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SQY51: Un Farmaco Promettente per la Distrofia Muscolare di Duchenne

Un innovativo studio clinico è in corso per valutare il potenziale di SQY51, un nuovo farmaco progettato per trattare la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Questo studio di Fase 1/2a mira a valutare la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo metabolizza SQY51 sia nei bambini che negli adulti con DMD. Lo studio coinvolge dosi e fasi multiple, offrendo speranza per coloro che sono affetti da questa complessa condizione genetica.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è SQY51?

    SQY51 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per testarne la sicurezza e l’efficacia[1]. Sebbene non disponiamo di informazioni dettagliate sul funzionamento di SQY51, la ricerca in corso mira a determinare se possa aiutare i pazienti affetti da questa grave condizione di deperimento muscolare.

    Condizione Target: Distrofia Muscolare di Duchenne

    La distrofia muscolare di Duchenne è un disturbo genetico caratterizzato da degenerazione e debolezza muscolare progressiva. Colpisce principalmente i ragazzi ed è causata da una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per mantenere l’integrità muscolare. SQY51 è studiato specificamente per pazienti con diagnosi geneticamente confermata di DMD[1].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    La sperimentazione clinica per SQY51 si chiama “Avance1”. Si tratta di uno studio di Fase 1/2a, il che significa che è una sperimentazione in fase iniziale focalizzata sulla sicurezza del farmaco, su come si muove attraverso il corpo (farmacocinetica) e su come influisce sul corpo (farmacodinamica)[1]. Ecco alcuni punti chiave sulla sperimentazione:

    • È uno studio monocentrico, in aperto, il che significa che viene condotto in un’unica sede e sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
    • La sperimentazione coinvolgerà 12 pazienti con DMD, di età pari o superiore a 6 anni.
    • Sono inclusi nello studio sia pazienti deambulanti (in grado di camminare) che non deambulanti.
    • L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato l’avvio della parte di Fase 2a della sperimentazione il 25 marzo 2024[1].

    Fasi della Sperimentazione

    La sperimentazione Avance1 è divisa in due fasi principali[1]:

    1. Fase 1 (13 settimane): Questa è una Fase di Escalation a Dosi Multiple. I pazienti riceveranno dosi crescenti di SQY51 ogni due settimane per determinare la dose più sicura ed efficace.
    2. Fase 2a (32 settimane): In questa fase, i pazienti saranno divisi in tre gruppi (coorti) in modo non randomizzato. Ogni gruppo riceverà una dose diversa di SQY51.

    Tutti i pazienti che partecipano alla Fase 1 continueranno nella Fase 2a della sperimentazione[1].

    Come viene Somministrato SQY51

    SQY51 viene somministrato ai pazienti tramite infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1]. Il programma di dosaggio varia a seconda della fase della sperimentazione:

    • Nella Fase 1, i pazienti ricevono dosi crescenti di 2, 4, 6, 10, 16 e 25 mg/kg ogni due settimane.
    • Nella Fase 2a, i pazienti ricevono la dose assegnata in quattro blocchi di 4 settimane ciascuno.

    Cosa Misura la Sperimentazione

    La sperimentazione Avance1 è progettata per valutare diversi aspetti importanti di SQY51[1]:

    1. Sicurezza: L’obiettivo principale è monitorare l’incidenza di eventi avversi (effetti collaterali) in tutti i partecipanti durante il periodo di studio di 49 settimane.
    2. Farmacocinetica: I ricercatori misureranno la concentrazione di SQY51 nel sangue dei pazienti per comprendere come il farmaco si muove attraverso il corpo.
    3. Efficacia: La sperimentazione valuterà i cambiamenti in varie misure della funzione muscolare, tra cui:
      • Tempo per alzarsi da terra
      • Tempo per completare test di cammino di 1 minuto, 6 minuti e 10 minuti (per pazienti deambulanti)
      • Punteggi MFM (Misura della Funzione Motoria) e PUL (Performance dell’Arto Superiore) per pazienti sia deambulanti che non deambulanti
    4. Effetto biologico: Lo studio misurerà i cambiamenti nell’espressione della distrofina nel muscolo scheletrico, che potrebbe indicare se il farmaco sta avendo l’effetto desiderato a livello cellulare.

    Queste misurazioni aiuteranno i ricercatori a determinare se SQY51 è sicuro, come si comporta nel corpo e se mostra promesse nel migliorare la funzione muscolare e aumentare la produzione di distrofina nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco SQY51
    Condizione Studiata Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
    Fase dello Studio Fase 1/2a
    Numero di Partecipanti 12
    Età dei Partecipanti ≥ 6 anni
    Durata dello Studio 49 settimane (13 settimane Fase 1 + 32 settimane Fase 2a)
    Metodo di Somministrazione Infusione endovenosa
    Frequenza di Dosaggio Ogni 2 settimane
    Outcome Primario Incidenza di Eventi Avversi
    Outcome Secondari Chiave Farmacocinetica, cambiamenti nelle capacità fisiche, cambiamenti nell’espressione della distrofina

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è SQY51 e per cosa viene testato? SQY51 è un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Attualmente è in corso uno studio clinico di Fase 1/2a per valutarne la sicurezza, come l’organismo lo processa (farmacocinetica) e i suoi effetti sull’organismo (farmacodinamica) nei pazienti con DMD.
    • Come è strutturato lo studio clinico SQY51? Lo studio è diviso in due fasi principali. La Fase 1 è una fase di aumento progressivo della dose multipla della durata di 13 settimane, dove i pazienti ricevono dosi crescenti di SQY51. La Fase 2a dura 32 settimane e coinvolge tre diverse coorti di dosaggio. Il farmaco viene somministrato mediante infusione endovenosa ogni due settimane.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio include 12 pazienti di età pari o superiore a 6 anni, con diagnosi genetica confermata di Distrofia Muscolare di Duchenne. Sono idonei a partecipare sia i pazienti deambulanti (in grado di camminare) che non deambulanti.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questo studio? L’esito primario è l’incidenza di eventi avversi (effetti collaterali) in tutti i partecipanti. Gli esiti secondari includono la misurazione della concentrazione di SQY51 nel sangue, i cambiamenti nelle capacità fisiche (come i test di deambulazione per i pazienti deambulanti) e i cambiamenti nell’espressione della distrofina nel muscolo scheletrico.
    • Quanto dura l’intero studio clinico? L’intero studio clinico dura circa 49 settimane (circa 11 mesi). Questo include la Fase 1 di 13 settimane e la Fase 2a di 32 settimane, con misurazioni e valutazioni condotte dal basale (inizio dello studio) fino alla settimana 49.

    Studi in corso con Sqy51

    • Studio sulla sicurezza di SQY51 in pazienti pediatrici e adulti con distrofia muscolare di Duchenne

      2 1 1

      La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici e adulti con una diagnosi genetica confermata di questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SQY51, somministrato come soluzione per iniezione. SQY51 è un tipo di farmaco noto come “oligonucleotide…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Francia
      Data di inizio: 2024-07-04

    Glossario

    • Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Un disturbo genetico caratterizzato da una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. È causato dall'assenza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari.
    • Phase 1/2a clinical trial: Una fase iniziale della ricerca clinica che combina i test iniziali di sicurezza (Fase 1) con i test preliminari di efficacia (Fase 2a) di un nuovo farmaco o trattamento.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come l'organismo processa un farmaco, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sull'organismo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra la concentrazione del farmaco e l'effetto.
    • Intravenous infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena utilizzando un ago o un catetere.
    • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • Ambulant: Capace di camminare e muoversi in modo indipendente.
    • Non-ambulant: Incapace di camminare in modo indipendente, spesso necessita di una sedia a rotelle o altri ausili per la mobilità.
    • Dystrophin: Una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari. La sua assenza o disfunzione è la causa principale della Distrofia Muscolare di Duchenne.
    • Dose Escalation: Una strategia negli studi clinici in cui la dose di un farmaco viene gradualmente aumentata per trovare l'equilibrio ottimale tra efficacia ed effetti collaterali.