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Studio della terapia cellulare TdT-3 in pazienti con leucemia acuta o linfoma linfoblastico recidivante o refrattario di età superiore a 1 anno con HLA-A*02:01 positivo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che non hanno risposto alle terapie standard o hanno avuto una ricaduta della malattia. Il trattamento si chiama TdT-3, una terapia innovativa che utilizza i propri linfociti T del paziente modificati geneticamente per combattere le cellule tumorali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del TdT-3 quando viene somministrato attraverso infusione dopo un regime di preparazione con i farmaci Fludarabina e Ciclofosfamide. Il trattamento viene somministrato in dosi crescenti per trovare la dose più appropriata per studi futuri.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare come il corpo risponde al trattamento e controlleranno la presenza di eventuali effetti collaterali. Verranno effettuati prelievi di sangue e di midollo osseo per vedere come le cellule modificate si comportano nel corpo e quanto sono efficaci nel combattere la malattia. Il monitoraggio continuerà per diversi mesi dopo il trattamento per valutare la durata della risposta terapeutica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Procedura di leucaferesi

    Prelievo di cellule T attraverso una procedura di leucaferesi non mobilizzata

    È necessario avere almeno 150 cellule T CD3+ per microlitro di sangue periferico

    Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo nelle 24 ore precedenti

  2. Passaggio 2

    Preparazione della terapia

    Le cellule T prelevate vengono modificate in laboratorio per creare TdT-3

    Il prodotto cellulare viene controllato per garantire che soddisfi i criteri di rilascio

  3. Passaggio 3

    Regime di condizionamento

    Somministrazione di Fludarabina e Ciclofosfamide come terapia preparatoria

    Questo trattamento prepara l'organismo a ricevere le cellule T modificate

  4. Passaggio 4

    Infusione di TdT-3

    Somministrazione di dosi frazionate di cellule T modificate TdT-3 tramite infusione

    Il dosaggio viene aumentato gradualmente secondo il protocollo dello studio

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio post-infusione

    Controlli regolari fino al giorno +28 dopo l'infusione

    Valutazione di eventuali effetti collaterali e della risposta al trattamento

    Prelievi di sangue, midollo osseo e liquido cerebrospinale per analisi

    Valutazione della risposta al trattamento a 1 e 3 mesi dall'infusione

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    Visite di controllo a 3, 6, 9, 12 e 24 mesi dopo l'infusione

    Valutazione della qualità della vita e dello stato di salute generale

    Monitoraggio della persistenza delle cellule T modificate nell'organismo

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Età minima di 1 anno al momento dello screening
  • Presenza di almeno 100 cellule T CD4+ per microlitro nel sangue periferico, che indica un recupero del sistema immunitario dalle terapie precedenti
  • Per i primi 3 pazienti e per tutti i pazienti di età inferiore a 6 anni: deve essere stato identificato un donatore di cellule staminali compatibile
  • Capacità di sottoporsi a una procedura di leucaferesi (una tecnica per raccogliere specifiche cellule del sangue)
  • Per i pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali, devono essere trascorsi almeno 100 giorni dall'ultimo trapianto
  • Per i pazienti che hanno ricevuto una terapia CAR-T, devono essere trascorsi almeno 30 giorni dall'ultima infusione
  • Test di gravidanza negativo (per le donne in età fertile) nelle 24 ore precedenti le procedure
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
  • Malattia recidivata o resistente alle terapie standard
  • Le cellule tumorali devono esprimere la proteina TdT e HLA-A2
  • Presenza di malattia valutabile nel midollo osseo (per leucemia) o mediante esami radiologici (per linfoma)
  • Consenso informato scritto del paziente o dei genitori/tutori legali per i minori
  • Adeguato stato di performance secondo le scale Lansky (bambini) o Karnofsky (adulti)
  • Funzionalità adeguata di reni, fegato, polmoni e cuore, verificata attraverso specifici esami
  • Assenza di anomalie significative del ritmo cardiaco

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Pazienti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico non in fase attiva della malattia
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nei 30 giorni precedenti
  • Presenza di gravi malattie cardiache o problemi di funzionalità cardiaca
  • Infezioni attive non controllate
  • Presenza di altre forme tumorali attive
  • Gravi problemi alla funzionalità del fegato o dei reni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario
  • Pazienti che hanno subito un trapianto di organi
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Presenza di malattie che potrebbero interferire con la valutazione della sicurezza del trattamento
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • TdT-3

    è una terapia cellulare personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente modificati geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche che esprimono l'antigene TdT. Questa terapia viene creata utilizzando le cellule del sistema immunitario del paziente stesso.

  • Fludarabina

    è un farmaco chemioterapico utilizzato come parte del regime di condizionamento prima della terapia cellulare. Aiuta a preparare il sistema immunitario del paziente per ricevere le nuove cellule T modificate.

  • Ciclofosfamide

    è un altro farmaco chemioterapico usato insieme alla Fludarabina nel regime di condizionamento. Anche questo aiuta a preparare l'organismo per ricevere la terapia cellulare, riducendo il numero di cellule immunitarie esistenti per fare spazio alle nuove cellule modificate.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Fludarabina

    Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa che viene utilizzato come parte del regime di condizionamento prima della terapia con cellule T. Appartiene alla classe dei farmaci antimetaboliti e agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali. Viene comunemente utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma linfoblastico, specialmente in preparazione per le terapie cellulari, dove aiuta a creare spazio per le nuove cellule T modificate.

  • Ciclofosfamide

    Un agente chemioterapico alchilante somministrato per via endovenosa che viene utilizzato insieme alla Fludarabina nel regime di condizionamento. Funziona danneggiando il DNA delle cellule in rapida divisione e viene ampiamente utilizzato nella preparazione per le terapie cellulari nella leucemia linfoblastica acuta e nel linfoma linfoblastico. Questo farmaco aiuta a sopprimere il sistema immunitario del paziente per permettere un migliore attecchimento delle cellule T modificate.

  • TdT-3

    Una terapia cellulare sperimentale che utilizza cellule T autologhe modificate con recettori TCR, somministrata per via endovenosa dopo il condizionamento con Fludarabina e Ciclofosfamide. Questa terapia è progettata per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono l'antigene TdT nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono HLA-A*02:01 positivi. Il trattamento è attualmente in fase di sperimentazione clinica I/IIa per valutarne la sicurezza e l'efficacia.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta

    È una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi, nel midollo osseo. La malattia si sviluppa quando i linfociti immaturi (chiamati blasti) iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi blasti anomali impediscono la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia può diffondersi rapidamente nel sangue e in altri organi del corpo.

  • linfoma linfoblastico (LL)

    È un tipo di linfoma che si sviluppa dalle cellule T o B immature, simili a quelle coinvolte nella leucemia linfoblastica acuta. Si manifesta principalmente nei linfonodi o in altri tessuti, anziché nel midollo osseo. La malattia causa un ingrossamento dei linfonodi e può interessare anche altri organi come la milza, il fegato o i tessuti extranodali. Si distingue dalla ALL principalmente per la sede principale di manifestazione della malattia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2024-519320-24-00Codice del protocolloTDT-TCR01Partecipanti previsti15 personePromotoreOslo University Hospital HF

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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