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Studio internazionale su tumori teratoidi/rabdoidi atipici nei bambini: chemioterapia ad alte dosi e radioterapia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sui tumori teratoidi/rabdoidi atipici (ATRT), una forma rara di tumore che colpisce principalmente i bambini. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di diversi trattamenti per migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. I trattamenti in esame includono tre cicli di chemioterapia ad alte dosi (HDCT) e la radioterapia mirata, combinati con la chemioterapia convenzionale. La chemioterapia ad alte dosi utilizza farmaci potenti per distruggere le cellule tumorali, mentre la radioterapia mirata si concentra su aree specifiche del corpo per ridurre il tumore.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti in base alla loro età e alla risposta iniziale alla chemioterapia. I farmaci utilizzati nella chemioterapia includono doxorubicina, etoposide, vincristina, metotrexato, carboplatino, dactinomicina, ciclofosfamide, tiotepa e ifosfamide. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue, per garantire che raggiungano rapidamente le cellule tumorali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del trattamento di confronto.

Lo studio è suddiviso in tre parti, ciascuna con un focus specifico basato sull'età dei bambini e sulla loro idoneità per i diversi trattamenti. L'obiettivo è determinare quale combinazione di trattamenti offre i migliori risultati in termini di sopravvivenza e qualità della vita. I risultati saranno confrontati con dati storici per valutare l'efficacia dei trattamenti proposti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni che possano migliorare le opzioni di trattamento per i bambini affetti da ATRT.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    La partecipazione allo studio inizia con l'inclusione nel trial internazionale per bambini con tumori atipici teratoidi/rabdoidi (ATRT).

    L'età al momento della diagnosi deve essere inferiore a 18 anni.

  2. Passaggio 2

    Chemioterapia di induzione

    Il paziente riceve 3 cicli di chemioterapia di induzione secondo il protocollo.

    I farmaci utilizzati includono doxorubicina cloridrato, etoposide, vincristina solfato, metotrexato, carboplatino, dactinomicina, ciclofosfamide, tiotepa, e ifosfamide.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dopo la chemioterapia di induzione

    Dopo i 3 cicli di chemioterapia, viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) e un esame del liquido cerebrospinale (CSF) per valutare la risposta al trattamento.

    La revisione centrale conferma la diagnosi di ATRT.

  4. Passaggio 4

    Terapia di consolidamento

    A seconda dell'età e della risposta al trattamento, il paziente può ricevere tre cicli di chemioterapia ad alte dosi (HDCT) o radioterapia focale come terapia di consolidamento.

    Per i bambini di età compresa tra 12 e 35 mesi, viene valutata la non inferiorità di HDCT rispetto alla radioterapia.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Il paziente viene monitorato per la sopravvivenza complessiva e la qualità della vita a 2 e 5 anni dopo la randomizzazione.

    Vengono valutati gli effetti collaterali e la risposta alla chemioterapia di induzione rispetto ai controlli storici.

Chi può partecipare allo studio?

29 criteri

  • Età alla diagnosi inferiore a 18 anni.
  • Parte A: Esame MRI (risonanza magnetica) e CSF (liquido cerebrospinale) dopo 3 cicli di chemioterapia che mostrano una stabilità o miglioramento della malattia.
  • Parte A: Livelli di ALT o AST (enzimi del fegato) non superiori a 3 volte il limite normale, e bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite normale.
  • Parte A: Livelli di creatinina (un indicatore della funzione renale) non superiori a 1,5 volte il limite normale e GFR (velocità di filtrazione glomerulare) nei valori normali per l'età.
  • Parte A: EF (frazione di eiezione) almeno al 50% o FS (frazione di accorciamento) almeno al 29% tramite ecocardiogramma.
  • Parte B: Iscrizione al trial generale.
  • Parte B: Ricevuti 3 cicli di chemioterapia iniziale secondo il protocollo.
  • Parte B: Radioterapia non ammissibile (ad esempio, età inferiore a 12 mesi o altre controindicazioni).
  • Parte B: Non idoneo per il trial randomizzato (Parte A) (ad esempio, rifiuto della randomizzazione).
  • Parte B: Consenso informato scritto e/o assenso per l'inclusione secondo la legislazione nazionale.
  • Parte B: Revisione centrale della patologia che conferma ATRT.
  • Patologia compatibile con ATRT e perdita di INI1 o carenza di SMARCB1 o SMARCA4 confermata dal laboratorio di patologia locale.
  • Parte B: Esame MRI e CSF dopo 3 cicli di chemioterapia che mostrano una sensibilità clinicamente significativa alla chemioterapia.
  • Parte C: Iscrizione al trial generale.
  • Parte C: Ricevuti 3 cicli di chemioterapia iniziale secondo il protocollo.
  • Parte C: Età di 36 mesi o più, oppure HDCT non possibile, oppure non idoneo per il trial randomizzato (Parte A).
  • Parte C: Consenso informato scritto e/o assenso per l'inclusione secondo la legislazione nazionale.
  • Parte C: Revisione centrale della patologia che conferma ATRT.
  • Parte C: Esame MRI e CSF dopo 3 cicli di chemioterapia che mostrano una stabilità o miglioramento della malattia.
  • Consenso informato scritto e/o assenso per la partecipazione allo studio secondo la legislazione nazionale.
  • Parte C: Livelli di ALT o AST non superiori a 3 volte il limite normale, e bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite normale.
  • Parte C: Livelli di creatinina non superiori a 1,5 volte il limite normale e GFR nei valori normali per l'età.
  • Parte C: EF almeno al 50% o FS almeno al 29% tramite ecocardiogramma.
  • Il paziente accetta di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento.
  • Parte A: Iscrizione al trial generale.
  • Parte A: Ricevuti 3 cicli di chemioterapia iniziale secondo il protocollo e stabilità o miglioramento della malattia dopo l'induzione.
  • Parte A: Età prevista tra 12 e 35 mesi al momento della terapia di consolidamento (RT o HDCT).
  • Parte A: Consenso informato scritto e/o assenso per la randomizzazione secondo la legislazione nazionale.
  • Parte A: Revisione centrale della patologia che conferma ATRT.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno il tipo specifico di tumore chiamato tumore teratoide/rabdoide atipico (ATRT).
  • Non possono partecipare bambini che non possono ricevere i trattamenti previsti dallo studio, come la chemioterapia o la radioterapia. La chemioterapia è un trattamento che utilizza farmaci per combattere le cellule tumorali, mentre la radioterapia utilizza radiazioni per lo stesso scopo.
  • Non possono partecipare bambini che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del bambino.
  • Non possono partecipare bambini che hanno già ricevuto trattamenti simili a quelli previsti dallo studio.
  • Non possono partecipare bambini i cui genitori o tutori non sono in grado di fornire il consenso informato necessario per partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Chemioterapia ad alte dosi (HDCT)

    è un trattamento che utilizza dosi molto elevate di farmaci chemioterapici per distruggere le cellule tumorali. Questo tipo di terapia è spesso seguito da un trapianto di cellule staminali per aiutare il corpo a riprendersi dagli effetti della chemioterapia. Nel contesto di questo studio, HDCT viene utilizzata come terapia di consolidamento per i bambini con tumori atipici teratoidi/rabdoidi (ATRT).

  • Radioterapia focale (RT)

    è un trattamento che utilizza radiazioni ad alta energia per colpire e distruggere le cellule tumorali in una specifica area del corpo. In questo studio, la radioterapia focale viene confrontata con la chemioterapia ad alte dosi per valutare quale sia più efficace come terapia di consolidamento nei bambini con ATRT.

  • Chemioterapia convenzionale

    si riferisce all'uso di farmaci chemioterapici standard che vengono somministrati per trattare il cancro. In questo studio, la chemioterapia convenzionale viene utilizzata in combinazione con altre terapie per trattare i bambini con ATRT.

Che cosa si sa già del trattamento

Chemioterapia ad alte dosi (HDCT) – La chemioterapia ad alte dosi viene somministrata per via endovenosa e prevede l'uso di farmaci chemioterapici in dosi elevate per trattare i tumori. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento dei tumori teratoidi/rabdoidi atipici (ATRT) nei bambini. Le principali indicazioni terapeutiche includono l'uso come terapia di consolidamento dopo la chemioterapia convenzionale. Il meccanismo d'azione coinvolge l'interferenza con la divisione cellulare, portando alla morte delle cellule tumorali. È classificata come terapia antineoplastica.

Malattie studiate

Tumori teratoidi/rabdoidi atipici (ATRT) – I tumori teratoidi/rabdoidi atipici sono rari tumori cerebrali che si sviluppano principalmente nei bambini piccoli. Questi tumori sono caratterizzati da una crescita rapida e possono presentarsi in diverse aree del sistema nervoso centrale. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito e problemi neurologici, a seconda della localizzazione del tumore. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un rapido peggioramento dei sintomi. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2022-501456-28-00Codice del protocolloSIOPEATRT01Partecipanti previsti308 personePromotoreGPOH gGmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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