#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Transpocart19

TranspoCART19 è una terapia cellulare innovativa che viene studiata in uno studio clinico di Fase I/IIa per pazienti con linfoma a cellule B recidivato o refrattario. Questo studio mira a valutare la sicurezza, determinare la dose ottimale e valutare l’efficacia delle cellule TranspoCART19 nel trattamento di questa forma complessa di cancro. Lo studio prevede la modificazione genetica dei linfociti T del paziente stesso per colpire il CD19, una proteina presente sulle cellule del linfoma a cellule B, offrendo potenzialmente una nuova opzione terapeutica per coloro che non hanno risposto alle terapie precedenti.

Indice

Cos’è TRANSPOCART19?

TRANSPOCART19 è un innovativo trattamento medico in fase di studio per pazienti con linfoma a cellule B recidivante o refrattario. Ciò significa che è progettato per persone il cui linfoma è ricomparso dopo il trattamento iniziale o non ha risposto bene ai trattamenti precedenti.[1]

TRANSPOCART19 è classificato come terapia cellulare, un tipo di trattamento in cui le cellule del paziente vengono modificate per combattere la malattia. Nello specifico, è considerata una terapia avanzata che utilizza linfociti T geneticamente modificati (un tipo di globuli bianchi) per colpire le cellule tumorali.[1]

Come Funziona TRANSPOCART19?

TRANSPOCART19 funziona utilizzando i linfociti T del paziente, che sono una parte importante del sistema immunitario. Ecco una spiegazione semplificata del processo:

  1. I linfociti T vengono prelevati dal sangue del paziente attraverso un processo chiamato linfaferesi.
  2. Queste cellule vengono poi geneticamente modificate in laboratorio utilizzando un sistema chiamato trasposone Sleeping Beauty.
  3. La modifica conferisce ai linfociti T la capacità di riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano un marcatore specifico chiamato CD19 sulla loro superficie.
  4. Le cellule modificate, ora chiamate TRANSPOCART19, vengono quindi restituite al paziente attraverso un’infusione endovenosa (una flebo in vena).

Una volta nel corpo, questi linfociti T modificati possono potenzialmente cercare e distruggere le cellule tumorali che presentano il marcatore CD19, comunemente presente nei linfomi a cellule B.[1]

Chi Può Ricevere TRANSPOCART19?

TRANSPOCART19 è in fase di studio per pazienti con diversi tipi di linfomi a cellule B che non hanno risposto bene ad altri trattamenti. Questi includono:

  • Linfoma diffuso a grandi cellule B che è recidivato o non ha risposto dopo almeno due altri trattamenti
  • Linfoma primitivo diffuso a grandi cellule B del sistema nervoso centrale che non ha risposto o è ricomparso dopo il trattamento
  • Linfoma mantellare che non ha risposto ad almeno un trattamento precedente
  • Linfoma follicolare (gradi 1, 2 o 3a) che non ha risposto ad almeno due trattamenti precedenti
  • Linfoma della zona marginale che non ha risposto ad almeno due trattamenti precedenti

I pazienti devono avere un’età compresa tra 18 e 80 anni e soddisfare determinati criteri di salute per essere idonei allo studio.[1]

Obiettivi della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica in corso per TRANSPOCART19 ha diversi obiettivi importanti:

  • Determinare se TRANSPOCART19 è sicuro da utilizzare nei pazienti
  • Trovare la dose giusta di TRANSPOCART19 che possa essere efficace senza causare troppi effetti collaterali
  • Valutare quanto bene TRANSPOCART19 funzioni nel trattamento dei linfomi a cellule B
  • Capire quanto durino gli effetti del trattamento
  • Studiare quanto a lungo i linfociti T modificati rimangano nel corpo del paziente
  • Valutare l’impatto del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti

La sperimentazione è divisa in due fasi. La Fase I si concentra sulla sicurezza e sulla ricerca della dose corretta, mentre la Fase II esamina l’efficacia del trattamento.[1]

Potenziali Benefici

Se avrà successo, TRANSPOCART19 potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con linfomi a cellule B difficili da trattare:

  • Una nuova opzione di trattamento per i pazienti che non hanno risposto ad altre terapie
  • Possibilità di raggiungere la remissione (quando i segni e i sintomi del cancro diminuiscono o scompaiono)
  • Potenziale per una sopravvivenza più lunga senza progressione del cancro
  • Un approccio personalizzato utilizzando le cellule immunitarie del paziente stesso

Tuttavia, è importante ricordare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e non sono garantiti.[1]

Possibili Effetti Collaterali

Come per qualsiasi nuovo trattamento, TRANSPOCART19 potrebbe causare effetti collaterali. La sperimentazione clinica sta monitorando attentamente:

  • Sindrome da rilascio di citochine (CRS): Una condizione in cui il sistema immunitario diventa iperattivo, potenzialmente causando febbre, bassa pressione sanguigna e altri sintomi
  • Tossicità neurologica: Effetti collaterali che colpiscono il sistema nervoso
  • Altri eventi avversi, in particolare quelli gravi (grado III o IV)

Lo studio monitorerà attentamente qualsiasi effetto collaterale nel primo mese dopo il trattamento e continuerà il monitoraggio fino a due anni.[1]

Considerazioni sulla Qualità della Vita

Un aspetto importante dello studio TRANSPOCART19 è valutare come il trattamento influisca sulla qualità della vita complessiva dei pazienti. Ai partecipanti verrà chiesto di compilare questionari prima del trattamento e poi a 3 mesi, 6 mesi e un anno dopo aver ricevuto TRANSPOCART19. Queste informazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere non solo quanto sia efficace il trattamento nel combattere il cancro, ma anche come influisca sulla vita quotidiana e sul benessere dei pazienti.[1]

Aspect Details
Trial Name Studio di fase I/IIa dell’infusione di TranspoCART19 per il linfoma a cellule B recidivato o refrattario
Treatment TranspoCART19 (linfociti T autologhi geneticamente modificati)
Target Condition Linfoma a cellule B recidivato o refrattario
Main Objectives Valutare la sicurezza, determinare la dose ottimale, valutare l’efficacia
Key Eligibility Criteria Età 18-80 anni, specifici tipi di linfoma a cellule B, fallimento di trattamenti precedenti
Primary Endpoints Valutazione della sicurezza, dose massima tollerata, tasso di risposta a 3 mesi
Secondary Endpoints Durata della risposta, tassi di sopravvivenza, qualità della vita, persistenza cellulare
Administration Infusione endovenosa di sospensione cellulare

FAQ

  • Che cos’è TranspoCART19? TranspoCART19 è un tipo di terapia cellulare in cui i linfociti T del paziente (un tipo di globuli bianchi) vengono geneticamente modificati per esprimere un recettore chimerico dell’antigene (CAR) che prende di mira CD19, una proteina presente sulle cellule del linfoma a cellule B. Questa modificazione mira a potenziare la capacità delle cellule T di riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a pazienti di età compresa tra 18 e 80 anni con linfoma a cellule B recidivato o refrattario che non hanno risposto ad almeno due precedenti linee di terapia. I tipi specifici di linfoma includono il linfoma diffuso a grandi cellule B, il linfoma primitivo del SNC, il linfoma mantellare, il linfoma follicolare e il linfoma marginale. I pazienti devono anche avere una funzionalità d’organo adeguata e un’aspettativa di vita di almeno 2 mesi.
  • Quali sono gli obiettivi principali dello studio? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza dell’infusione di cellule TranspoCART19, determinare la dose massima tollerata e valutare l’efficacia del trattamento nei pazienti con linfoma a cellule B recidivato o refrattario. Lo studio esaminerà anche fattori come la durata della risposta, i tassi di sopravvivenza e i miglioramenti della qualità della vita.
  • Come viene somministrato il trattamento? TranspoCART19 viene somministrato come sospensione cellulare per infusione endovenosa. Prima dell’infusione, i pazienti vengono sottoposti a linfaferesi, una procedura per raccogliere le loro cellule T, che vengono poi geneticamente modificate ed espanse prima di essere reinfuse nel paziente.
  • Quali sono i potenziali effetti collaterali di TranspoCART19? Mentre gli effetti collaterali specifici di TranspoCART19 sono in fase di studio in questa sperimentazione, i potenziali effetti collaterali delle terapie CAR-T possono includere la sindrome da rilascio di citochine (una risposta infiammatoria sistemica) e la tossicità neurologica. Lo studio monitorerà attentamente i pazienti per questi e altri eventi avversi, in particolare nel primo mese dopo l’infusione.

Studi clinici in corso su Transpocart19

  • Data di inizio: 2024-03-11

    Studio su TranspoCART19 per pazienti con linfoma a cellule B recidivante o refrattario

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma a cellule B che è ricomparso o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Questo tipo di linfoma è un tumore che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati cellule B. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata TranspoCART19, che coinvolge l’infusione di cellule T…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna

Glossario

  • B-cell lymphoma: Un tipo di cancro che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo cruciale nel sistema immunitario. I linfomi a cellule B possono essere aggressivi o a crescita lenta e possono manifestarsi in varie parti del corpo.
  • Chimeric Antigen Receptor (CAR): Un recettore appositamente progettato che può essere aggiunto alle cellule T per aiutarle a riconoscere e attaccare specifiche proteine sulle cellule tumorali. In questo caso, il CAR è progettato per colpire il CD19, una proteina presente sulle cellule del linfoma a cellule B.
  • Cytokine Release Syndrome (CRS): Una risposta infiammatoria sistemica che può verificarsi come effetto collaterale di alcune immunoterapie, inclusa la terapia con cellule CAR T. I sintomi possono variare da lievi sintomi simil-influenzali a reazioni più gravi che richiedono intervento medico.
  • Lymphapheresis: Una procedura medica utilizzata per raccogliere i linfociti (un tipo di globuli bianchi) dal sangue del paziente. In questo studio, viene utilizzata per raccogliere le cellule T che saranno geneticamente modificate per diventare cellule TranspoCART19.
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco o trattamento che non causa effetti collaterali inaccettabili. Determinare l'MTD è un obiettivo importante negli studi clinici di fase iniziale.
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori. Questa è una misura importante dell'efficacia di un trattamento.
  • Relapsed or Refractory: Nel trattamento del cancro, 'recidivato' significa che la malattia è tornata dopo un periodo di miglioramento, mentre 'refrattario' significa che la malattia non ha risposto al trattamento o ha smesso di rispondere.
  • Sleeping Beauty Transposon System: Uno strumento di ingegneria genetica utilizzato per inserire geni nelle cellule. In questo studio, viene utilizzato per modificare le cellule T affinché esprimano il recettore chimerico dell'antigene che ha come bersaglio il CD19.