Questo studio riguarda la leucemia linfoblastica acuta con presenza di CD19, una malattia del sangue in cui alcuni globuli bianchi crescono in modo anomalo e non rispondono più ai trattamenti abituali o si ripresentano dopo le cure. Il trattamento studiato si chiama TranspoCART19 ed è composto da cellule del sistema di difesa del paziente stesso, chiamate linfociti T, che vengono prelevate dal sangue, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate che hanno sulla superficie una particolare proteina chiamata CD19, e poi reinfuse nel paziente. Queste cellule vengono modificate utilizzando una tecnica particolare chiamata trasposoni della famiglia Sleeping Beauty, che permette di inserire nelle cellule un recettore speciale che le aiuta a riconoscere e distruggere le cellule leucemiche.
Lo scopo dello studio è determinare la dose più appropriata di TranspoCART19 che può essere somministrata in sicurezza e valutare quanto questo trattamento sia efficace nel combattere la malattia. Lo studio si svolge in due fasi: nella prima fase si cerca di identificare la dose migliore da utilizzare e si valuta la sicurezza del trattamento, mentre nella seconda fase si verifica quanto il trattamento sia efficace nel ridurre o eliminare la malattia. Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima delle cure per preparare il corpo ad accogliere le cellule modificate, poi verrà effettuata l’infusione delle cellule TranspoCART19, che vengono somministrate attraverso una vena.
Dopo la somministrazione del trattamento, i pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare come risponde la malattia e per controllare eventuali effetti indesiderati. Lo studio valuterà diversi aspetti come la sicurezza del trattamento, il tempo in cui la malattia rimane sotto controllo, la sopravvivenza dei pazienti e la percentuale di persone che rispondono positivamente al trattamento. Il controllo dei risultati avverrà a diversi momenti nel tempo, inclusi controlli a tre mesi, sei mesi e un anno dopo la somministrazione delle cellule modificate.
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