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Studio su CD7-CART01, Ciclofosfamide e Fludarabina in pazienti pediatrici e giovani adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule T recidivante/refrattaria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule T e Linfoma Linfoblastico, che si ripresentano o non rispondono ai trattamenti standard. Queste condizioni coinvolgono un tipo di cellule del sangue chiamate cellule T, che possono crescere in modo incontrollato. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate CD7-CART01, che sono progettate per riconoscere e attaccare queste cellule malate. Questo approccio è noto come terapia con cellule CAR-T, una forma avanzata di trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate per combattere il cancro.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose ottimale di queste cellule CD7-CART01 nei bambini e nei giovani adulti affetti da queste forme di leucemia e linfoma. Nella prima fase, i ricercatori si concentreranno sulla sicurezza del trattamento e sulla definizione della dose migliore. Nella seconda fase, verrà testata l'efficacia del trattamento alla dose ottimale stabilita. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite iniezione, e saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del loro corpo e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Oltre al trattamento con CD7-CART01, lo studio prevede anche l'uso di altri farmaci come Ciclofosfamide e Fludarabina, che sono comunemente utilizzati per preparare il corpo a ricevere le cellule CAR-T. Questi farmaci aiutano a ridurre il numero di cellule malate e a creare un ambiente favorevole per l'azione delle cellule CD7-CART01. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2028, con l'inizio previsto per il 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cyclophosphamide e fludarabine phosphate. Questi farmaci vengono somministrati come soluzione per iniezione o infusione.

    La cyclophosphamide viene somministrata in una dose di 1 g. La fludarabine phosphate viene somministrata come polvere per soluzione per iniezione o infusione, con una dose di 50 mg.

  2. Passaggio 2

    Infusione di CD7-CART01

    Dopo la preparazione con i farmaci iniziali, viene somministrata l'infusione di CD7-CART01. Questo è un trattamento che utilizza cellule T modificate per attaccare le cellule tumorali.

    L'infusione avviene per via endovenosa. La dose di CD7-CART01 viene stabilita durante la fase I dello studio e può variare tra 1.0 x 10^6 e 3.0 x 10^6 cellule per kg di peso corporeo del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo l'infusione, il paziente viene monitorato per 28 giorni per valutare la sicurezza del trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Durante questo periodo, viene valutata la risposta del corpo al trattamento, inclusa la remissione completa o parziale della malattia e la riduzione della malattia residua minima (MRD).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    A 28 giorni dall'infusione, viene valutata l'efficacia del trattamento. Questo include la valutazione della risposta del midollo osseo, del sangue periferico e del liquido cerebrospinale.

    L'obiettivo è raggiungere una remissione completa o una remissione completa con recupero incompleto della conta ematica, con negatività della malattia residua minima.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione complessiva della risposta al giorno 28, che include la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    Per i pazienti con linfoma linfoblastico, la risposta viene definita da una riduzione delle masse tumorali superiore al 35% e una percentuale di blasti inferiore al 5% nel midollo osseo, senza presenza di blasti nel liquido cerebrospinale.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta T o linfoma linfoblastico che esprime il marcatore CD7 in oltre il 98% delle cellule tumorali.
  • Età compresa tra 6 mesi e 25 anni.
  • Accesso venoso adeguato per la procedura di aferesi o idoneità per il posizionamento di un catetere appropriato. L'aferesi è una procedura per raccogliere cellule dal sangue.
  • Consenso informato volontario fornito. Per i soggetti di età inferiore a 18 anni, il consenso deve essere dato dal tutore legale. I bambini di età pari o superiore a 12 anni parteciperanno a discussioni adeguate alla loro età e, quando appropriato, daranno il loro assenso verbale o firmeranno un consenso informato adattato all'età.
  • Stato di salute clinico adeguato: per i pazienti di età superiore a 16 anni, il punteggio Karnofsky deve essere pari o superiore al 60%; per i pazienti di età inferiore a 16 anni, il punteggio Lansky deve essere pari o superiore al 60%. Questi punteggi valutano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Malattia misurabile o valutabile al momento dell'iscrizione, che può includere qualsiasi evidenza di malattia, compresa la malattia minima residua (MRD) rilevata tramite analisi specifiche.
  • Disponibilità di un potenziale donatore di cellule staminali ematopoietiche allogeniche prima dell'iscrizione al trattamento. Questo donatore può essere un parente compatibile, un donatore non imparentato compatibile o un donatore aploidentico (parzialmente compatibile).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a un trattamento simile in passato.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica che rende pericoloso ricevere il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia infettiva attiva che potrebbe essere trasmessa ad altri.
  • Il paziente non può partecipare se ha ricevuto un altro trattamento sperimentale di recente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CD7-CART01: Questo è un trattamento sperimentale che utilizza cellule T modificate per combattere specificamente la leucemia linfoblastica acuta a cellule T o il linfoma linfoblastico. Le cellule T del paziente vengono prelevate e modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR) che riconosce e attacca le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD7. L'obiettivo è di migliorare la capacità del sistema immunitario del paziente di identificare e distruggere le cellule cancerose.

Che cosa si sa già del trattamento

CD7-CART01 – Questo farmaco è somministrato tramite infusione endovenosa e viene utilizzato principalmente in ambito sperimentale per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule T CD7+ e del linfoma linfoblastico refrattario o recidivante. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase I/II per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti. Il meccanismo d'azione si basa sull'uso di cellule T modificate per esprimere un recettore chimerico dell'antigene (CAR) che riconosce e attacca le cellule tumorali CD7+. Appartiene alla classe dei farmaci immunoterapici CAR-T, che sfruttano il sistema immunitario del paziente per combattere il cancro.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule T Recidivante/Refrattaria – È un tipo di leucemia che colpisce i linfociti T, un tipo di globuli bianchi, e si manifesta quando le cellule tumorali ritornano o non rispondono al trattamento iniziale. Questa malattia si sviluppa rapidamente e può diffondersi ad altre parti del corpo, come il midollo osseo, il sangue e il sistema nervoso centrale. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva facilità a sanguinare o a sviluppare lividi, e ingrossamento dei linfonodi. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un monitoraggio e un trattamento intensivo per gestire i sintomi e controllare la crescita delle cellule tumorali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-508355-39-00Codice del protocolloCD7-CAR01Partecipanti previsti26 personePromotoreOspedale Pediatrico Bambino Gesu'

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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