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Studio sulla sicurezza a lungo termine di givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne già trattati con givinostat

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da DMD che hanno già partecipato a precedenti studi con il farmaco givinostat. Givinostat è un farmaco somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di givinostat nei pazienti con DMD.

Durante lo studio, tutti i partecipanti riceveranno givinostat per un periodo prolungato. Non ci sono gruppi di controllo o placebo, quindi ogni paziente riceverà il trattamento attivo. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro condizione fisica nel tempo. Lo studio mira a raccogliere dati su come givinostat possa influenzare la funzione muscolare e la qualità della vita dei pazienti con DMD.

Lo studio è progettato per includere pazienti che hanno già ricevuto givinostat in studi precedenti, garantendo così una continuità nel trattamento. I partecipanti saranno seguiti per diversi anni, con valutazioni periodiche per monitorare la loro salute e il progresso della malattia. Questo approccio aiuterà a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo termine per le persone affette da DMD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver partecipato a uno dei precedenti studi con givinostat o dopo essere stato selezionato nello studio DSC/14/2357/48.

    Il paziente deve avere almeno 6 anni e deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto, firmato dal paziente stesso e/o dal genitore/tutore legale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco givinostat viene somministrato sotto forma di sospensione orale.

    La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati, ma il trattamento è a lungo termine.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

    Vengono monitorati il tipo, l'incidenza e la gravità degli eventi avversi correlati e non correlati al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Per i pazienti deambulanti, vengono misurati i cambiamenti nella funzione fisica e nella forza muscolare a partire dalla settimana 48 e poi annualmente fino alla fine dello studio.

    Per i pazienti non deambulanti, vengono valutati i cambiamenti nella funzione fisica e nella forza muscolare degli arti superiori, nonché le attività quotidiane e la qualità della vita, a partire dalla settimana 48 e poi annualmente.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzione respiratoria

    Per tutti i pazienti, vengono monitorati i cambiamenti nella funzione respiratoria a partire dalla settimana 48 e poi annualmente fino alla fine dello studio.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    Per tutti i pazienti, vengono valutati i cambiamenti nella qualità della vita attraverso questionari specifici per pazienti pediatrici e adulti, a partire dalla settimana 48 e poi annualmente fino alla fine dello studio.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 dicembre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I partecipanti devono aver partecipato a uno degli studi precedenti con givinostat per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e aver completato la visita di fine studio, oppure devono essere stati selezionati nello studio DSC/14/2357/48 e aver soddisfatto tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione.
  • I partecipanti devono avere un'età di almeno 6 anni.
  • I partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto, firmato dal partecipante e/o dal genitore/tutore legale, secondo le normative locali.
  • I partecipanti devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I metodi accettabili includono l'astinenza totale, l'uso del preservativo con spermicida e, per la partner femminile, un metodo contraccettivo accettabile come contraccettivi orali, transdermici, iniettabili o impiantabili, o un metodo di barriera come il diaframma con gel spermicida.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare al trial i pazienti di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età accettata è tra i 2 e i 3 anni.
  • I pazienti che non hanno la diagnosi di Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) non possono partecipare. La DMD è una malattia genetica che causa debolezza muscolare.
  • I pazienti che hanno già partecipato a un altro gruppo di studio non possono partecipare. Questo significa che devono essere nuovi al trattamento con givinostat.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Givinostat: Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Givinostat è stato somministrato a pazienti che hanno partecipato a studi precedenti su questo farmaco. L'obiettivo è capire come il farmaco possa essere utilizzato in modo sicuro nel tempo e se possa aiutare a migliorare la condizione dei pazienti con DMD.

Che cosa si sa già del trattamento

Givinostat – Givinostat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con DMD che hanno partecipato a studi precedenti. Givinostat agisce inibendo specifici enzimi coinvolti nella regolazione dell'espressione genica, contribuendo a ridurre l'infiammazione e la degenerazione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle istone deacetilasi (HDAC).

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa è una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. I primi sintomi si manifestano solitamente nella prima infanzia, con difficoltà a camminare e a salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altri gruppi muscolari, inclusi quelli respiratori e cardiaci. La progressione della malattia porta alla perdita della capacità di camminare e a complicazioni respiratorie. La DMD è una condizione cronica che richiede un monitoraggio continuo e un supporto multidisciplinare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504520-26-00Codice del protocolloDSC/14/2357/51Partecipanti previsti256 personePromotoreItalfarmaco S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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