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Studio sulla sicurezza ed efficacia di CART84 in pazienti con leucemia mieloide acuta e leucemia linfoblastica T acuta recidivante o refrattaria

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con leucemia mieloide acuta e leucemia linfoblastica T acuta che non hanno risposto alle terapie precedenti o hanno avuto una ricaduta della malattia. Il trattamento si basa su una terapia innovativa chiamata CART84, che utilizza i propri linfociti T del paziente modificati in laboratorio per combattere le cellule tumorali.

La terapia CART84 viene somministrata attraverso una infusione endovenosa. Prima dell'infusione, i linfociti T del paziente vengono prelevati dal sangue e modificati geneticamente in laboratorio per renderli capaci di riconoscere e attaccare le cellule leucemiche. Questi linfociti modificati vengono poi reinfusi nel paziente per combattere la malattia.

Lo studio si svolge in due fasi: nella prima fase si valuta la sicurezza del trattamento e si determina il dosaggio più appropriato, mentre nella seconda fase si valuta l'efficacia del trattamento nel raggiungere la remissione della malattia. Durante lo studio, i pazienti vengono monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali. Dopo il trattamento con CART84, alcuni pazienti potrebbero essere candidati a ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Il medico verificherà la presenza di cellule leucemiche nel midollo osseo o nel sangue periferico

    Verranno eseguiti esami per controllare la funzionalità di reni, fegato, polmoni e cuore

    Sarà necessario un test di gravidanza per le pazienti in età fertile

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trattamento

    Prima dell'infusione di CART84 verrà effettuato un pre-condizionamento

    È necessario identificare un donatore compatibile per un eventuale trapianto di cellule staminali

  3. Passaggio 3

    Infusione del farmaco

    Riceverai l'infusione di CART84 per via endovenosa

    Il farmaco è una dispersione di cellule modificate geneticamente

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-infusione

    Controlli al giorno 30 dopo l'infusione per valutare la risposta al trattamento

    Ulteriori valutazioni fino al giorno 90

    Monitoraggio degli effetti collaterali come sindrome da rilascio di citochine e problemi neurologici

    Controlli regolari del sangue e del midollo osseo

  5. Passaggio 5

    Fase successiva

    Tra i giorni 30-90 dopo l'infusione potrebbe essere necessario un trapianto di cellule staminali

    Continuazione del monitoraggio per valutare la risposta a lungo termine

    Controlli periodici fino a 24 mesi dopo il trattamento

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti maschi devono accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi accettabili durante il trattamento e per almeno 12 mesi dopo l'ultima dose.

  • Funzionalità adeguata di:

    • Reni (clearance della creatinina ≥50 mL/min)
    • Fegato (enzimi epatici non superiori a 2.5 volte il limite normale)
    • Polmoni (saturazione dell'ossigeno >92% in aria ambiente)
    • Cuore (frazione di eiezione ventricolare ≥45%)
  • Capacità e volontà di fornire il consenso informato scritto.
  • Stato di performance ECOG di 0 o 1 (capacità di svolgere attività quotidiane con minime limitazioni).
  • Diagnosi di leucemia con almeno il 5% di cellule leucemiche nel midollo osseo o nel sangue.
  • Presenza documentata di CD84 sulle cellule leucemiche.
  • Per i pazienti con leucemia linfoblastica T: specifico profilo immunologico delle cellule leucemiche.
  • Disponibilità di un donatore compatibile per il trapianto di cellule staminali.
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo prima dell'inizio del trattamento.
  • Per le donne non in menopausa: impegno a utilizzare 2 metodi contraccettivi durante il trattamento e per 12 mesi dopo l'ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Pazienti con gravi disfunzioni cardiache (problemi seri al cuore)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (problemi seri ai reni)
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive (quando il sistema immunitario attacca il proprio corpo)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con infezioni attive non controllate (incluse epatite B, epatite C o HIV)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con metastasi al sistema nervoso centrale (diffusione del tumore al cervello o al midollo spinale)
  • Pazienti con gravi problemi respiratori
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti con compromissione epatica grave (problemi seri al fegato)
  • Pazienti con altre forme di cancro attivo
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Farmaci in studio

CART84 è una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule T modificate geneticamente (cellule CAR-T). Queste cellule vengono prelevate dal paziente e modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali. La terapia è progettata per trattare pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria e leucemia linfoblastica acuta a cellule T (LLA-T) che non hanno risposto alle terapie convenzionali. Questa terapia personalizzata viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa dopo che le cellule del paziente sono state modificate. Il trattamento mira a potenziare il sistema immunitario del paziente per combattere le cellule tumorali in modo più efficace e mirato.

Che cosa si sa già del trattamento

CART84 - Una terapia cellulare innovativa somministrata per infusione endovenosa, progettata specificamente per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della leucemia linfoblastica acuta T (T-ALL) recidivanti o refrattarie. Questo trattamento utilizza linfociti T del paziente modificati geneticamente per esprimere un recettore chimerico (CAR) che riconosce specificamente l'antigene CD84 presente sulle cellule leucemiche. CART84 appartiene alla classe delle terapie cellulari CAR-T, un approccio di immunoterapia personalizzata che permette al sistema immunitario del paziente di combattere direttamente le cellule tumorali. Attualmente si trova in fase di sperimentazione clinica I/IIa per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nei pazienti che non hanno risposto alle terapie convenzionali.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta a cellule T (LLA-T)

    È una forma aggressiva di leucemia che colpisce i linfociti T immaturi nel sangue e nel midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule T immature (linfoblasti) subiscono mutazioni genetiche e iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale di cellule del sangue. La malattia può diffondersi anche ad altri organi come linfonodi, milza e sistema nervoso centrale.

  • Leucemia mieloide acuta

    È una forma di leucemia che colpisce le cellule staminali mieloidi nel midollo osseo. La malattia si manifesta quando le cellule mieloidi immature (mieloblasti) subiscono alterazioni genetiche e si moltiplicano rapidamente senza maturare correttamente. Questi blasti anomali si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, compromettendo la normale produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La malattia può interessare anche altri organi come fegato, milza e sistema nervoso centrale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-519966-31-00Codice del protocolloGYA-CART84-AL-001Partecipanti previsti39 personePromotoreGyala Therapeutics S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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