In breve
Gli studi clinici stanno valutando le CELLULE T AUTOLOGHE TRASDUCITE CON UN VETTORE RETROVIRALE CHE CODIFICA UN RECETTORE CHIMERICO DI ANTIGENE CONTRO GD2, espanse ex vivo, in bambini e giovani adulti con tumori difficili da trattare. Questi studi mirano principalmente a verificare la sicurezza, individuare la dose ottimale e cercare segni di beneficio nei tumori del sistema nervoso centrale recidivanti o refrattari e nel neuroblastoma GD2‑positivo o altri tumori GD2‑positivi.
Punti chiave
- Gli studi clinici stanno valutando le CELLULE T AUTOLOGHE TRASDUCITE CON UN VETTORE RETROVIRALE CHE CODIFICA UN RECETTORE CHIMERICO DI ANTIGENE CONTRO GD2, espanse ex vivo, in bambini e giovani adulti con tumori difficili da trattare. Un trial è di Fase 1 in tumori maligni del sistema nervoso centrale recidivanti o refrattari, e un altro è di Fase 1/2 in neuroblastoma ad alto rischio e/o recidivante o refrattario e altri tumori GD2‑positivi. Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza, individuare la tossicità limitante la dose e determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata. Lo studio di Fase 1/2 prevede anche di testare l'efficacia alla dose ottimale. Entrambi i trial sono autorizzati e si rivolgono a pazienti il cui cancro è tornato o non ha risposto bene al trattamento precedente.
Panoramica dello studio
Questi studi stanno testando le CELLULE T AUTOLOGHE TRASDUCITE CON UN VETTORE RETROVIRALE CHE CODIFICA UN RECETTORE CHIMERICO DI ANTIGENE CONTRO GD2, espanse ex vivo in bambini e giovani adulti con tumori difficili da trattare.
I due studi sono entrambi studi interventistici, il che significa che il team di ricerca somministra un trattamento e poi ne misura gli effetti.
Entrambi gli studi sono attualmente autorizzati.
Chi è incluso nello studio
Un trial include pazienti pediatrici e giovani adulti con tumori maligni del sistema nervoso centrale recidivanti/refrattari.
L'altro trial include pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio e/o recidivante/refrattario e altri tumori GD2‑positivi.
In termini semplici, si tratta di pazienti il cui cancro è tornato dopo il trattamento o non ha risposto bene al trattamento.
Fasi e disegno dello studio
Il primo studio è un trial di Fase 1 con 27 partecipanti previsti.
Il secondo studio è un trial di Fase 1/2 con 54 partecipanti previsti.
Gli studi di Fase 1 valutano principalmente sicurezza e dose, mentre gli studi di Fase 1/2 iniziano con la ricerca di sicurezza e dose e poi osservano più attentamente se il trattamento può essere utile.
Nel secondo studio, la parte di Fase II è finalizzata a testare l'efficacia alla dose ottimale trovata nella Fase I, includendo pazienti con neuroblastoma estremamente ad alto rischio.
Endpoint principali
L'obiettivo principale in entrambi gli studi è valutare la sicurezza della infusione e individuare la tossicità limitante la dose (DLT), cioè effetti collaterali sufficientemente gravi da limitare il trattamento.
Il primo trial mira anche a stabilire la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata (RD) del prodotto cellulare.
Il secondo trial ha gli stessi obiettivi di sicurezza iniziali e poi procede a testare l'efficacia alla dose scelta dalla Fase I.
La sicurezza è misurata con sistemi di classificazione della tossicità, incluso il Common Terminology Criteria for Adverse Events, e il primo trial menziona specificamente sia la tossicità sistemica sia quella neurologica.
Riepilogo dello studio
- Il primo studio testa pazienti con tumori maligni del sistema nervoso centrale recidivanti o refrattari e si concentra su sicurezza, DLT, MTD e RD.
- Il secondo studio testa pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio e/o recidivante o refrattario e altri tumori GD2‑positivi, con la sicurezza prima e l'efficacia successivamente nello studio.
- Entrambi gli studi utilizzano un trattamento endovenoso e sono progettati per capire quale dose è meglio tollerata.
- Entrambi gli studi sono trial in fase precoce, quindi non sono ancora focalizzati sulla dimostrazione di benefici a lungo termine.
Termini chiave spiegati
Uso endovenoso significa che il trattamento è somministrato attraverso una vena.
Dosi in aumento/diminuzione significa che lo studio può aumentare o diminuire la dose per trovare il livello più sicuro.
CTC AE sta per Common Terminology Criteria for Adverse Events, un metodo standard per classificare gli effetti collaterali negli studi.
Tossicità neurologica indica effetti nocivi sul cervello, sui nervi o sul sistema nervoso.
Neuroblastoma estremamente ad alto rischio si riferisce a una forma di neuroblastoma con una maggiore probabilità di recidiva dopo il trattamento.