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Studio sull'efficacia di upadacitinib in pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche dopo sospensione di immunoglobuline endovenose

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie muscolari infiammatorie, note come *miopatie infiammatorie idiopatiche*. Queste includono condizioni come *polimiosite*, *dermatomiosite*, *sindrome antisintetasi*, *miopatia necrotizzante immuno-mediata* e *miosite da sovrapposizione*. Queste malattie causano debolezza muscolare e infiammazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato *Upadacitinib*, che viene somministrato in compresse a rilascio prolungato da 30 mg. Lo studio prevede anche l'uso di un *placebo*, che è una sostanza senza principi attivi.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di *Upadacitinib* nei pazienti con queste malattie dopo l'interruzione di un trattamento precedente con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG). I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà *Upadacitinib* e l'altro il *placebo*. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali i medici monitoreranno la stabilità della malattia senza l'uso di IVIG.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno se i pazienti mantengono una condizione stabile senza IVIG e confronteranno i risultati tra chi assume *Upadacitinib* e chi assume il *placebo*. Saranno valutati anche altri aspetti come la forza muscolare, il dolore e la qualità della vita. L'obiettivo è capire se *Upadacitinib* può essere un trattamento efficace per queste malattie muscolari infiammatorie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene somministrato un trattamento con upadacitinib o un placebo. Il placebo è una capsula di gelatina riempita con maltodestrina.

    Il upadacitinib è una compressa a rilascio prolungato da 30 mg, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento viene somministrato quotidianamente per un periodo di 16 settimane.

    Durante questo periodo, viene monitorata l'attività della malattia senza l'uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG).

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 16 settimane

    Alla settimana 16, viene valutata la proporzione di pazienti con attività della malattia stabile senza IVIG.

    Vengono confrontati i risultati tra i pazienti che assumono upadacitinib e quelli che assumono il placebo.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 20 settimane

    Alla settimana 20, viene effettuata un'ulteriore valutazione per confrontare la stabilità della malattia tra i due gruppi di trattamento.

    Vengono analizzati diversi parametri, tra cui il tempo alla prima riacutizzazione e i risultati riportati dai pazienti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con l'analisi dei dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del upadacitinib rispetto al placebo.

    I risultati finali aiuteranno a determinare il potenziale del upadacitinib come trattamento per le miopatie infiammatorie idiopatiche.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Puoi partecipare se sei una donna o un uomo di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Devi avere una diagnosi clinica di una malattia muscolare infiammatoria idiopatica, come la polimiosite, la dermatomiosite, la sindrome antisintetasi, la miosite da sovrapposizione o la miosite necrotizzante mediata dal sistema immunitario.
  • Devi ricevere un trattamento con IVIG (immunoglobuline per via endovenosa) a una dose e intervallo stabili da almeno 12 settimane prima dello screening.
  • La tua attività della malattia deve essere stabile, secondo il parere del medico curante, da almeno 3 mesi.
  • Devi ricevere un trattamento di base consentito per le malattie muscolari infiammatorie idiopatiche, che può includere farmaci immunosoppressori, antimalarici o corticosteroidi (fino a 10 mg al giorno di prednisone o equivalente), con dose e intervallo stabili da almeno 12 settimane prima dell'iscrizione.
  • Devi essere disposto e in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio.
  • Se sei una donna, devi accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace, a meno che tu non abbia perso la capacità di avere figli. Questo significa che:
    • Sei infertile a causa di una sterilizzazione chirurgica (come isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube).
    • Hai 55 anni o più, non stai seguendo una terapia ormonale e hai avuto almeno 6 mesi di amenorrea spontanea (assenza di mestruazioni).
    • Hai 55 anni o più e hai una diagnosi di menopausa.
    • Hai avuto amenorrea per più di 12 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare persone con meno di 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e benessere.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Upadacitinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche. L'obiettivo del farmaco è ridurre l'infiammazione e migliorare i sintomi muscolari. Nel contesto di questo studio clinico, si sta valutando l'efficacia e la sicurezza di upadacitinib nei pazienti che hanno smesso di ricevere immunoglobuline per via endovenosa (IVIG).

Che cosa si sa già del trattamento

Upadacitinib – Upadacitinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di Fase II per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, come polimiosite e dermatomiosite, dopo la sospensione degli immunoglobuline per via endovenosa. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di condizioni infiammatorie autoimmuni. Il meccanismo d'azione di upadacitinib coinvolge l'inibizione delle Janus chinasi (JAK), che sono enzimi coinvolti nella trasmissione dei segnali infiammatori nelle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle JAK.

Malattie studiate

  • Polimiosite

    È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente i muscoli, causando debolezza muscolare simmetrica, soprattutto nei muscoli prossimali come quelli delle spalle e delle anche. La progressione della malattia può variare, ma spesso i sintomi si sviluppano gradualmente nel corso di settimane o mesi. La debolezza muscolare può rendere difficili attività quotidiane come salire le scale o sollevare oggetti. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come i polmoni o il cuore.

  • Dermatomiosite

    È una malattia infiammatoria caratterizzata da debolezza muscolare e un'eruzione cutanea distintiva. L'eruzione cutanea può apparire come macchie rosse o viola sulle palpebre, sul viso, sulle nocche e su altre parti del corpo. La debolezza muscolare è simile a quella della polimiosite, colpendo principalmente i muscoli prossimali. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e può coinvolgere anche altri organi.

  • Sindrome antisintetasi

    È un gruppo di malattie autoimmuni che coinvolgono i muscoli e i polmoni, caratterizzato dalla presenza di anticorpi specifici. I sintomi includono debolezza muscolare, artrite, febbre, e problemi polmonari come la fibrosi polmonare. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un decorso più grave rispetto ad altri. La sindrome può anche presentare fenomeni di Raynaud e ispessimento della pelle delle mani.

  • Miosite da sovrapposizione

    Si verifica quando la miosite si presenta insieme ad altre malattie autoimmuni, come il lupus o la sclerodermia. I sintomi possono includere debolezza muscolare, dolore articolare, e manifestazioni cutanee. La progressione della malattia può essere complessa a causa della presenza di più condizioni autoimmuni. I pazienti possono sperimentare una combinazione di sintomi legati a ciascuna delle malattie coinvolte.

  • Miosite necrotizzante immuno-mediata

    È una forma rara di miosite caratterizzata da una rapida insorgenza di debolezza muscolare e livelli elevati di enzimi muscolari nel sangue. A differenza di altre forme di miosite, non è associata a infiammazione muscolare evidente, ma piuttosto a necrosi delle fibre muscolari. La progressione può essere rapida e severa, con un significativo impatto sulla forza muscolare. Può essere associata a infezioni, farmaci o altre condizioni autoimmuni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513681-19-00Codice del protocolloIVIG-SPARE TrialPartecipanti previsti10 personePromotoreMedical University Of Vienna

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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