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Studio clinico sugli effetti di YTB323 nei pazienti con miopatie infiammatorie gravi e difficili da trattare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su persone affette da miopatie infiammatorie idiopatiche severe e refrattarie, una condizione in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota e non rispondono bene ai trattamenti standard. Il trattamento principale in esame è il rapcabtagene autoleucel, noto anche con il codice YTB323, che è una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento verrà confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del partecipante.

Lo scopo dello studio è valutare se il rapcabtagene autoleucel possa offrire un miglioramento significativo nei sintomi della malattia rispetto ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno una singola infusione di rapcabtagene autoleucel e saranno monitorati per un anno per osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita. Durante lo studio, verranno utilizzati anche altri farmaci come rituximab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, tacrolimus, micofenolato mofetile, acido micofenolico e tocilizumab, a seconda delle necessità del trattamento.

Lo studio mira a dimostrare che il rapcabtagene autoleucel può portare a un miglioramento moderato nel punteggio totale di miglioramento (TIS) entro 52 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo studio offre l'opportunità di esplorare nuove opzioni terapeutiche per una condizione difficile da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il trattamento inizia con la somministrazione di rituximab tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene somministrato per aiutare a gestire la condizione infiammatoria.

    La somministrazione di rituximab avviene in una struttura medica sotto la supervisione di professionisti sanitari.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento con fludarabina e ciclofosfamide

    Successivamente, si riceve fludarabina fosfato e ciclofosfamide tramite infusione endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trattamento principale.

    La somministrazione di questi farmaci avviene in giorni specifici e sotto controllo medico.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di rapcabtagene autoleucel

    Il trattamento principale prevede la somministrazione di rapcabtagene autoleucel tramite infusione endovenosa. Questo è un trattamento avanzato progettato per migliorare la condizione muscolare.

    La somministrazione avviene una sola volta e richiede un monitoraggio attento per valutare la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo la somministrazione del trattamento principale, si partecipa a visite di follow-up regolari per monitorare la salute e valutare l'efficacia del trattamento.

    Durante queste visite, vengono effettuati esami del sangue, valutazioni della capacità polmonare e altri test per monitorare i progressi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di studio, che dura fino a 52 settimane, si effettua una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    I risultati vengono confrontati con gli obiettivi dello studio per valutare i miglioramenti nella condizione muscolare.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che accetti di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Devi avere una diagnosi di miosite probabile o certa. La miosite è un'infiammazione dei muscoli.
  • Devi essere positivo per MSA (anticorpi specifici per la miosite) basato su un risultato storico o su un risultato di laboratorio centrale durante lo screening.
  • Devi aver avuto una risposta inadeguata a dosi elevate di GC (corticosteroidi), a meno che non ci siano preoccupazioni di sicurezza a causa di altre malattie. Inoltre, devi aver avuto una risposta inadeguata al trattamento con due agenti terapeutici.
  • Devi essere diagnosticato con una malattia attiva, confermata da un comitato di valutazione, che soddisfi almeno uno dei criteri specifici prima della randomizzazione.
  • Durante lo screening, devi avere una miosite grave che soddisfi determinati criteri specifici.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla miosite infiammatoria idiopatica (una malattia che causa infiammazione nei muscoli senza una causa conosciuta).
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organo (un'operazione in cui un organo viene sostituito con uno nuovo).
  • Non puoi partecipare se hai un cancro attivo (una malattia in cui le cellule del corpo crescono in modo incontrollato).
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione grave che richiede antibiotici per via endovenosa (medicinali somministrati direttamente nel sangue).
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi (reazioni del corpo che possono essere pericolose per la vita) a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia dei reni grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come l'epilessia non controllata (una condizione che causa convulsioni).
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Rapcabtagene autoleucel è una terapia avanzata che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente stesso per combattere la malattia. In questo trattamento, i medici prelevano un tipo di cellule immunitarie chiamate cellule T dal paziente. Queste cellule vengono poi modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate nel corpo. Una volta modificate, le cellule T vengono reinfuse nel paziente. L'obiettivo di questa terapia è migliorare i sintomi della malattia e aiutare il corpo a combattere l'infiammazione muscolare. È una terapia innovativa che mira a offrire un miglioramento significativo rispetto ai trattamenti tradizionali.

Che cosa si sa già del trattamento

Rapcabtagene autoleucel – Questo farmaco viene somministrato come infusione singola di cellule T modificate, note come cellule CAR-T, direttamente nel flusso sanguigno. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento delle miopatie infiammatorie idiopatiche refrattarie gravi. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento dei sintomi in pazienti con queste condizioni muscolari infiammatorie. A livello molecolare, il farmaco agisce modificando geneticamente le cellule T del paziente per riconoscere e attaccare specifiche cellule bersaglio nel corpo. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Miopatie infiammatorie idiopatiche refrattarie severe – Le miopatie infiammatorie idiopatiche sono un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare. Queste condizioni possono colpire vari muscoli del corpo, spesso iniziando con quelli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un peggioramento della debolezza muscolare nel tempo. Nei casi refrattari, i sintomi non rispondono adeguatamente ai trattamenti convenzionali, rendendo la gestione della malattia più complessa. L'infiammazione persistente può portare a danni muscolari permanenti e a una riduzione della funzionalità fisica. La diagnosi e la gestione richiedono un approccio multidisciplinare per monitorare e affrontare i sintomi in modo efficace.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-514137-38-00Codice del protocolloCYTB323L12201Partecipanti previsti111 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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