Studio sull’efficacia di Selpercatinib nei pazienti pediatrici con tumori solidi avanzati o del sistema nervoso centrale

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Promotore

Loxo Oncology Inc.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con tumori solidi avanzati o tumori primari del sistema nervoso centrale che presentano alterazioni del gene RET. Questi tumori possono essere difficili da trattare con le terapie standard disponibili. Il farmaco in esame è il Selpercatinib, un inibitore orale del gene RET, che potrebbe offrire una nuova opzione di trattamento per questi pazienti.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del Selpercatinib nei pazienti pediatrici e determinare la risposta al trattamento. Nella prima fase, si esamineranno gli effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco. Nella seconda fase, si valuterà l’efficacia del trattamento misurando la risposta dei tumori al farmaco, utilizzando criteri specifici per i tumori solidi e del sistema nervoso centrale.

I partecipanti allo studio riceveranno il Selpercatinib in diverse forme, come capsule, soluzioni orali o compresse, a seconda delle necessità. Il trattamento sarà somministrato per via orale. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento e per gestire eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come il Selpercatinib possa essere utilizzato in modo sicuro ed efficace nei bambini e adolescenti con questi tipi di tumori.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’età compresa tra 12 e 21 anni e la presenza di un tumore solido avanzato o un tumore primario del sistema nervoso centrale con alterazione del gene RET.

È necessario che il paziente abbia una funzione ematologica, epatica e renale adeguata e sia in grado di assumere farmaci per via orale.

2 fase 1 dello studio

L’obiettivo principale della fase 1 è determinare il profilo di sicurezza del farmaco selpercatinib, un inibitore orale di RET.

Il paziente riceve selpercatinib per via orale sotto forma di soluzione o compresse. La frequenza e il dosaggio sono determinati dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante la fase 1, il paziente è monitorato per eventuali effetti collaterali o tossicità legate al trattamento. Questo include la valutazione della frequenza e della gravità degli eventi avversi.

Il monitoraggio avviene attraverso visite cliniche regolari e test di laboratorio.

4 fase 2 dello studio

L’obiettivo principale della fase 2 è determinare il tasso di risposta obiettiva al trattamento con selpercatinib, valutato da un comitato di revisione indipendente.

La risposta al trattamento è misurata utilizzando criteri specifici per il tipo di tumore, come i criteri RECIST v1.1 o RANO.

5 valutazione della risposta

La risposta del paziente al trattamento è valutata attraverso esami di imaging e altri test diagnostici per determinare se il tumore ha risposto completamente o parzialmente al trattamento.

Questa valutazione avviene a intervalli regolari durante la fase 2 dello studio.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 ottobre 2024, a meno che non siano necessarie estensioni basate sui risultati ottenuti.

Alla fine dello studio, i risultati complessivi saranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del selpercatinib nei pazienti pediatrici con tumori avanzati.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve avere un’età compresa tra i 12 e i 21 anni.
Il paziente deve avere un tumore solido avanzato o un tumore primario del sistema nervoso centrale che è ricaduto, progredito o non ha risposto alle terapie disponibili.
Il paziente deve avere uno stato ematologico e pancreatico adeguato, con valori specifici di cellule del sangue e piastrine.
Il paziente deve avere una funzione epatica e pancreatica adeguata, con livelli specifici di enzimi epatici e bilirubina.
Il paziente deve avere una funzione renale adeguata, con un tasso di filtrazione glomerulare stimato di almeno 30 mL/min/1,73 m².
Il paziente deve essere in grado di seguire il trattamento ambulatoriale, i controlli di laboratorio e le visite cliniche richieste per tutta la durata dello studio.
I pazienti di sesso maschile e femminile con potenziale riproduttivo devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi doppi ed efficaci.
Il paziente deve essere in grado di ingerire capsule, sospensioni liquide o avere accesso gastrico tramite un tubo naso-gastrico o gastrico.
Il paziente e, se applicabile, il genitore/tutore devono essere in grado di comprendere, accettare e firmare il modulo di consenso informato e il modulo di assenso pediatrico, se applicabile.
Deve esserci evidenza di un’alterazione del gene RET nel tumore e/o nel sangue.
I pazienti con tumori primari del sistema nervoso centrale o metastasi cerebrali devono essere neurologicamente stabili e non aver richiesto dosi crescenti di steroidi nei 7 giorni precedenti l’iscrizione.
Uno studio di imaging deve essere eseguito entro 28 giorni dall’inizio del trattamento, mentre il paziente è su una dose stabile di steroidi, se necessario.
Deve esserci una verifica istologica della malignità alla diagnosi originale o alla ricaduta, tranne in alcuni casi specifici di tumori cerebrali.
Il paziente deve avere una malattia misurabile o non misurabile ma valutabile.
Il paziente deve avere un punteggio di performance di almeno 50 secondo la scala di Karnofsky o Lansky, a seconda dell’età.
Il paziente deve essersi completamente ripreso dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie anticancro.
Deve essere disponibile un campione di tessuto tumorale archivistico o fresco.

Chi non può partecipare allo studio?

Il paziente non può partecipare se ha un’altra malattia grave che potrebbe influenzare la sua capacità di partecipare al trial.
Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
Il paziente non può partecipare se sta assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica che potrebbe peggiorare con il trattamento in studio.
Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni del trial o di partecipare a tutte le visite richieste.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Danimarca	Non reclutando	05.06.2020
Francia	Non reclutando	08.06.2021
Germania	Non reclutando	22.04.2022
Italia	Non reclutando	28.08.2020
Spagna	Non reclutando	31.05.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Selpercatinib

Selpercatinib è un farmaco somministrato per via orale che agisce come inibitore del RET. Viene utilizzato nel trattamento di pazienti pediatrici con tumori solidi avanzati o tumori primari del sistema nervoso centrale che presentano alterazioni del gene RET. L’obiettivo principale del farmaco è valutare la sua sicurezza e la sua efficacia nel ridurre o eliminare i tumori, misurando la risposta complessiva dei pazienti al trattamento.

Malattie in studio:

Tumori solidi avanzati alterati RET nei pazienti pediatrici – I tumori solidi avanzati alterati RET nei pazienti pediatrici sono una categoria di tumori che presentano mutazioni nel gene RET, il quale è coinvolto nella crescita e divisione cellulare. Questi tumori possono svilupparsi in diverse parti del corpo, inclusi organi e tessuti solidi. La progressione della malattia può variare a seconda del tipo di tumore e della localizzazione, ma generalmente comporta una crescita continua e potenzialmente invasiva delle cellule tumorali. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o disfunzione dell’organo colpito. La diagnosi precoce e il monitoraggio sono cruciali per gestire la progressione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 00:09

ID della sperimentazione:

2023-507703-63-00

Codice del protocollo:

LOXO-RET-18036

NCT ID:

NCT03899792

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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