Hopital Des Enfants

330 Avenue De Grande Bretagne, Toulouse Cedex 9, 31059, Francia

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Oncologia Pediatrica

Il centro medico è all’avanguardia nella oncologia pediatrica, con un focus particolare sui tumori solidi refrattari e leucemia mieloide acuta nei bambini. Le ricerche in corso mirano a migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei giovani pazienti attraverso terapie innovative.

Chemioterapia metronomica
Immunoterapia con Nivolumab
Trattamenti combinati per AML

Queste ricerche contribuiscono a sviluppare nuovi protocolli terapeutici che combinano farmaci esistenti con nuove molecole per migliorare l’efficacia del trattamento.

Malattie Neuromuscolari

Il centro è un pioniere nella ricerca sulle malattie neuromuscolari, con particolare attenzione alla atrofia muscolare spinale e alla distrofia muscolare di Duchenne. Gli studi si concentrano su terapie geniche e farmacologiche per migliorare la funzione muscolare e la qualità della vita.

Terapia genica per DMD
Farmaci modificatori dello splicing per SMA

Queste ricerche stanno aprendo nuove strade per trattamenti più efficaci e personalizzati, migliorando le prospettive a lungo termine per i pazienti.

Malattie Autoimmuni e Infiammatorie

Il centro si distingue nella ricerca sulle malattie autoimmuni e infiammatorie, con studi su lupus eritematoso sistemico e colite ulcerosa nei bambini. L’obiettivo è sviluppare terapie che riducano l’infiammazione e migliorino la qualità della vita.

Anifrolumab per SLE
Ozanimod per colite ulcerosa

Queste ricerche stanno contribuendo a una comprensione più profonda delle malattie autoimmuni, portando a trattamenti più mirati e meno invasivi.

Disturbi del Metabolismo e della Crescita

Il centro è leader nella ricerca sui disturbi del metabolismo e della crescita, con studi su obesità e achondroplasia. Le ricerche mirano a sviluppare trattamenti che migliorino la crescita e riducano le complicanze metaboliche.

Infigratinib per achondroplasia
Tirzepatide per obesità

Queste ricerche stanno portando a nuove terapie che possono migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da questi disturbi.

Studio su anifrolumab per bambini e adolescenti con lupus sistemico moderato-severo

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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo di grado moderato-severo nei bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 18 anni. Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. Il […]
Malattia:
Lupus eritematoso sistemico
Farmaci studiati:
Anifrolumab
Studio disponibile in:

Start Date: 2024-08-28

Hospital De Santa Maria E.P.E.
Lisbon, Portogallo

Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher
Warsaw, Polonia

Giannina Gaslini Institute For Scientific Hospitalization And Care
Genoa, Italia

Bambino Gesu Childrens Hospital
Rome, Italia

Bicetre Hospital
Le Kremlin Bicetre Cedex, Francia

Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego W Lodzi
Lodz, Polonia

Szpital Specjalistyczny Im. A. Falkiewicza We Wroclawiu samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej
Wroclaw, Polonia

Medical Center – University Of Freiburg
Freiburg Im Breisgau, Germania

Dipartimento Di Salute Della Donna E Del Bambino
Padova, Italia

Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italia
Studio sull’uso di venetoclax e combinazione di farmaci nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante

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Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a bambini che hanno avuto una ricaduta della malattia. L’obiettivo principale è valutare se l’aggiunta del farmaco venetoclax al trattamento standard può migliorare la sopravvivenza complessiva rispetto al solo trattamento […]
Malattia:
Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Venetoclax
Cytarabine
Azacitidine
Studio disponibile in:
Start Date: 2022-08-16

St. Anna Kinderspital GmbH
Vienna, Austria

Universitair Ziekenhuis Gent
Gent, Belgio

IRCCS Istituto Giannina Gaslini
Genoa, Italia

Fakultni Nemocnice V Motole
Prague, Cechia

Rigshospitalet
Copenhagen Oe, Danimarca

HUS-Yhtymae
Helsinki, Finlandia

Hospices Civils De Lyon
Pierre Benite, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
Nantes, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Lille, Francia

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia
Studio sull’efficacia e sicurezza del perampanel in bambini con epilessia

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Lo studio clinico si concentra sullepilessia infantile, una condizione neurologica che provoca crisi epilettiche nei bambini. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato perampanel, somministrato insieme ad altri farmaci antiepilettici già in uso. Il perampanel è disponibile in due forme: compresse rivestite con film e sospensione orale, entrambe progettate per essere […]
Malattia:
Epilessia
Farmaci studiati:
Perampanel
Studio disponibile in:

Start Date: 2019-11-11

Universitair Ziekenhuis Gent
Gent, Belgio

Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
Brussels, Belgio

Robert Debre University Hospital
Paris, Francia

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Assistance Publique Hopitaux De Paris
Paris, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Rennes
Rennes, Francia

Klinikum der Universitaet Muenchen AöR
Munich, Germania

Universitaetsklinikum Jena KöR
Jena, Germania

Complexo Hospitalario Universitario De Santiago
Santiago De Compostela, Spagna

Hospital General Universitario Gregorio Maranon
Madrid, Spagna
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Quizartinib nei Bambini e Giovani Adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML)

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Lo studio clinico riguarda la Leucemia Mieloide Acuta (AML), un tipo di cancro del sangue. Questo studio si concentra su bambini e giovani adulti con AML che presentano una mutazione specifica chiamata FLT3-ITD. La mutazione FLT3-ITD è una variazione genetica che può influenzare la crescita delle cellule leucemiche. Il trattamento in esame utilizza un farmaco […]
Malattia:
Leucemia mieloide acuta
Leucemia mieloide acuta recidivante
Tirosin chinasi 3 fms-simile positiva
Farmaci studiati:
Quizartinib Dihydrochloride
Studio disponibile in:

Start Date: 2018-12-04

Universitair Ziekenhuis Gent
Gent, Belgio

Rigshospitalet
Copenhagen Oe, Danimarca

Institut d’Hématologie et d’Oncologie Pédiatrique (IHOP)
Lyon, Francia

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Trousseau Hospital
Paris, Francia

Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’
Rome, Italia

Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
Turin, Italia

Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori
Monza, Italia

Hospital Universitario La Paz
Madrid, Spagna

Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Madrid, Spagna
Studio sull’efficacia di Ozanimod nei bambini con colite ulcerosa moderata o grave non rispondente alla terapia convenzionale

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Lo studio clinico si concentra sulla colite ulcerosa moderata o grave, una malattia che provoca infiammazione e ulcere nel rivestimento dell’intestino crasso. Questa condizione può causare sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Ozanimod, somministrato sotto forma di capsule rigide. Ozanimod è un composto chimico progettato […]
Malattia:
Colite ulcerativa
Farmaci studiati:
Ozanimod
Studio disponibile in:

Start Date: 2022-03-11

UZ Leuven
Leuven, Belgio

Medical Network Sp. z o.o.
Warsaw, Polonia

Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
Liege, Belgio

UZ Brussel
Jette, Belgio

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie
Caen Cedex 9, Francia

Hospital Femme Mere Enfant
Bron, Francia

Hopital Necker Enfants Malades
Paris, Francia

Klinikum der Universitaet Muenchen AöR
Munich, Germania

Technische Universitaet Dresden
Dresden, Germania
Studio sull’efficacia e sicurezza di Guselkumab nei bambini con colite ulcerosa moderata o grave

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La ricerca clinica si concentra sulla Colite Ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’intestino crasso. Questa condizione può causare sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Guselkumab nei bambini con colite ulcerosa da moderata a grave. Guselkumab è un tipo […]
Malattia:
Colite ulcerativa
Farmaci studiati:
Guselkumab
Studio disponibile in:

Start Date: 2024-05-14

Universitair Ziekenhuis Gent
Gent, Belgio

Parc Tauli Hospital Universitari
Sabadell, Spagna

UZ Leuven
Leuven, Belgio

Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
Rzeszow, Polonia

HUmani
Charleroi, Belgio

WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
Warszawa, Polonia

UZ Brussel
Jette, Belgio

Centre Hospitalier Universitaire De Dijon
Dijon, Francia

Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.
Porto, Portogallo

Hospices Civils De Lyon
Pierre Benite, Francia
Studio su setmelanotide in pazienti con obesità e varianti genetiche specifiche

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Lo studio si concentra su persone con obesità causata da varianti genetiche specifiche che influenzano il modo in cui il corpo controlla il peso e la fame. Queste varianti genetiche si trovano nei geni POMC, PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1) e SH2B1, che fanno parte di un percorso chiamato recettore melanocortinico-4. Il trattamento in esame è […]
Malattia:
Obesità
Farmaci studiati:
Setmelanotide
Studio disponibile in:

Start Date: 2022-05-20

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion
Saint-Denis, Francia

Hospital Femme Mere Enfant
Bron, Francia

Assistance Publique Hopitaux De Paris
Paris, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
Bordeaux, Francia

Universitaetsklinikum Ulm AöR
Ulm, Germania

Universitaet Leipzig
Leipzig, Germania

Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR
Berlin, Germania

Hospital Universitario Puerta Del Mar
Cadiz, Spagna

Sant Joan De Deu Barcelona Hospital
Esplugues De Llobregat, Spagna
Studio sull’efficacia del nivolumab per pazienti pediatrici e adulti con linfoma anaplastico a grandi cellule ALK+ recidivante/refrattario

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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule ALK+, una forma di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo tipo di linfoma può essere difficile da trattare, specialmente quando ritorna o non risponde ai trattamenti standard. Il farmaco in esame è il Nivolumab, noto anche con […]
Malattia:
Linfoma anaplastico a grandi cellule T e null
Farmaci studiati:
Nivolumab
Studio disponibile in:

Start Date: 2019-01-02

Institut Paoli Calmettes
Marseille, Francia

CHU Henri Mondor
Creteil, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion
Saint-Denis, Francia

Institut Gustave Roussy
Villejuif, Francia

Pellegrin Hospital
Bordeaux, Francia

Hopital Haut Leveque
Pessac, Francia

Centre Leon Berard
Lyon, Francia

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Lille, Francia

Oncopole Claudius Regaud
Toulouse, Francia
Studio sull’uso a lungo termine di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

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La achondroplasia è una condizione genetica che causa una crescita anormale delle ossa, portando a una bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Questo studio clinico si concentra sull’uso a lungo termine di infigratinib, un farmaco che agisce come inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, per trattare i bambini con achondroplasia. L’obiettivo principale dello […]
Malattia:
Osteocondrodisplasia
Farmaci studiati:
Infigratinib
Studio disponibile in:

Start Date: 2022-02-08

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Hospital San Jose
Vitoria, Spagna

Hospital Femme Mere Enfant
Bron, Francia

Hopital Necker Enfants Malades
Paris, Francia

Hospital Universitario Virgen De La Victoria
Malaga, Spagna

Hospital Universitario La Paz
Madrid, Spagna
Studio sull’Efficacia di Tirzepatide negli Adolescenti con Obesità e Comorbidità Correlate al Peso

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Lo studio si concentra sullobesità e le condizioni di salute correlate al peso nei adolescenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Tirzepatide, somministrato una volta alla settimana tramite iniezione. Il Tirzepatide è un trattamento sperimentale che potrebbe aiutare a ridurre l’indice di massa corporea (BMI) e migliorare le condizioni di […]
Malattia:
Obesità
Farmaci studiati:
Tirzepatide
Studio disponibile in:

Start Date: 2024-09-27

Centre Hospitalier Universitaire D’Angers
Angers, Francia

Hopital Des Enfants
Toulouse Cedex 9, Francia

Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Lille, Francia

Centre Hospitalier Regional De Marseille
Marseille, Francia

Hospital Femme Mere Enfant
Bron, Francia

Robert Debre University Hospital
Paris, Francia

Trousseau Hospital
Paris, Francia

Hospital Universitario Regional De Malaga
Malaga, Spagna

Hospital Universitari Vall D Hebron
Barcelona, Spagna

Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
Valencia, Spagna