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Distrofia muscolare di Duchenne+1

In reclutamento

Studio di fase 2 esteso su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne idonei al salto di esoni per valutare sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 e ENTR-601-44

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio di fase 3 su delpacibart zotadirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni genetiche adatte al salto dell’esone 44

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di BMN 351 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne adatta al salto dell'esone 51

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni

Distrofia muscolare di Duchenne+1

In reclutamento

Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell'esone 45

Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sodium Chloride

Distrofia muscolare di Duchenne+1

In reclutamento

Studio sull'efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell'esone 44

Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sodium Chloride

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio sulla terapia genica SGT-003 per la distrofia muscolare di Duchenne in maschi deambulanti

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:SGT-003

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio sulla sicurezza a lungo termine di givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne già trattati con givinostat

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Givinostat

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 2 e 6 anni

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Givinostat

Distrofia muscolare di Duchenne+1

In reclutamento

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Delandistrogene Moxeparvovec

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio sull'efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Givinostat

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio sulla sicurezza di SQY51 in pazienti pediatrici e adulti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:SQY51

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Eculizumab

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