione a studi su farmaci non per il Parkinson entro 90 giorni (o 5 emivite del farmaco, se più lungo) prima della visita iniziale.
  • Uso di anticorpi monoclonali o immunomodulatori sperimentali entro 180 giorni (o 5 emivite) prima della visita iniziale (es. anticorpi monoclonali, immunoglobuline per via endovenosa, interleuchina‑2, interleuchina‑12, interferone o farmaci immunosoppressori). Un immunomodulatore è un farmaco che altera la risposta immunitaria.
  • Farmaci immunomodulatori, inclusi corticosteroidi orali, entro 90 giorni prima della visita iniziale.
  • Allergia a componenti del prasinezumab (citrato, trealosio, polisorbato 20) o reazione ipersensibile a qualsiasi altro anticorpo monoclonale.
  • Condizioni che impediscono la risonanza magnetica cerebrale (MRI), come claustrofobia non gestibile o impianti dentali – la MRI è un esame che usa campi magnetici per visualizzare il cervello.
  • Donazione di sangue superiore a 500 mL entro tre mesi prima dello screening.
  • Per chi accetta il prelievo di liquido cerebrospinale tramite puntura lombare (LP): presenza di controindicazioni come INR > 1,4, piastrine < 120 000/µL, infezione nel punto di puntura, uso di anticoagulanti entro 10 giorni, artrite grave della colonna lombare, idrocefalo non comunicante, massa cerebrale o trauma spinale pregresso. INR è un indice che misura la coagulazione del sangue; le piastrine sono cellule che fermano il sanguinamento.
  • Donne in gravidanza o in allattamento; le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il farmaco.
  • Persone sotto tutela legale o curatela.
  • Partecipanti che non parlano fluentemente la lingua nazionale.
  • Residenza in casa di riposo o struttura di assistenza.
  • Diagnosi di una malattia significativa del sistema nervoso centrale diversa dal Parkinson.
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico interventistico.
  • Trattamento attuale, passato o pianificato nei prossimi due anni con stimolazione cerebrale profonda (DBS) o ablazione con ultrasuoni ad alta intensità.
  • Storia di anomalie clinicamente significative alla risonanza magnetica (emorragia, infarto ischemico > 1 cm³, più di 3 infarti lacunari, encefalopatia vascolare con lesioni di grado III). Deve esserci una MRI entro 2 anni dallo screening.
  • Malattie o terapie che potrebbero interferire con lo studio o rappresentare un rischio inaccettabile, tra cui:
    • Malattie autoimmuni non controllate (il sistema immunitario attacca il proprio corpo).
    • Tumori maligni negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori della pelle, della cervice, della prostata non metastatica o dell’utero in stadio I.
    • Infezioni attive.
    • Abuso di alcol o droghe nell’ultimo anno (esclusa la dipendenza da nicotina).
    • Febbre entro una settimana prima della prima dose.
    • Disturbi psichiatrici gravi (es. depressione maggiore, schizofrenia, disturbo bipolare) o ideazione suicidaria attiva.
    • Condizioni cardiovascolari, tra cui:
      • Infarto miocardico negli ultimi 12 mesi.
      • Bradicardia non controllata (battito cardiaco molto lento) più di una volta negli ultimi tre mesi.
      • Frequenza cardiaca a riposo > 110 battiti al minuto.
      • Ipertensione non controllata più di una volta negli ultimi tre mesi.
      • Malattie cardiache gravi come angina instabile, insufficienza cardiaca scompensata o aritmie significative.
      • Anomalie di laboratorio clinicamente significative al screening, ad esempio:
        • Bilirubina, ALT o AST > 2 volte il limite normale (ALT e AST sono enzimi epatici).
        • Creatinina > 1,5 volte il limite normale (indica funzione renale).
        • Ematocrito < 35 % (uomini) o < 32 % (donne), neutrofili < 1500/µL, piastrine < 100 000/µL o INR > 1,4.
        • TSH (ormone tiroideo) anormale.
        • Test delle urine positivo per droghe di abuso.
        • Test positivo per epatite B, epatite C o HIV.
        • Uso di terapia sintomatica per il Parkinson senza dose stabile da almeno 90 giorni prima del baseline (agonisti della dopamina, inibitori MAO‑B, inibitori COMT, amantadina, levodopa). Le pompe per levodopa continua sono accettate se la dose è stabile.
        • Donne in età fertile che non usano metodi contraccettivi altamente efficaci (< 1 % di fallimento) durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose.
        • Incapacità di scrivere o leggere per qualsiasi motivo.
        • Diagnosi di malattia di Gaucher e trattamento correlato (terapia enzimatica di sostituzione o terapia di riduzione del substrato). La malattia di Gaucher è un raro difetto metabolico.
        • Uso di farmaci antiepilettici per motivi non legati a crisi, se non stabile da 90 giorni o se non previsto stabile durante lo studio.
        • Uso di antidepressivi o ansiolitici non stabilizzati da 90 giorni o non previsto stabile.
        • Uso, entro 90 giorni, di farmaci specifici come neurolettici tipici, metoclopramide, flunarizina, amoxapina, derivati dell’anfetamina, reserpina, mazindolo, metanfetamina, metilfenidato, norefedrina, fenetilina, modafinil, alfa‑metildopa o cocaina. Amantadina, quetiapina e clozapina sono consentite se la dose è stabile.
        • Partecipazione precedente o contemporanea a studi sperimentali che prevedono interventi chirurgici o terapia con cellule staminali per il Parkinson.
        • Partecipazione precedente o contemporanea a studi sperimentali con farmaci sintomatici o modificanti la malattia del Parkinson entro 90 giorni (o 5 emivite) prima del baseline.
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Farmaci in studio

prasinezumab è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa sotto forma di soluzione per infusione. Nel trial è stato utilizzato per valutare se può rallentare o prevenire il peggioramento delle funzioni cognitive nelle persone con malattia di Parkinson che hanno una mutazione severa del gene GBA. Il principio attivo è progettato per colpire specifiche proteine coinvolte nella malattia, con l’obiettivo di proteggere le cellule cerebrali e migliorare la capacità di pensiero, memoria e concentrazione dei partecipanti al lungo periodo di 104 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Prasinezumab

    Viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione, con una dose di 1500 mg per infusione; è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico e non è ancora approvato per l’uso generale; è studiato per trattare la malattia di Parkinson, in particolare nei pazienti con mutazione GBA, con l’obiettivo di rallentare il declino cognitivo; il principio attivo è un anticorpo monoclonale che si lega alle aggregazioni della proteina alfa‑sinucleina favorendone la rimozione, perciò è classificato come immunoterapia monoclonale.

  • Sodium chloride

    Viene somministrato per via endovenosa come soluzione fisiologica (cloruro di sodio) in flacone da 250 ml; è un prodotto medico già approvato e ampiamente usato come liquido di supporto; nel contesto della sperimentazione è impiegato come placebo, ma in pratica serve a reintegrare i fluidi e gli elettroliti; agisce ristabilendo l’equilibrio di sodio e acqua nel corpo e è classificato come soluzione elettrolitica isotona.

Malattie studiate

malattia di Parkinson - È una condizione del sistema nervoso che provoca una diminuzione della capacità di controllare i movimenti. Inizia spesso con tremori lievi, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti. Con il tempo, questi sintomi possono diventare più evidenti e influenzare la capacità di camminare, parlare e scrivere. Alcune persone notano anche difficoltà a mantenere l’equilibrio o a coordinare i movimenti. La malattia tende a progredire gradualmente, con i sintomi che si intensificano lentamente nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-513496-40-00Codice del protocolloPreCoDe / BN45387Partecipanti previsti120 personePromotoreUniversitaetsklinikum Tuebingen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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