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Studio sulla sicurezza ed efficacia della terapia hCD1a-CAR T (OC-1) per pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante/refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su due malattie: la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule T e il Linfoma Linfoblastico a cellule T. Queste sono forme di cancro che colpiscono i globuli bianchi, in particolare le cellule T, che sono parte del sistema immunitario. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata hCD1a-CAR T (codice: OC-1). Questo trattamento coinvolge l'uso di cellule T del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Le cellule vengono modificate con un vettore lentivirale, che è un tipo di virus usato per trasportare nuove informazioni genetiche nelle cellule.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del trattamento OC-1 nei pazienti con leucemia o linfoma che non hanno risposto ad altri trattamenti o che hanno avuto una ricaduta. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa, che è un metodo per somministrare farmaci direttamente nel sangue. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per identificare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre o eliminare le cellule tumorali.

Lo studio mira anche a comprendere meglio come il trattamento influisce sul sistema immunitario dei pazienti e quanto tempo le cellule modificate rimangono attive nel corpo. I risultati aiuteranno a determinare se il trattamento è sicuro e se può essere un'opzione efficace per i pazienti con queste forme di cancro. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati su eventuali miglioramenti o effetti collaterali a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di hCD1a-CAR T, una sospensione per infusione endovenosa. Questo farmaco è costituito da cellule T autologhe modificate ex vivo con un vettore lentivirale che codifica un recettore antigenico chimerico specifico per CD1a.

    L'infusione viene somministrata per via intravascolare, il che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante il trattamento, viene effettuato un monitoraggio per rilevare eventuali effetti collaterali gravi, come la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS).

    Viene valutata anche la tossicità dermatologica e la tossicità limitante la dose (DLT).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso il tasso di remissione, che include la risposta completa (CR) o il recupero incompleto della conta (CRi).

    Viene monitorata la durata della remissione e la risposta della malattia residua minima (MRD) tramite citometria a flusso.

  4. Passaggio 4

    Sopravvivenza e persistenza del trattamento

    La sopravvivenza libera da progressione viene calcolata dal momento della prima infusione fino alla perdita documentata della risposta.

    Viene valutata la sopravvivenza globale dal momento della prima infusione fino alla data del decesso.

    La persistenza di OC-1 viene determinata tramite citometria a flusso e analisi quantitativa mediante qPCR.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini di età superiore ai 2 anni o adulti, sia maschi che femmine.
  • Presenza dell'antigene CD1a nei globuli bianchi del sangue pari o superiore al 20% al momento dell'inclusione, confermata tramite esami specifici.
  • Pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T o linfoma linfoblastico a cellule T che non rispondono al trattamento o che hanno avuto una ricaduta dopo due linee di terapia. Questo include:
    • Ricaduta dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore (allo-HSCT).
    • Refrattarietà primaria, cioè la malattia persiste o è rilevabile dopo due linee di terapia standard, rendendo il paziente non idoneo per un trapianto di cellule staminali da donatore.
    • Prima ricaduta refrattaria.
    • Seconda o ulteriore ricaduta.
    • Pazienti senza capacità riproduttiva o che si impegnano a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule T o il Linfoma Linfoblastico a cellule T.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti al trattamento per la loro condizione.
  • Non possono partecipare persone che non hanno il marcatore CD1a-positivo nella loro malattia. Questo è un tipo specifico di proteina presente sulle cellule.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

hCD1a-CAR T (OC-1) è una terapia innovativa che utilizza cellule T modificate per combattere la leucemia linfoblastica acuta a cellule T o il linfoma che non rispondono ad altri trattamenti. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali, e poi reinfuse nel paziente. Questa terapia mira a migliorare la risposta del sistema immunitario contro il cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

OC-1 – OC-1 è un trattamento somministrato attraverso l'infusione endovenosa, progettato per pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T o linfoma linfoblastico a cellule T che non rispondono ai trattamenti standard. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di pazienti con forme recidivanti o refrattarie di queste malattie. Il meccanismo d'azione di OC-1 coinvolge l'uso di cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD1a. Appartiene alla classe dei trattamenti CAR-T, una forma avanzata di immunoterapia.

Malattie studiate

  • Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule T

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e sanguinamento facile. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. È più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. La progressione è rapida, richiedendo un intervento tempestivo.

  • Linfoma Linfoblastico Acuto a Cellule T

    È un tipo di linfoma non Hodgkin che coinvolge i linfociti T. Si manifesta con la crescita anormale di linfociti T nei linfonodi, nel timo o in altre aree del corpo. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente e coinvolgere il midollo osseo e il sangue. È più comune nei giovani adulti e negli adolescenti. La progressione può variare, ma spesso richiede un trattamento immediato.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-514591-40-00Codice del protocolloOC-01-21001- CARxALLPartecipanti previsti20 personePromotoreOnechain Immunotherapeutics S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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