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Studio di fase I‑IIa per valutare sicurezza ed efficacia preliminare di TRANSPOCART19 in pazienti con nefrite lupica refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il lupus nephritis è una malattia in cui il sistema immunitario attacca i reni, provocando infiammazione e danni; quando la condizione non risponde alle cure abituali si definisce “refractory”, cioè resistente ai trattamenti standard.

Il trattamento sperimentale prevede una terapia cellulare chiamata CAR-T, in cui le cellule del proprio organismo vengono modificate per riconoscere il marcatore CD19, una proteina presente su alcune cellule del sistema immunitario. Il prodotto specifico utilizzato nello studio è TranspoCART19 e viene somministrato per via intravenosa, cioè attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa terapia nei primi giorni dopo l’infusione; i partecipanti ricevono una singola infusione del prodotto e poi sono seguiti in ospedale per monitorare eventuali effetti collaterali per circa un mese, con la possibilità di estendere il controllo fino a sei settimane se necessario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione e conferma di idoneità

    Una volta accettato nello studio, viene effettuata una valutazione clinica completa per confermare la diagnosi di lupus nefriti refrattario.

    Vengono eseguiti esami del sangue, valutazione della funzione renale e altri test di base richiesti dal protocollo.

  2. Passaggio 2

    Preparazione della terapia

    Viene prelevato un campione di sangue dal paziente per produrre le cellule TranspoCART19 modifiche geniche (terapia CAR‑T CD19).

    La produzione delle cellule richiede alcuni giorni; durante questo periodo il paziente rimane sotto osservazione secondo le indicazioni del protocollo.

  3. Passaggio 3

    Infusione della terapia (giorno 0)

    Il giorno 0 il paziente riceve una singola infusione endovenosa di TranspoCART19, presentata come sospensione cellulare per infusione.

    La dose e la velocità di infusione sono stabilite dal protocollo di studio; non è prevista alcuna somministrazione ripetuta.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post‑infusione (giorni 1‑28)

    Dopo l’infusione, il paziente è sottoposto a controlli clinici e di laboratorio frequenti per valutare sicurezza e tollerabilità.

    Vengono monitorati segni di reazioni avverse, ematologia, funzionalità renale e altri parametri indicati dal protocollo.

    Questo periodo di osservazione copre i primi 28 giorni dalla infusione.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio esteso (giorno 29‑42, se necessario)

    Se si riscontrano citopenie prolungate (diminuzione delle cellule del sangue), il monitoraggio continua fino al giorno +42.

    Vengono effettuati ulteriori esami e visite per garantire la sicurezza del paziente.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale e conclusione dello studio

    Al termine del periodo di monitoraggio, vengono raccolti tutti i dati finali sulla sicurezza e sull’efficacia preliminare della terapia.

    Il paziente completa l’ultima visita di studio secondo le indicazioni del protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi essere in grado di capire le informazioni dello studio, dare il tuo consenso informato e firmare il modulo di consenso.
  • Devi avere un buon accesso venoso e non avere controindicazioni per una procedura chiamata leukapheresis, che serve a prelevare alcune cellule dal sangue.
  • Devi aver ricevuto tutte le vaccinazioni raccomandate dal calendario vaccinale, comprese le dosi complete del vaccino contro il SARS‑CoV‑2 (COVID‑19), prima o durante il periodo di screening.
  • Devi essere disposto e capace di leggere e comprendere la scheda informativa per il paziente, dare il tuo consenso e seguire tutte le procedure e i controlli previsti dallo studio.
  • Se sei una donna in età fertile, devi fare un test di gravidanza (sangue o urine) negativo allo screening, prima della preparazione al trattamento e prima dell’infusione, e devi usare un metodo contraccettivo molto efficace per tutta la durata dello studio. Se sei un uomo sessualmente attivo, devi usare il preservativo dal primo giorno di studio fino a almeno 12 mesi dopo il trattamento e finché le cellule CAR‑T non siano più rilevate in due test consecutivi; non devi donare seme nello stesso periodo e, anche se sei vasectomizzato, devi comunque usare il preservativo.
  • Devi avere tra i 18 e i 65 anni e una diagnosi di lupus eritematoso sistemico (SLE) secondo i criteri europei del 2019 (EULAR/ACR).
  • Al momento dello screening devi avere un risultato positivo al test anticorpi antinucleo (ANA) con titolo superiore a 1:80, oppure la presenza di anticorpi anti‑DNA a doppio filamento (anti‑dsDNA) o anti‑Sm.
  • Devi avere una diagnosi di lupus nefritico di classe III o IV proliferativa (con o senza classe V), confermata da una biopsia renale effettuata entro i 6 mesi precedenti la firma del consenso e che mostri segni di attività della malattia secondo la classificazione internazionale del 2018. Se la biopsia non è possibile, il medico deve confermare la presenza di malattia renale attiva con esami clinici o di laboratorio.
  • Devi avere una forma refrattaria di lupus nefritico, cioè una mancata risposta o un peggioramento della proteinuria (proteine nelle urine) o della funzione renale dopo almeno 3 mesi di terapia immunosoppressiva con tre farmaci diversi. Se non è possibile usare tre farmaci, la malattia è considerata refrattaria se non risponde o peggiora dopo almeno 6 mesi di terapia completa con steroidi e almeno due dei seguenti farmaci: ciclofosfamide, micofenolato, tacrolimus, ciclosporina, voclosporina, azatioprina, metotrexato, rituximab, belimumab, obinutuzumab o anifrolumab.
  • Devi avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) pari o superiore a 30 mL/min/1,73 m² in almeno un test durante lo screening.
  • Devi presentare un rapporto proteina‑creatinina urinario (UPCR) superiore a 0,7 g/g (o rapporto albumina‑creatinina >0,5 g/g) in un campione di urina, oppure una proteinuria superiore a 0,7 g in 24 ore (o albumina ≥0,5 g in 24 ore) con evidenza di lupus nefritico attivo alla biopsia.
  • Devi essere in trattamento da almeno 3 mesi con un inibitore dell’ACE, un bloccante dei recettori dell’angiotensina (ARB) e/o un antagonista del recettore della mineralcorticoide (con o senza inibitori SGLT2), e la dose di questi farmaci deve essere stabile da almeno 2 settimane, a meno che il medico non decida diversamente per intolleranza, controindicazioni o pressione sanguigna troppo bassa.

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Problemi gravi a organi importanti: funzioni del cuore, del fegato, del midollo osseo o della capacità di ossigenare il sangue molto ridotte (ad esempio, frazione di eiezione del ventricolo sinistro < 50 % per il cuore, enzimi epatici molto alti, conteggi del sangue molto bassi o saturazione di ossigeno < 92 % senza ossigeno).
  • Uomini sessualmente attivi che non vogliono usare preservativi per almeno 12 mesi dopo il trattamento e finché le cellule CAR‑T non sono più rilevabili.
  • Partecipazione a un altro studio sperimentale con farmaci entro gli ultimi 90 giorni, oppure uso di trattamenti sperimentali negli ultimi 4 settimane (o per un periodo pari a cinque volte la durata di eliminazione del farmaco).
  • Incapacità o rifiuto di firmare il modulo di consenso informato o di rispettare le visite di controllo richieste dallo studio.
  • Programmazione di terapia sostitutiva renale (dialisi) durante lo studio, oppure una funzione renale molto bassa (eGFR < 30 mL/min/1.73 m²).
  • Presenza di un’infezione attiva che richiede trattamento al momento dello screening o prima della fase di preparazione del midollo (lymphodepletion).
  • Risultati positivi a test per HIV, epatite B, epatite C o tubercolosi attiva.
  • Eventi tromboembolici (coaguli di sangue) di grado 2 o superiore verificatisi nelle 4 settimane precedenti lo screening.
  • Storia di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) o sintomi neurologici che suggeriscono questa condizione.
  • Necessità di assumere glucocorticoidi sistemici (come il prednisone) a dosi pari o superiori a 30 mg al giorno; dosi più basse sono consentite solo se stabili da almeno 2 settimane.
  • Allergia conosciuta a qualsiasi sostanza attiva, eccipiente, o componenti delle cellule TraspoCART19 o del regime di preparazione del midollo.
  • Diagnosi di un altro tumore attivo o recente (eccetto alcuni tumori della pelle o carcinoma in situ in remissione da più di 3 anni).
  • Presenza di un’altra malattia autoimmune sistemica che richiede immunosoppressione indipendente dal trattamento per il lupus e che potrebbe riacutizzarsi se il farmaco viene sospeso.
  • Trattamento precedente con terapia CAR‑T anti‑CD19; altre terapie anti‑CD19 sono permesse solo se interrotte da almeno 180 giorni.
  • Storia di trapianto di organi maggiori (cuore, polmone, rene, fegato) o di trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  • Necessità prevista di un intervento chirurgico importante entro un anno dal trattamento sperimentale.
  • Somministrazione di vaccini vivi (ad esempio vaccino contro il morbillo) entro 30 giorni prima del trattamento.
  • Uso corrente di droghe o alcol in modo da compromettere la capacità di seguire il protocollo dello studio.
  • Qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica severa o non controllata che, a giudizio del medico, possa rendere difficile tollerare il trattamento.
  • Donne incinte o che allattano.
  • Donne in età fertile che non intendono usare metodi contraccettivi per tutta la durata dello studio.
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Farmaci in studio

TranspoCART19 è una terapia a base di cellule CAR‑T che utilizza le proprie cellule immunitarie del paziente, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule B che esprimono la proteina CD19. Dopo la modifica, le cellule vengono reinfuse in vena del paziente come sospensione cellulare. Lo scopo della terapia è ridurre l’attività del lupus nefritico refrattario, colpendo le cellule B responsabili dell’infiammazione. Nel contesto di questo studio, il prodotto viene valutato principalmente per la sua sicurezza e tollerabilità nelle prime settimane dopo l’infusione.

Che cosa si sa già del trattamento

TranspoCART19 - TranspoCART19 è una sospensione cellulare somministrata per via endovenosa, cioè infusa in una vena. È una terapia sperimentale attualmente in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvata per uso generale. È destinata a pazienti con lupus nefriti refrattario, una forma grave di malattia renale auto‑immunitaria. Le cellule sono modificate per esprimere un recettore CAR che riconosce la proteina CD19 su cellule B, portando alla loro distruzione; appartiene alla classe delle terapie CAR‑T, una forma di immunoterapia cellulare.

Malattie studiate

Nefrite lupica refrattaria - Refractory Lupus Nephritis è una forma di infiammazione dei reni legata al lupus eritematoso sistemico che non risponde alle terapie standard. La condizione provoca un progressivo danno ai filtri renali, con aumento della perdita di proteine nelle urine e riduzione della funzione di filtrazione. Col tempo, le alterazioni possono estendersi a tutta l'unità filtrante, portando a un graduale peggioramento della capacità di eliminare i rifiuti dal sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522449-23-00Codice del protocolloCART-NELPartecipanti previsti10 personePromotoreInstituto De Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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