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Studio sulla sicurezza ed efficacia di ponatinib e imatinib con chemioterapia in pazienti con leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia di età pari o superiore a 55 anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta, un tipo di tumore del sangue. La ricerca esamina l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti combinati con la chemioterapia: uno che utilizza il farmaco ponatinib e l'altro che utilizza imatinib. Entrambi i farmaci sono somministrati in forma di compresse rivestite. Lo studio è rivolto a pazienti di età pari o superiore a 55 anni con leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia, una specifica alterazione genetica associata a questa malattia.

L'obiettivo principale dello studio è confrontare la risposta molecolare dei pazienti ai due trattamenti. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci in combinazione con la chemioterapia standard per un periodo massimo di 24 mesi. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. La ricerca mira a determinare quale combinazione di farmaci sia più efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo.

Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro salute e il progresso della malattia. L'obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa forma di leucemia, offrendo una migliore comprensione di come i farmaci ponatinib e imatinib possano essere utilizzati in modo efficace e sicuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'inclusione nello studio, inizia il trattamento con uno dei due farmaci: ponatinib o imatinib, in combinazione con la chemioterapia standard.

    Il farmaco ponatinib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite da 15 mg, mentre imatinib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite da 400 mg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione della chemioterapia

    La chemioterapia standard viene somministrata in combinazione con il farmaco assegnato. La durata e la frequenza della chemioterapia dipendono dal protocollo specifico dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta molecolare

    Durante il trattamento, viene monitorata la risposta molecolare per valutare l'efficacia del farmaco. Questo include l'analisi del rapporto tra i trascritti BCR-ABL1 e ABL1 nel sangue.

  4. Passaggio 4

    Analisi dei risultati

    I risultati del trattamento vengono analizzati per determinare se è stata raggiunta una risposta molecolare. Questo viene fatto dopo la seconda fase di consolidamento o entro 5 mesi dall'inizio del trattamento, a seconda di quale evento si verifica per primo.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli eventi avversi

    Durante ogni ciclo di trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi, che possono includere problemi cardiovascolari, sindrome da rilascio di citochine, pancreatite e altri effetti collaterali significativi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi dello studio o fino a quando non si verificano eventi che richiedono l'interruzione del trattamento, come effetti collaterali gravi o progressione della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Uomini o donne con età superiore a 55 anni (età biologica).
  • Donne che non possono avere figli, cioè donne sessualmente mature che hanno subito un'isterectomia (rimozione chirurgica dell'utero) o sterilizzazione chirurgica, o che sono in menopausa naturale da almeno 12 mesi consecutivi (assenza di mestruazioni nei 12 mesi precedenti).
  • Leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma di Filadelfia o BCR-ABL. Il cromosoma di Filadelfia è un'anomalia genetica associata a certi tipi di leucemia.
  • Non aver ricevuto trattamenti precedenti, eccetto corticosteroidi, una singola dose di vincristina o fino a tre dosi di ciclofosfamide (dose massima cumulativa 1g/m2) o terapia intratecale per controllare la leucemia meningea.
  • Nessun coinvolgimento non controllato del sistema nervoso centrale (CNS).
  • Stato di salute secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) inferiore a 2. Questo indica che il paziente è in grado di camminare e di prendersi cura di sé stesso, ma non è in grado di svolgere attività lavorative.
  • Livelli normali di potassio e magnesio nel sangue, o corretti entro i limiti normali con integratori, prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Consenso informato scritto e firmato.
  • Valutazione molecolare per BCR-ABL1 effettuata.
  • Disponibilità dei soggetti maschi sessualmente attivi, le cui partner sono donne in età fertile, a utilizzare un metodo contraccettivo efficace (indice di Pearl < 1%) durante lo studio e per almeno 6 mesi successivi. I metodi contraccettivi efficaci includono l'astinenza sessuale completa, contraccettivi orali combinati, dispositivo intrauterino ormonale (IUCD), anello ormonale vaginale, cerotto contraccettivo transdermico, impianto contraccettivo o iniezione contraccettiva depot in combinazione con un secondo metodo contraccettivo come un preservativo o un cappuccio cervicale/diaphragma con spermicida o sterilizzazione chirurgica (vasectomia) nei pazienti maschi.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un altro tipo di cancro oltre al cancro del sangue.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe interferire con il trattamento.
  • Non puoi partecipare se stai già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di cuore non controllati.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ponatinib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia, incluso la leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo. Funziona bloccando l'azione di una proteina anormale che segnala alle cellule tumorali di crescere. In questo studio, ponatinib viene combinato con la chemioterapia per vedere se può migliorare la risposta al trattamento rispetto ad altri farmaci.

  • Imatinib

    è un altro farmaco usato per trattare la leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo. Agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a crescere. In questo studio, imatinib viene utilizzato insieme alla chemioterapia per confrontare la sua efficacia e sicurezza rispetto a ponatinib quando usato come trattamento iniziale per i pazienti con questo tipo di leucemia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ponatinib

    Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) nei pazienti di età pari o superiore a 55 anni. È indicato principalmente per il trattamento del cancro del sangue. A livello molecolare, ponatinib agisce bloccando l'attività di una proteina anomala chiamata BCR-ABL, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule cancerose. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

  • Imatinib

    Imatinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. È utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) e fa parte di uno studio clinico per confrontare la sua efficacia in combinazione con la chemioterapia. È indicato principalmente per il trattamento del cancro del sangue. A livello molecolare, imatinib agisce bloccando l'attività della proteina BCR-ABL, che contribuisce alla crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica – La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo, dove si formano le cellule del sangue. Questa malattia è caratterizzata da un aumento anomalo dei globuli bianchi. La progressione della malattia avviene in tre fasi: cronica, accelerata e blastica. Nella fase cronica, i sintomi possono essere lievi o assenti, mentre nella fase accelerata e blastica, i sintomi diventano più gravi. Durante la fase blastica, le cellule leucemiche immature aumentano rapidamente. La malattia è spesso associata alla presenza del cromosoma Philadelphia, che comporta una fusione genetica anomala.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505330-95-01Codice del protocolloSPON - 1751-19Partecipanti previsti100 personePromotoreCardiff University

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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