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Studio sulla sicurezza delle cellule T con recettore anti-GD2 nei bambini e giovani adulti con tumori cerebrali recidivanti/refrattari

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sui tumori maligni del sistema nervoso centrale che sono ricomparsi o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. I partecipanti sono bambini e giovani adulti. Il trattamento principale in esame è costituito da cellule T autologhe, cioè cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Queste cellule sono chiamate iC9-GD2-CAR T cells. Inoltre, verranno utilizzati anche altri farmaci come Ciclofosfamide e Fludarabina, che sono terapie anticancro, e rimiducid, noto anche come AP1903, che è un antidoto.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità di questo trattamento e determinare la dose massima tollerata. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa, e il loro stato di salute sarà monitorato attentamente per valutare eventuali effetti collaterali. Durante lo studio, verranno effettuati esami del sangue e altre analisi per verificare come le cellule T modificate si comportano nel corpo e se riescono a raggiungere e attaccare i tumori.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza di questo approccio innovativo. I partecipanti saranno seguiti da un team di medici e specialisti che si assicureranno che ricevano le cure necessarie durante tutto il processo. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per i tumori del sistema nervoso centrale nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il paziente inizia il trattamento con una serie di farmaci somministrati per via endovenosa.

    Il primo farmaco somministrato è il ciclofosfamide, seguito dal fludarabina. Questi farmaci vengono utilizzati per preparare il corpo a ricevere le cellule T modificate.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione delle cellule T

    Dopo la preparazione con i farmaci, al paziente vengono somministrate le cellule T modificate, chiamate iC9-GD2-CAR T cells. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

    Le cellule T vengono infuse per via endovenosa e il paziente viene monitorato attentamente per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo l'infusione delle cellule T, il paziente viene sottoposto a un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include esami del sangue e valutazioni cliniche per verificare la presenza e l'attività delle cellule T nel corpo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di trattamento, il paziente viene sottoposto a una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

    Questa valutazione include esami di imaging e altri test diagnostici per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Diagnosi istologica di tumori del sistema nervoso centrale (SNC) che sono ricomparsi o non rispondono al trattamento.
  • Età compresa tra 6 mesi e 30 anni.
  • Avere un accesso venoso adeguato per l'afèresi (un processo per raccogliere cellule dal sangue) o essere idoneo per il posizionamento di un catetere appropriato.
  • Consenso informato scritto e firmato dai pazienti, genitori o tutori legali. Per i soggetti di età inferiore ai 18 anni, il tutore legale deve dare il consenso informato. Inoltre, i soggetti pediatrici parteciperanno a una discussione adeguata all'età e verrà ottenuto un assenso scritto informato per quelli di età pari o superiore a 7 anni, quando appropriato.
  • Un punteggio di Karnofsky/Lansky pari o superiore a 60. Questo punteggio valuta la capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • Valutazioni di imaging effettuate entro 14 giorni dall'inizio del trattamento.
  • Malattia misurabile o valutabile su almeno due dimensioni tramite risonanza magnetica (MRI) al momento dell'iscrizione al trattamento.
  • Recupero dagli effetti tossici delle precedenti radiazioni e chemioterapie: le tossicità non ematologiche di grado 4 e 3 devono essere risolte a un grado pari o inferiore a 2. In presenza di complicazioni croniche, il paziente deve essere clinicamente stabile secondo l'opinione dei medici curanti e soddisfare tutti gli altri criteri di idoneità.
  • Posizionamento di un dispositivo di accesso intraventricolare impiantabile.
  • I pazienti in età fertile devono essere disposti a praticare il controllo delle nascite dal momento dell'iscrizione a questo studio e per sei mesi dopo aver ricevuto il regime preparatorio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo a causa dei potenziali effetti pericolosi sul feto.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre al tumore al sistema nervoso centrale.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a un trattamento simile in passato.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento del trial.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di cuore gravi.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di fegato o reni gravi.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia autoimmune attiva, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non puoi partecipare se hai ricevuto un altro trattamento sperimentale nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze o alcol che potrebbe interferire con la tua partecipazione al trial.
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Farmaci in studio

iC9-GD2-CAR T cells sono un tipo speciale di terapia cellulare che utilizza le cellule T del sistema immunitario del paziente. Queste cellule T vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel sistema nervoso centrale. La modifica avviene inserendo un recettore chiamato CAR, che aiuta le cellule T a identificare le cellule tumorali. In questo studio, i ricercatori stanno cercando di capire se questa terapia è sicura e quale sia la dose migliore da utilizzare nei bambini e nei giovani adulti con tumori cerebrali che non rispondono ad altri trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

iC9-GD2-CAR T cells – Questo farmaco viene somministrato attraverso un'infusione, che è un metodo di somministrazione in cui il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno. Attualmente, è in fase di studio clinico di Fase I per valutare la sua sicurezza e fattibilità nei pazienti pediatrici e giovani adulti con tumori maligni del sistema nervoso centrale che sono recidivanti o refrattari. Le principali indicazioni terapeutiche sono per i tumori del sistema nervoso centrale che non rispondono ad altri trattamenti. A livello molecolare, il farmaco agisce modificando le cellule T del sistema immunitario per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari CAR-T, che sono trattamenti innovativi che utilizzano le cellule del sistema immunitario del paziente stesso per combattere il cancro.

Malattie studiate

Tumori maligni del sistema nervoso centrale recidivanti/refrattari – I tumori maligni del sistema nervoso centrale (SNC) sono crescite anomale di cellule nel cervello o nel midollo spinale che possono essere aggressive e difficili da trattare. Questi tumori possono ripresentarsi (recidivanti) o non rispondere ai trattamenti standard (refrattari). La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un aumento delle dimensioni del tumore e la diffusione ad altre aree del SNC. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio, cambiamenti nella vista o nella personalità, e convulsioni. La crescita del tumore può esercitare pressione sulle strutture cerebrali, influenzando le funzioni neurologiche. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione della massa tumorale e sul controllo dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-519168-42-00Codice del protocolloGD2CAR02Partecipanti previsti27 personePromotoreOspedale Pediatrico Bambino Gesu

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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