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Studio su venetoclax più combinazione di farmaci in pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo T recidivante o refrattaria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Relapsed/refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia, una forma rara di leucemia che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti T e che ritorna o non risponde più ai trattamenti standard. I farmaci testati includono una compressa da 400 mg di venetoclax da assumere per via orale, una soluzione per infusione contenente recombinant l-asparaginase, compresse di tofacitinib da assumere per via orale, una sospensione iniettabile di azacitidine e compresse di everolimus. Alcuni partecipanti possono ricevere un placebo, cioè una pillola o soluzione senza principio attivo, per confrontare gli effetti dei farmaci.

Lo scopo è verificare se una strategia di medicina di precisione, basata su combinazioni mirate di questi trattamenti, aumenta il tasso di remissione ematologica, ovvero la scomparsa dei segni di leucemia nel sangue. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e seguiti per diversi mesi con visite regolari, esami del sangue e controlli per eventuali effetti indesiderati. Durante lo studio vengono monitorati i risultati del sangue, la durata della risposta e la qualità della vita, con l’obiettivo di capire se la combinazione di farmaci può offrire un beneficio rispetto al placebo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver firmato il consenso, viene effettuata una valutazione iniziale che comprende anamnesi, esami del sangue, esami di imaging e prelievo di midollo osseo per confermare la diagnosi di leucemia linfoblastica T‑cellulare recidivante o refrattaria.

    I risultati di questi esami servono a verificare i criteri di ammissibilità e a preparare la randomizzazione.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Una volta completata la valutazione iniziale, il paziente viene assegnato in modo casuale a una delle combinazioni terapeutiche previste dal protocollo.

    Questa assegnazione è effettuata dal sistema di studio e non dipende da preferenze personali.

  3. Passaggio 3

    Avvio della terapia

    Subito dopo la randomizzazione, inizia la somministrazione dei farmaci secondo il programma previsto.

    Venetoclax: compressa rivestita da 400 mg, assunta per via orale una volta al giorno, per tutta la durata del trattamento.

    Tofacitinib (commercializzato come xeljan z): compresse da 5 mg, assunte per un totale di 20 mg al giorno per via orale (ad esempio 10 mg due volte al giorno), per tutta la durata del trattamento.

    Everolimus (commercializzato come afinitor): compressa da 5 mg, assunta per via orale una volta al giorno, per tutta la durata del trattamento.

    Azacitidine: soluzione in sospensione da 25 mg/mL, somministrata per via sottocutanea a una dose di 75 mg per metro quadrato di superficie corporea ogni giorno per sette giorni consecutivi, ripetuta ogni ciclo di 28 giorni.

    Recombinant l‑asparaginase (commercializzato come enrylaze): soluzione per infusione endovenosa, dose di 25 mg per metro quadrato di superficie corporea, somministrata come infusione secondo il calendario del ciclo (ad esempio al giorno 1 di ogni ciclo).

    La durata complessiva di ciascun ciclo è di 28 giorni; i cicli vengono ripetuti finché il medico ritiene opportuno, fino al raggiungimento di una risposta, alla progressione della malattia o alla comparsa di effetti indesiderati significativi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio settimanale

    Ogni settimana il paziente deve recarsi in ambulatorio per controlli di laboratorio (emogramma, funzionalità epatica e renale) e per la valutazione di eventuali effetti collaterali.

    Gli eventuali sintomi o segni di tossicità vengono registrati e, se necessario, la dose dei farmaci può essere modificata dal medico curante.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a tre mesi

    Al termine del terzo mese dal momento della randomizzazione, viene effettuata una valutazione completa della risposta ematologica, che include esami del sangue e nuovo prelievo di midollo osseo.

    La risposta può essere classificata come remissione completa, remissione incompleta, risposta parziale o nessuna risposta, secondo i criteri stabiliti dallo studio.

  6. Passaggio 6

    Proseguimento della terapia

    Se la risposta è giudicata soddisfacente e non compaiono effetti avversi gravi, il paziente continua la terapia secondo lo stesso schema descritto al punto 3.

    Vengono somministrati questionari sulla qualità della vita (hm‑pro e hads) ogni mese fino al terzo mese, per valutare l’impatto del trattamento sul benessere quotidiano.

  7. Passaggio 7

    Possibile transizione verso trapianto o terapia CART

    Qualora il paziente ottenga una risposta adeguata, il medico può valutare la possibilità di indirizzarlo verso un trapianto di midollo osseo o una terapia con cellule CART, in base alle linee guida cliniche.

  8. Passaggio 8

    Follow‑up post‑trattamento

    Dopo la sospensione della terapia, il paziente continua a essere seguito con visite periodiche per monitorare la sopravvivenza globale, la durata della risposta e l’eventuale recidiva della malattia.

    Le visite di follow‑up includono esami ematologici, imaging e, se necessario, ulteriori prelievi di midollo osseo.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età di almeno 15 anni; per i pazienti tra 15 e 17 anni la partecipazione è consentita solo in Francia.
  • Firma del consenso informato: i pazienti di 18 anni o più devono firmare personalmente; i pazienti tra 15 e 17 anni in Francia devono avere la firma di entrambi i genitori.
  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta di tipo T in prima o seconda recidiva, oppure in fase refrattaria (cioè che non risponde a almeno due cicli di chemioterapia).
  • Se la prima recidiva è avvenuta entro 24 mesi dalla remissione completa e il farmaco nelarabina non è considerato adatto, il paziente è eleggibile.
  • Le recidive successive (seconda e successive) e le recidive dopo trapianto di cellule staminali o trattamenti con cellule CAR‑T sono ammissibili.
  • Presenza di cellule blast nel sangue o nel midollo osseo per poterle inviare a uno dei laboratori di riferimento in Francia, Spagna o Paesi Bassi, oppure valutazione biologica effettuata negli ultimi 10 giorni con almeno una delle seguenti opzioni terapeutiche mirate convalidate: venetoclax + tofacitinib; venetoclax + everolimus + enrylaze; venetoclax + 5‑azacitidina.
  • Valutazione di performance ECOG compresa tra 0 e 3 (scala che misura lo stato di salute generale).
  • Essere iscritto a un sistema sanitario nazionale del paese di residenza.
  • Non avere controindicazioni (ragioni mediche che impediscono l’uso) ai farmaci venetoclax, tofacitinib, everolimus, enrylaze o 5‑azacitidina.
  • Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per almeno tre mesi dopo la fine dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Pazienti che sono in cure palliative, cioè che ricevono trattamenti finalizzati solo a migliorare il comfort e non a curare la malattia.
  • Chi ha ricevuto vaccini vivi o vivi attenuati (vaccini contenenti forme indebolite del virus) entro le 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco dello studio.
  • Persone con disturbi psichiatrici o altre condizioni che rendono difficile collaborare con le procedure dello studio, ad esempio problemi mentali che impediscono di capire o seguire le istruzioni.
  • Pazienti con recidive tardive, ovvero una nuova comparsa della leucemia più di 24 mesi dopo la prima remissione completa (quando la malattia era scomparsa).
  • Pazienti che hanno solo recidive extramedullari (la malattia è tornata fuori dal midollo osseo) o che hanno sintomi evidenti del sistema nervoso centrale (CNS), come problemi neurologici.
  • Donne incinte o che stanno allattando al seno.
  • Chi sta partecipando a un altro trial clinico con un farmaco sperimentale al momento dell’iscrizione.
  • Persone con un altro cancro attivo non controllato, cioè un tumore in corso che non è sotto controllo.
  • Chi ha una infezione attiva da HBV (virus dell'epatite B), HCV (virus dell'epatite C) o HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Pazienti sotto curatela o privati della libertà (eccetto i minorenni).
  • Pazienti con controindicazioni alla chemioterapia (trattamenti con farmaci anticancro) a meno che siano legate alla leucemia, inclusi:
    • Valori di ASAT (SGOT) e/o ALAT (SGPT) superiori a 5 volte il limite normale (enzimi epatici che indicano danni al fegato).
    • Bilirubina totale pari o superiore a 2,5 volte il limite normale (un indicatore di funzionamento del fegato).
    • Una clearance glomerulare stimata (GFR) inferiore a 50 mL/min, calcolata con l’equazione MDRD (misura della funzione renale).
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco orale che agisce bloccando una proteina chiamata BCL‑2, responsabile della sopravvivenza delle cellule leucemiche. Nel trial viene somministrato per aiutare a eliminare le cellule tumorali nei pazienti con leucemia linfoblastica T recidivante o refrattaria.

  • Enrylaze

    è una forma ricombinante dell’enzima L‑asparaginasi, somministrata per via endovenosa. L’enzima degrada l’amminoacido asparagina, indispensabile alla crescita delle cellule leucemiche, privandole di una risorsa vitale e contribuendo alla loro morte.

  • XELJANZ

    contiene tofacitinib, un inibitore della via JAK. Agisce riducendo i segnali che favoriscono la proliferazione e la sopravvivenza delle cellule tumorali. Viene preso per via orale come parte delle combinazioni di trattamento mirato.

  • Azacitidine

    è un farmaco somministrato per via sottocutanea sotto forma di sospensione. Appartiene alla classe degli agenti ipometilanti e aiuta a riattivare i geni che controllano la crescita cellulare, contribuendo a fermare o rallentare la leucemia.

  • Afinitor

    contiene everolimus, un inibitore della via mTOR. Bloccando questa via, il farmaco interferisce con i meccanismi di crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. Viene assunto per via orale all’interno delle combinazioni terapeutiche studiate.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    è una compressa rivestita da 400 mg da assumere per via orale. È approvato per alcune forme di leucemia e il suo uso è ben documentato nella letteratura medica. Viene indicato per trattare leucemie acute e croniche, ed è studiato in questa sperimentazione per la leucemia linfoblastica T. Agisce bloccando la proteina BCL‑2, favorendo la morte delle cellule tumorali; è classificato come inibitore di BCL‑2, antineoplastico.

  • Enrylaze

    è una soluzione iniettabile di asparaginasi ricombinante da somministrare per via endovenosa. È un farmaco già approvato per la leucemia linfoblastica acuta e ampiamente descritto nella letteratura. Viene usato per privare le cellule leucemiche dell’amminoacido asparagina, indispensabile per la loro crescita. È un enzima antineoplastico della classe delle asparaginasi.

  • XELJANZ

    è una compressa rivestita da 5 mg da prendere per via orale. È autorizzato per artrite reumatoide, colite ulcerosa e altre malattie infiammatorie, con ampie evidenze cliniche. In questo studio è impiegato per modulare la risposta immunitaria nella leucemia T. Blocca le proteine JAK, riducendo i segnali infiammatori; è classificato come inibitore JAK, immunomodulatore.

  • Azacitidine Mylan

    è una sospensione per iniezione sottocutanea da somministrare a dosi di 75 mg/m². È approvata per sindromi mielodisplastiche e leucemia mieloide acuta, con solide evidenze in letteratura. Viene usata per trattare le neoplasie del sangue, compresa la leucemia T in combinazione con altri farmaci. Agisce inserendosi nel DNA e riattivando geni soppressori tumorali, ed è un agente ipometilante, antineoplastico.

  • Afinitor

    è una compressa da 5 mg da assumere per via orale. È approvato per vari tumori solidi e per la prevenzione del rigetto di organi trapiantati, con ampia documentazione clinica. In questa prova è utilizzato per inibire la crescita delle cellule leucemiche. Blocca la via mTOR, rallentando la proliferazione cellulare; è classificato come inibitore mTOR, antineoplastico.

Malattie studiate

Relapsed/refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia - è un tumore del sangue che coinvolge le cellule immature di tipo T prodotte nel midollo osseo. Le cellule leucemiche si moltiplicano rapidamente, occupando il midollo e il sangue e talvolta altri organi. Nella forma recidivante o refrattaria la malattia ritorna dopo una terapia iniziale o non risponde ai trattamenti standard. Questo porta a un aumento continuo dei blasti, una diminuzione delle cellule sanguinee normali e a sintomi come affaticamento, infezioni o sanguinamenti. Il decorso è caratterizzato da una progressiva perdita di funzionalità ematologica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516570-30-00Partecipanti previsti86 personePromotoreCentre Hospitalier De Versailles

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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