Questo studio clinico si concentra su persone affette da miopatie infiammatorie idiopatiche severe e refrattarie, una condizione in cui i muscoli si infiammano senza una causa nota e non rispondono bene ai trattamenti standard. Il trattamento principale in esame รจ il rapcabtagene autoleucel, noto anche con il codice YTB323, che รจ una terapia cellulare avanzata. Questo trattamento verrร confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del partecipante.
Lo scopo dello studio รจ valutare se il rapcabtagene autoleucel possa offrire un miglioramento significativo nei sintomi della malattia rispetto ad altri trattamenti. I partecipanti riceveranno una singola infusione di rapcabtagene autoleucel e saranno monitorati per un anno per osservare i cambiamenti nei sintomi e nella qualitร della vita. Durante lo studio, verranno utilizzati anche altri farmaci come rituximab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, tacrolimus, micofenolato mofetile, acido micofenolico e tocilizumab, a seconda delle necessitร del trattamento.
Lo studio mira a dimostrare che il rapcabtagene autoleucel puรฒ portare a un miglioramento moderato nel punteggio totale di miglioramento (TIS) entro 52 settimane. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo studio offre l’opportunitร di esplorare nuove opzioni terapeutiche per una condizione difficile da trattare.











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