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Studio sull'efficacia e la sicurezza di blinatumomab per adulti e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria o con malattia residua minima positiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori di cellule B, un tipo di cancro al sangue. La ricerca si concentra su pazienti che presentano una forma di Malattia Residua Minima positiva, il che significa che, nonostante le terapie precedenti, piccole quantità di cellule cancerose sono ancora rilevabili, o su pazienti con una forma recidivante o refrattaria, ovvero che non risponde ai trattamenti o che è tornata dopo una remissione. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di una nuova modalità di somministrazione del farmaco blinatumomab tramite iniezione sottocutanea, ovvero sotto la pelle, invece della somministrazione endovenosa tradizionale.

Durante lo studio, i partecipanti potranno ricevere diverse formulazioni del farmaco, denominate SC1 e SC2. La ricerca valuta anche come il corpo assorbe e gestisce il farmaco, un processo chiamato farmacocinetica. Altri medicinali come cytarabine, cyclophosphamide, dexamethasone, methotrexate, vincristine sulfate e levetiracetam possono essere utilizzati come parte dei trattamenti standard di base.

Il percorso dello studio prevede diverse fasi. Inizialmente, viene testato l'aumento graduale della dose per trovare il livello massimo che il corpo può tollerare senza effetti collaterali eccessivi. Successivamente, vengono esaminate diverse popolazioni di pazienti per osservare la risposta al trattamento e monitorare la durata della remissione, ovvero il periodo in cui le cellule cancerose non sono più presenti o sono sotto controllo. Durante tutto il processo, vengono monitorati gli eventi avversi per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase di <b>escalation della dose</b>

    L'obiettivo di questa fase è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco blinatumomab somministrato tramite iniezione sotto la pelle.

    Durante questa fase, vengono determinati i livelli di dose che il corpo può tollerare meglio.

  2. Passaggio 2

    Fase di <b>espansione della dose</b>

    In questa fase viene valutata l'efficacia del farmaco blinatumomab somministrato sotto la pelle.

    L'obiettivo è osservare la risposta del corpo al trattamento durante i primi due cicli.

  3. Passaggio 3

    Fase 2 <b>ph-iic</b> (gruppi formulazione 1 e 2)

    L'obiettivo è studiare la farmacocinetica, ovvero come il corpo assorbe, distribuisce e smaltisce le due diverse formulazioni di blinatumomab iniettate sotto la pelle.

    Vengono monitorati i livelli di concentrazione del farmaco nel sangue per capire come il corpo reagisce alla somministrazione sottocutanea.

  4. Passaggio 4

    Fase 2 <b>ph-iir</b> (gruppo recidivante o refrattario)

    Questa fase è dedicata a valutare l'efficacia del farmaco blinatumomab in persone con la malattia che è tornata o che non risponde ad altre cure.

    Viene monitorata la capacità del farmaco di raggiungere una remissione completa, ovvero la scomparsa dei segni della malattia, entro i primi due cicli.

  5. Passaggio 5

    Fase 2 <b>ph-iim</b> (gruppo con malattia residua minima positiva)

    Questa fase valuta l'efficacia del blinatumomab in chi presenta una malattia residua minima positiva, ovvero una piccola quantità di cellule malate ancora rilevabile dagli esami.

    L'obiettivo è ottenere una remissione completa con malattia residua minima negativa (livelli inferiori allo 0,01%) entro i primi due cicli di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve fornire un consenso informato, ovvero un documento scritto in cui si accetta di partecipare allo studio dopo aver compreso tutti i dettagli.
  • Il paziente deve avere una forma di leucemia linfoblastica acuta a precursori di cellule B che non risponde più alle cure o che è tornata dopo un trattamento.
  • Per alcuni gruppi, la malattia deve essere presente dopo un trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (una procedura in cui vengono sostituite le cellule del sangue del paziente con quelle di un donatore).
  • È necessario che la presenza di blasti (cellule immature e malate) nel midollo osseo (il tessuto all'interno delle ossa dove vengono prodotti le cellule del sangue) sia pari o superiore al 5%.
  • Il paziente deve avere uno stato di salute generale misurabile tramite la scala ECOG (un sistema che valuta quanto la malattia impedisce alle persone di svolgere le attività quotidiane), con un punteggio pari o inferiore a 2.
  • A seconda dell'età, sono richiesti punteggi specifici per la capacità fisica: i pazienti tra i 16 e i 18 anni devono avere un Karnofsky Performance Score (un sistema che valuta l'autonomia del paziente) pari o superiore al 50%, mentre i minori di 16 anni devono avere un Lansky Performance Score (un altro sistema di valutazione della salute) pari o superiore al 50%.
  • Per i partecipanti di età superiore ai 18 anni, l'età deve essere conforme alle leggi del paese.
  • Per alcuni gruppi specifici, l'età deve essere di almeno 17 anni, mentre per altri deve essere compresa tra i 12 e i 17 anni.
  • Per il gruppo con malattia residua minima positiva (MRD+), ovvero quando dopo il trattamento rimangono pochissime cellule malate rilevabili, le cellule malate nel midollo osseo devono essere comprese tra lo 0,1% e il 5%.
  • I pazienti con MRD+ devono avere a disposizione dei campioni di midollo osseo conservati in passato per i controlli.
  • I pazienti che presentano una mutazione specifica chiamata Ph+ e che non hanno potuto usare o non hanno risposto agli inibitori della tirosina chinasi (farmaci mirati che bloccano segnali specifici nelle cellule malate) possono partecipare.
  • Per il gruppo con malattia residua minima positiva, la funzione del midollo osseo deve rispettare determinati livelli minimi di: neutrofili assoluti (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni), piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) e emoglobina (una proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue).
  • Per il gruppo specifico di pazienti con un peso inferiore a 45 kg, sono previste condizioni particolari di inclusione.
  • È ammessa la presenza di malattia extramidollare (cellule malate presenti fuori dal midollo osseo, ma non nel sistema nervoso centrale) purché sia limitata a meno del 5%.
  • I partecipanti al gruppo di confronto tra diverse formulazioni del farmaco devono accettare analisi aggiuntive per studiare la farmacocinetica (ovvero come il corpo assorbe, distribuisce e smaltisce il farmaco).

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Presenza di leucemia attiva nel sistema nervoso centrale, ovvero nel cervello o nel midollo spinale; per partecipare, i test sul liquido che circonda il cervello devono risultare negativi dopo una terapia specifica.
  • Presenza di malattia extramidollare (cellule di leucemia che si trovano fuori dal midollo osseo) o cellule leucemiche circolanti nel sangue per determinati gruppi di studio.
  • Presenza di leucemia testicolare.
  • Aver ricevuto chemioterapia (trattamenti per il cancro) nelle due settimane precedenti l'inizio dello studio, ad eccezione di alcuni trattamenti specifici a basso dosaggio.
  • Aver ricevuto immunoterapia (trattamenti che stimolano il sistema immunitario, come il rituximab) nelle quattro settimane precedenti l'inizio dello studio.
  • Partecipazione attuale ad altri studi clinici o aver concluso un altro studio sperimentale da meno di 30 giorni.
  • Livelli di bilirubina (una sostanza prodotta dal fegato) troppo elevati, superiori a 3.0 mg/dL, salvo casi specifici di condizioni genetiche del fegato.
  • Funzionalità dei reni ridotta, misurata attraverso la clearance della creatinina o il filtrato glomerulare (indicatori che mostrano quanto bene i reni filtrano il sangue).
  • Stato di gravidanza, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante il trattamento e per 96 ore dopo l'ultima dose.
  • Mancata volontà di utilizzare un metodo di contraccezione altamente efficace durante lo studio.
  • Risultato positivo ai test di gravidanza durante le visite di screening.
  • Impossibilità a completare tutte le visite o le procedure richieste dal protocollo dello studio.
  • Storia di patologie del sistema nervoso centrale, come epilessia (convulsioni), ictus, demenza, Parkinson o gravi problemi cerebrali.
  • Presenza di malattie autoimmuni (condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo) che possono interessare il sistema nervoso.
  • Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite (una condizione in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente) che richiede farmaci per abbassare le difese immunitarie.
  • Conoscenza di ipersensibilità (allergia) verso il farmaco blinatumomab o verso uno dei suoi componenti.
  • Infezione da HIV o infezioni croniche da epatite B o C.
  • Presenza di infezioni attive o altre malattie che potrebbero peggiorare con il trattamento o rendere difficile seguire lo studio.
  • Storia di altri tipi di tumori (non leucemia) nei tre anni precedenti, tranne alcuni casi specifici già trattati e risolti.
  • Aver subito un trapianto di cellule staminali allogeniche (trapianto di cellule da un donatore) nelle 12 settimane precedenti l'inizio dello studio.
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Farmaci in studio

Blinatumomab è un farmaco in fase di test che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. Questo medicinale è studiato per combattere un tipo specifico di leucemia (un tumore del sangue) aiutando il sistema immunitario del paziente a riconoscere e colpire le cellule malate.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Cytarabine

    Questo farmaco chemioterapico viene somministrato per via endovenosa ed è ampiamente utilizzato in medicina per trattare vari tipi di tumori del sangue. Agisce impedendo alle cellule tumorali di replicare il proprio materiale genetico, bloccando così la loro crescita e divisione. Appartiene alla classe degli antimetaboliti.

  • Cyclophosphamide

    Questo medicinale viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è un trattamento consolidato per diversi tipi di cancro. Funziona danneggiando direttamente il DNA delle cellule malate, impedendo loro di moltiplicarsi. È classificato come un agente alchilante.

  • Blinatumomab

    Questo farmaco viene somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea ed è utilizzato principalmente per trattare specifiche forme di leucemia. Agisce come un ponte molecolare che unisce le cellule del sistema immunitario alle cellule tumorali, guidando il sistema immunitario a distruggere il cancro. Appartiene alla classe degli anticorpi bispecifici.

  • Dexamethasone

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è comunemente usato per ridurre le infiammazioni e le reazioni avverse durante le terapie oncologiche. Agisce modulando la risposta del sistema immunitario e riducendo la produzione di sostanze che causano gonfiore e dolore. Appartiene alla classe dei corticosteroidi.

  • Methotrexate

    Questo farmaco chemioterapico viene somministrato per via endovenosa ed è una sostanza molto nota per il trattamento di tumori e malattie autoimmuni. Agisce interferendo con il metabolismo dell'acido folico, che è essenziale per la produzione di nuove cellule, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Fa parte della classe degli antimetaboliti.

  • Vincristine sulfate

    Questo medicinale viene somministrato per via endovenosa ed è un componente fondamentale in molti protocolli per il trattamento di vari tumori. Agisce impedendo alle cellule tumorali di organizzare correttamente la struttura necessaria per dividersi, fermando il loro ciclo vitale. Appartiene alla classe degli alcaloidi della vinca.

Malattie studiate

B cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia - Questa malattia colpisce le cellule del sangue chiamate precursori dei linfociti B. Queste cellule anormali si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo. Con il progredire della condizione, le cellule malate possono invadere il sangue e altri organi. La malattia può presentarsi in forme che non rispondono ai trattamenti iniziali o che tornano dopo una fase di miglioramento. Inoltre, può persistere una piccola quantità di cellule malate rilevabili anche dopo le terapie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-506136-32-00Codice del protocollo20180257Partecipanti previsti202 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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