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Studio con cellule TranspoCART19 per pazienti con leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria al trattamento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la leucemia linfoblastica acuta con presenza di CD19, una malattia del sangue in cui alcuni globuli bianchi crescono in modo anomalo e non rispondono più ai trattamenti abituali o si ripresentano dopo le cure. Il trattamento studiato si chiama TranspoCART19 ed è composto da cellule del sistema di difesa del paziente stesso, chiamate linfociti T, che vengono prelevate dal sangue, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate che hanno sulla superficie una particolare proteina chiamata CD19, e poi reinfuse nel paziente. Queste cellule vengono modificate utilizzando una tecnica particolare chiamata trasposoni della famiglia Sleeping Beauty, che permette di inserire nelle cellule un recettore speciale che le aiuta a riconoscere e distruggere le cellule leucemiche.

Lo scopo dello studio è determinare la dose più appropriata di TranspoCART19 che può essere somministrata in sicurezza e valutare quanto questo trattamento sia efficace nel combattere la malattia. Lo studio si svolge in due fasi: nella prima fase si cerca di identificare la dose migliore da utilizzare e si valuta la sicurezza del trattamento, mentre nella seconda fase si verifica quanto il trattamento sia efficace nel ridurre o eliminare la malattia. Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima delle cure per preparare il corpo ad accogliere le cellule modificate, poi verrà effettuata l'infusione delle cellule TranspoCART19, che vengono somministrate attraverso una vena.

Dopo la somministrazione del trattamento, i pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare come risponde la malattia e per controllare eventuali effetti indesiderati. Lo studio valuterà diversi aspetti come la sicurezza del trattamento, il tempo in cui la malattia rimane sotto controllo, la sopravvivenza dei pazienti e la percentuale di persone che rispondono positivamente al trattamento. Il controllo dei risultati avverrà a diversi momenti nel tempo, inclusi controlli a tre mesi, sei mesi e un anno dopo la somministrazione delle cellule modificate.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Raccolta delle cellule del sangue

    Verrà eseguita una procedura chiamata leucaferesi per raccogliere i tuoi linfociti T (un tipo di cellule del sangue che fanno parte del sistema immunitario).

    Questa procedura richiede un accesso venoso adeguato, cioè una via attraverso cui il sangue può essere prelevato e restituito al tuo corpo.

    Le cellule raccolte verranno inviate al laboratorio per essere modificate.

  2. Passaggio 2

    Preparazione delle cellule modificate

    In laboratorio, i tuoi linfociti T verranno modificati geneticamente utilizzando una tecnica chiamata trasposoni Sleeping Beauty.

    Le cellule verranno programmate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano una proteina chiamata CD19 sulla loro superficie.

    Questo processo di preparazione avviene al di fuori del tuo corpo e può richiedere alcune settimane.

    Il prodotto finale si chiama TranspoCART19 ed è costituito dalle tue cellule modificate pronte per essere reinfuse.

  3. Passaggio 3

    Trattamento preparatorio

    Prima di ricevere le cellule modificate, potresti necessitare di un trattamento preparatorio per preparare il tuo corpo.

    Questo trattamento serve a creare le condizioni ottimali affinché le cellule TranspoCART19 possano funzionare efficacemente nel tuo organismo.

  4. Passaggio 4

    Infusione delle cellule TranspoCART19

    Riceverai le cellule TranspoCART19 attraverso un'infusione endovenosa, cioè attraverso una vena.

    Il prodotto viene somministrato come sospensione cellulare per infusione.

    La dose di cellule che riceverai verrà determinata in base alla fase dello studio e alla tua risposta al trattamento.

    Nella fase 1 dello studio, l'obiettivo è identificare la dose massima tollerata e sicura.

    Nella fase 2, verrà utilizzata la dose raccomandata identificata nella fase precedente.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio immediato dopo l'infusione

    Dopo aver ricevuto l'infusione, sarai monitorato attentamente per valutare eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include la valutazione di possibili reazioni e la verifica del funzionamento delle cellule modificate nel tuo organismo.

    Verranno controllati i tuoi parametri vitali e il tuo stato di salute generale.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della risposta a tre mesi

    A tre mesi dall'infusione, verrà effettuata una valutazione completa per verificare come ha risposto la tua malattia al trattamento.

    Verranno eseguiti esami per determinare il tasso di risposta e verificare se la leucemia è in remissione completa o parziale.

    Verrà anche valutata la presenza di eventuali eventi avversi (effetti collaterali) di grado II-IV.

    Questa valutazione include anche la determinazione della migliore risposta ottenuta durante i primi tre mesi.

  7. Passaggio 7

    Valutazione a sei mesi

    A sei mesi dall'infusione, verrà valutata la sopravvivenza libera da progressione, cioè se la malattia è rimasta sotto controllo senza peggiorare.

    Verranno eseguiti controlli per verificare l'assenza di progressione della leucemia o di recidiva.

  8. Passaggio 8

    Valutazione a un anno

    A un anno dall'infusione, verrà effettuata una valutazione completa che include:

    La valutazione della tossicità (effetti collaterali) di grado II-IV.

    La determinazione del tasso di risposta (completa e complessiva).

    La valutazione della sopravvivenza libera da progressione.

    La valutazione della sopravvivenza globale, cioè se sei ancora in vita indipendentemente dallo stato della malattia.

    La valutazione della mortalità correlata al trattamento, cioè eventuali decessi non direttamente causati dalla leucemia.

  9. Passaggio 9

    Follow-up a lungo termine

    Dopo il primo anno, continuerai a essere seguito per monitorare la tua salute e lo stato della malattia.

    I controlli periodici serviranno a valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento e a identificare eventuali effetti tardivi.

    La durata complessiva dello studio è stimata fino al 2 gennaio 2031.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Deve avere una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta CD19+ (un tipo di tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi), con una prognosi inferiore a 2 anni a causa di una delle seguenti condizioni: malattia che è ritornata dopo il trattamento o che non risponde alle terapie, e non essere candidato a trapianto (a causa della malattia che non risponde o per mancanza di un donatore), oppure avere avuto una ricaduta dopo un trapianto allogenico (trapianto di cellule staminali da un donatore)
  • Deve avere una malattia misurabile, cioè deve essere presente almeno una malattia residua rilevabile attraverso un esame chiamato citometria a flusso (un test di laboratorio che analizza le cellule) nel midollo osseo (la parte interna delle ossa dove si producono le cellule del sangue) o nel sangue periferico al momento dell'inclusione nello studio
  • Deve avere un'età superiore a 4 anni e inferiore a 70 anni
  • Deve avere uno stato di performance ECOG (una scala che misura quanto bene il paziente è in grado di svolgere le attività quotidiane) di 0-1. I pazienti con ECOG 2 possono essere inclusi se questo è dovuto alla malattia del sangue
  • Deve avere un'aspettativa di vita superiore a 3 mesi
  • Deve avere un accesso venoso adeguato (vene sufficientemente buone) per eseguire la linfaferesi (una procedura per raccogliere cellule del sangue) e non avere controindicazioni a questa procedura
  • Deve firmare il consenso informato (un documento che conferma la volontà di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie), il paziente stesso o il suo tutore legale

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono disponibili informazioni specifiche sui criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei dati forniti.
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di entrare nello studio per garantire la sicurezza dei partecipanti e l'accuratezza dei risultati.
  • Per conoscere quali condizioni mediche, farmaci o situazioni potrebbero impedire la partecipazione a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Farmaci in studio

TranspoCART19 è una terapia sperimentale che utilizza le proprie cellule T del paziente (un tipo di cellule del sistema immunitario). Queste cellule vengono prelevate dal sangue del paziente e modificate in laboratorio per renderle capaci di riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano una proteina chiamata CD19 sulla loro superficie. Le cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente per combattere la leucemia linfoblastica acuta.

Che cosa si sa già del trattamento

TranspoCART19 – Si tratta di una terapia cellulare sperimentale attualmente in fase di studio clinico di fase I/IIa, che utilizza cellule T del paziente stesso (autologhe) prelevate dal sangue periferico, modificate geneticamente mediante trasposoni della famiglia Sleeping Beauty per esprimere un recettore chimerico dell'antigene (CAR) diretto contro la proteina CD19. Questa terapia è destinata al trattamento della leucemia linfoblastica acuta CD19+ che non risponde alle terapie standard o che si ripresenta dopo il trattamento. Il meccanismo d'azione consiste nel programmare le cellule T del paziente affinché riconoscano e attacchino le cellule tumorali che presentano la proteina CD19 sulla loro superficie, utilizzando segnali di costimolazione 4-1BB e CD3z per migliorare l'attivazione e la persistenza delle cellule T modificate.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta – La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi immaturi chiamati linfoblasti. Questa malattia si sviluppa quando il midollo osseo produce un numero eccessivo di linfoblasti anomali che non maturano correttamente. Le cellule leucemiche si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, impedendo la produzione normale di cellule sanguigne sane. La malattia può progredire rapidamente, con le cellule tumorali che si diffondono attraverso il flusso sanguigno ad altri organi. Nei casi refrattari o resistenti, la malattia non risponde ai trattamenti standard o ritorna dopo un periodo di remissione. La forma CD19+ indica che le cellule leucemiche presentano sulla loro superficie una proteina specifica chiamata CD19.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522673-11-00Codice del protocolloTranspocall19Partecipanti previsti24 personePromotoreClinica Universidad De Navarra

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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