In breve
ONC206 è un farmaco sperimentale studiato in bambini e giovani adulti con glioma diffuso della linea mediana (DMG) e altri tumori cerebrali maligni ricorrenti. L'unico studio registrato è uno studio di Fase 1 (NCT04732065) con un arruolamento previsto di 256 partecipanti. Lo studio è attualmente autorizzato, il che significa che è approvato per iniziare o sta attivamente reclutando.
Punti chiave
- Fase 1 in bambini e giovani adulti con tumori cerebrali
- Arruolamento previsto di 256 partecipanti
- Studia ONC206 da solo e in combinazione con radioterapia
- Obiettivo principale: trovare la dose massima tollerata
- Valuta anche se il farmaco attraversa la barriera emato-encefalica
- Stato dello studio: Autorizzato
Che cos'è ONC206?
ONC206 è il nome abbreviato della sostanza chimica 4-((2,4-difluorofenil)metil)2,4,6,7,8,9-esaidro-7(fenilmetil)imidazo(1,2-a)pirido(3,4-e)pirimidin-5(1H)-one. È un farmaco sperimentale, il che significa che non è ancora autorizzato come medicinale. Nei dati del registro è descritto come una sostanza sintetizzata chimicamente che viene testata in oncologia, in particolare nei tumori cerebrali.
La sostanza viene somministrata per via orale sotto forma di polvere nello studio clinico. Viene studiata in bambini e giovani adulti con glioma diffuso della linea mediana (DMG) di nuova diagnosi o ricorrente e altri tumori maligni primari ricorrenti del sistema nervoso centrale (SNC).
Come funziona ONC206?
I dati dello studio non descrivono in dettaglio il meccanismo d'azione di ONC206. Uno degli obiettivi principali dello studio è determinare se il farmaco attraversa la barriera emato-encefalica e raggiunge il tessuto tumorale. La barriera emato-encefalica è uno strato protettivo che impedisce a molte sostanze di raggiungere il cervello. La misurazione dei livelli del farmaco nel tessuto tumorale e il loro confronto con i livelli nel sangue fa parte della validazione del bersaglio in questo studio.
Per quali condizioni viene studiato ONC206?
- Glioma diffuso della linea mediana (DMG), con alterazione H3K27 — un tipo di tumore cerebrale che colpisce principalmente bambini e giovani adulti, spesso nel talamo o nel ponte. Lo studio valuta ONC206 in pazienti di nuova diagnosi e in quelli la cui malattia è progredita.
- Altri tumori maligni primari ricorrenti del sistema nervoso centrale (SNC) — tumori cerebrali che si sono ripresentati dopo un trattamento precedente.
Come viene somministrato ONC206?
ONC206 viene somministrato per via orale sotto forma di polvere. Lo studio lo testa come agente singolo e in combinazione con radioterapia focale o re-irradiazione.
Cosa mostrano gli studi clinici?
È disponibile uno studio clinico registrato. Si tratta di uno studio di Fase 1, in aperto (NCT04732065) con un arruolamento previsto di 256 bambini e giovani adulti. Lo studio è attualmente autorizzato. Fase 1 significa che lo scopo principale è trovare la dose massima tollerata (DMT) e raccogliere le prime informazioni sulla sicurezza.
Lo studio ha due parti. Nella parte di escalation della dose ed espansione, ONC206 viene testato come agente singolo in pazienti che hanno completato almeno una precedente linea di terapia, inclusa la radioterapia focale, e in pazienti con tumori maligni primari ricorrenti del SNC. Viene inoltre testato in combinazione con radioterapia focale in pazienti di nuova diagnosi e in combinazione con re-irradiazione in pazienti il cui DMG è progredito. La misura principale è la dose massima tollerata entro le prime 4 settimane di trattamento, o durante la radioterapia per i bracci di combinazione.
Nella parte di validazione del bersaglio, lo studio misura la concentrazione di ONC206 nel tessuto tumorale e la confronta con i livelli del farmaco nel sangue prima dell'intervento chirurgico. Questo viene fatto in pazienti con DMG localizzato nel talamo, nel ponte e in altre sedi, così come in pazienti con tumori maligni primari ricorrenti del SNC.
Quali effetti collaterali sono noti?
I dati disponibili dello studio non elencano effetti collaterali specifici per ONC206. Trattandosi di uno studio di Fase 1, uno degli obiettivi principali è trovare la dose massima tollerata e osservare quali effetti collaterali si verificano. Non sono disponibili informazioni sugli effetti collaterali da fonti supplementari per questa pagina.