Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule T e Linfoma Linfoblastico, che si ripresentano o non rispondono ai trattamenti standard. Queste condizioni coinvolgono un tipo di cellule del sangue chiamate cellule T, che possono crescere in modo incontrollato. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate CD7-CART01, che sono progettate per riconoscere e attaccare queste cellule malate. Questo approccio è noto come terapia con cellule CAR-T, una forma avanzata di trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate per combattere il cancro.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose ottimale di queste cellule CD7-CART01 nei bambini e nei giovani adulti affetti da queste forme di leucemia e linfoma. Nella prima fase, i ricercatori si concentreranno sulla sicurezza del trattamento e sulla definizione della dose migliore. Nella seconda fase, verrà testata l’efficacia del trattamento alla dose ottimale stabilita. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite iniezione, e saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del loro corpo e la presenza di eventuali effetti collaterali.
Oltre al trattamento con CD7-CART01, lo studio prevede anche l’uso di altri farmaci come Ciclofosfamide e Fludarabina, che sono comunemente utilizzati per preparare il corpo a ricevere le cellule CAR-T. Questi farmaci aiutano a ridurre il numero di cellule malate e a creare un ambiente favorevole per l’azione delle cellule CD7-CART01. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2028, con l’inizio previsto per il 2024.
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