Malattie rare
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TDT-3 è una terapia cellulare sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni tumori del sangue. È un tipo di terapia autologa con linfociti T TCR, ovvero viene prodotta a partire dalle cellule immunitarie del paziente (linfociti T) che vengono prelevate, modificate in laboratorio e poi reinfuse nello stesso paziente.[1] La sostanza è classificata nel registro come sostanza strutturalmente diversificata di origine cellulare terapeutica e non risulta avere un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti, a conferma del suo status di medicinale sperimentale.[1] Il prodotto è fornito dall'Oslo University Hospital.[1]
TDT-3 è progettato per colpire una proteina chiamata TdT (deossinucleotidil transferasi terminale), presente sulla superficie di alcune cellule leucemiche e linfomatose. I linfociti T del paziente vengono modificati geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule che presentano questa proteina TdT.[1] La terapia è riservata ai pazienti il cui profilo immunitario è HLA-A*02:01 positivo, perché i linfociti T modificati riconoscono la proteina TdT solo quando questa viene presentata da questo specifico marcatore immunitario.[1]
Nello studio attuale, i pazienti devono avere una malattia recidivante o refrattaria, ovvero il tumore è ricomparso dopo un precedente trattamento o non ha risposto alla terapia standard.[1]
TDT-3 viene somministrato come dispersione per infusione, direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena (infusione endovenosa).[1] Lo studio valuta due forme del prodotto: una dose basata sul peso corporeo e una dose non basata sul peso.[1] Prima di ricevere TDT-3, i pazienti dello studio ricevono un regime di condizionamento con fludarabina e ciclofosfamide, farmaci chemioterapici utilizzati per preparare l'organismo alla terapia cellulare.[1]
Nel registro dell'UE è presente uno studio clinico autorizzato su TDT-3. Si tratta di uno studio di Fase 1/2, ovvero uno studio in fase iniziale che prima valuta la sicurezza e il dosaggio in un numero limitato di pazienti, poi inizia a esaminare se la terapia ha attività biologica.[1] Lo studio prevede di arruolare 15 partecipanti di età pari o superiore a 1 anno.[1]
Lo studio misura diversi esiti. Gli esiti primari si concentrano su sicurezza e fattibilità: tipo, incidenza e gravità delle tossicità dose-limitanti durante i primi 28 giorni dopo l'infusione; incidenza e gravità degli eventi avversi; dose massima tollerata; e tasso di produzione e consegna riuscite di TDT-3 entro un arco di tempo clinicamente rilevante.[1] Lo studio mira inoltre a determinare una dose preliminare raccomandata per la Fase 2.[1]
Trattandosi di uno studio in fase iniziale ancora in corso, non sono ancora disponibili risultati di efficacia. Lo studio è attualmente in stato di autorizzazione, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per procedere ma non ha ancora riportato risultati.[1]
Poiché TDT-3 è una terapia sperimentale in uno studio di fase iniziale, il suo profilo di effetti collaterali non è ancora completamente definito. Lo studio è specificamente progettato per valutare la sicurezza di TDT-3, inclusi tipo, incidenza e gravità degli eventi avversi e delle tossicità dose-limitanti.[1] Nelle fonti fornite non sono disponibili dati dettagliati sugli effetti collaterali provenienti da studi completati.
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