Questo studio clinico riguarda bambini e giovani adulti con glioma diffuso della linea mediana e altri tumori maligni primari ricorrenti del sistema nervoso centrale. Il glioma diffuso della linea mediana è un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa in aree centrali del cervello come il ponte e il talamo. Lo studio utilizza un farmaco chiamato ONC206, una piccola molecola che agisce sui mitocondri delle cellule e su alcuni recettori cellulari. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di polvere per soluzione. In alcuni gruppi di pazienti, ONC206 viene utilizzato da solo, mentre in altri viene combinato con la radioterapia focale, che è un trattamento che utilizza radiazioni mirate per colpire il tumore.
Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata di ONC206 in diverse situazioni di trattamento e verificare se il farmaco riesce ad attraversare la barriera emato-encefalica, che è una protezione naturale del cervello che spesso impedisce ai farmaci di raggiungere i tumori cerebrali. Lo studio è diviso in diversi gruppi: alcuni pazienti con glioma diffuso della linea mediana riceveranno il farmaco dopo aver completato almeno una terapia precedente che includeva radioterapia, altri pazienti con diagnosi recente riceveranno il farmaco insieme alla radioterapia, un altro gruppo riceverà il farmaco con una nuova radioterapia in caso di progressione del tumore, e infine un gruppo di pazienti con altri tumori maligni ricorrenti del sistema nervoso centrale riceverà il farmaco. Durante lo studio vengono raccolti campioni di tessuto tumorale e di sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel tumore e confrontarla con i livelli nel sangue.
Lo studio prevede una fase di aumento progressivo della dose per trovare la dose più sicura ed efficace, seguita da una fase di espansione in cui più pazienti riceveranno la dose identificata. I pazienti devono avere una funzione adeguata degli organi, inclusi midollo osseo, reni e fegato, e devono essersi ripresi dagli effetti delle terapie precedenti. Durante il trattamento vengono effettuate valutazioni farmacocinetiche, che sono misurazioni di come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il farmaco. Lo studio valuta anche la sicurezza del trattamento monitorando eventuali effetti collaterali che si verificano nelle prime quattro settimane di trattamento per i gruppi che ricevono solo il farmaco, o durante l’intero periodo di radioterapia per i gruppi che ricevono la combinazione.
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