Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Bexicaserin per le Crisi nei Bambini e Adulti con Encefalopatia Epilettica e dello Sviluppo

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico di fase 3 è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia del farmaco sperimentale bexicaserin (LP352) nel trattamento delle crisi epilettiche in bambini e adulti affetti da encefalopatia epilettica e dello sviluppo. L'encefalopatia epilettica e dello sviluppo è un gruppo di disturbi neurologici gravi caratterizzati da crisi epilettiche frequenti e difficili da controllare, che possono causare ritardi nello sviluppo cognitivo e motorio. Questo gruppo di patologie include diverse condizioni specifiche come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut e altre forme di encefalopatia epilettica e dello sviluppo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del bexicaserin (LP352) nei pazienti con encefalopatia epilettica e dello sviluppo. Si tratta di uno studio aperto, il che significa che tutti i partecipanti e i medici sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti a questo studio devono aver già completato con successo uno dei precedenti studi clinici con lo stesso farmaco e devono essere considerati dai medici ricercatori come potenziali beneficiari di un trattamento continuativo con LP352.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad assumere bexicaserin (LP352) mentre vengono monitorati attentamente per valutarne la sicurezza e l'efficacia. I medici controlleranno regolarmente eventuali effetti collaterali, eseguiranno esami del sangue, misureranno i parametri vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, e monitoreranno la crescita nei pazienti più giovani. Verrà anche effettuato un elettrocardiogramma per controllare la funzione cardiaca. I partecipanti o i loro caregiver dovranno tenere un diario delle crisi epilettiche per registrare la frequenza e il tipo di crisi che si verificano durante il trattamento, permettendo ai ricercatori di valutare se il farmaco sta aiutando a ridurre il numero di crisi epilettiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ingresso nello studio

    All'inizio dello studio, dovrai presentarti per la prima visita medica. Durante questa visita, il medico controllerà le tue condizioni di salute generale attraverso un esame fisico completo.

    Verranno misurati i tuoi parametri di crescita, che includono altezza e peso. Il medico controllerà anche i tuoi parametri vitali come pressione sanguigna, battito cardiaco e temperatura.

    Ti verrà fatto un elettrocardiogramma a 12 derivazioni, che è un esame che registra l'attività elettrica del tuo cuore per verificare che funzioni correttamente.

    Dovrai rispondere a dei questionari chiamati C-SSRS e PHQ-9, che servono per valutare il tuo stato d'animo e pensieri.

  2. Passaggio 2

    Prelievi di sangue per analisi di laboratorio

    Durante lo studio, ti verranno prelevati campioni di sangue a intervalli regolari per controllare i parametri di sicurezza del laboratorio.

    Questi esami del sangue servono per verificare che il tuo corpo stia rispondendo bene al farmaco e che non ci siano problemi con il funzionamento di organi importanti come fegato e reni.

  3. Passaggio 3

    Inizio della fase di trattamento

    Inizierai a prendere il farmaco chiamato bexicaserin (LP352) sotto forma di soluzione orale, che significa che dovrai berlo.

    Il farmaco viene somministrato per via orale e dovrai seguire le istruzioni precise del medico riguardo alla dose e alla frequenza di assunzione.

    Durante questa fase, dovrai tenere un diario elettronico delle crisi epilettiche per registrare tutte le crisi che si verificano. Questo diario è molto importante per valutare se il farmaco sta funzionando.

  4. Passaggio 4

    Periodo di mantenimento del trattamento

    Dopo la fase iniziale di trattamento, entrerai nella fase di mantenimento, dove continuerai a prendere il bexicaserin alla dose stabilita dal medico.

    Durante questo periodo, dovrai continuare a registrare le tue crisi epilettiche nel diario elettronico ogni giorno.

    Il medico valuterà i cambiamenti nella frequenza delle tue crisi motorie contabili, che sono le crisi che causano movimenti del corpo che possono essere osservati e contati.

  5. Passaggio 5

    Visite di controllo regolari

    Durante tutto lo studio, dovrai presentarti per visite mediche regolari per monitorare la tua salute e sicurezza.

    Durante ogni visita, il medico ripeterà l'esame fisico, misurerà i tuoi parametri vitali e di crescita, e ti farà domande su come ti senti.

    Dovrai continuare a rispondere ai questionari C-SSRS e PHQ-9 per monitorare il tuo benessere mentale.

    Il medico controllerà anche se stai avendo eventi avversi, che sono effetti collaterali o problemi di salute che potrebbero essere collegati al farmaco.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio continuo della sicurezza

    Durante tutto lo studio, il medico monitorerà attentamente la tua sicurezza osservando l'incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento.

    Questo include il controllo di eventuali eventi avversi gravi o problemi che potrebbero richiedere l'interruzione del farmaco.

    Verranno ripetuti regolarmente gli elettrocardiogrammi e gli esami del sangue per assicurarsi che il tuo corpo continui a rispondere bene al trattamento.

  7. Passaggio 7

    Valutazione dell'efficacia del trattamento

    Il medico valuterà se il farmaco sta funzionando misurando la variazione percentuale nella frequenza delle crisi motorie contabili rispetto al periodo prima dell'inizio del trattamento.

    Verrà calcolato se sei un responder del 50%, che significa che hai avuto una riduzione di almeno il 50% nelle crisi epilettiche.

    Questa valutazione viene fatta confrontando la media di 28 giorni di trattamento con la media di 28 giorni del periodo iniziale.

  8. Passaggio 8

    Completamento dello studio

    Al termine dello studio, dovrai completare una visita finale dove il medico farà un ultimo controllo completo della tua salute.

    Verranno ripetuti tutti gli esami finali, inclusi esami del sangue, elettrocardiogramma, esame fisico e questionari.

    Il medico discuterà con te i risultati del trattamento e le opzioni future per la gestione della tua condizione.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il partecipante deve aver completato con successo lo studio precedente (chiamato LP352-301 o LP352-302) fino alla visita numero 8, e il medico deve ritenere che possa trarre beneficio dal continuare a prendere il farmaco sperimentale LP352
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di encefalopatia epilettica e dello sviluppo (una condizione che causa convulsioni e problemi nello sviluppo del cervello) che include la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut, o altri tipi di encefalopatia epilettica e dello sviluppo come definiti negli studi precedenti
  • Il partecipante deve avere almeno un genitore, tutore legale (persona responsabile legalmente del paziente) o assistente affidabile e costante durante tutto lo studio
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto (documento che conferma la volontà di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie); nei casi in cui il partecipante non sia in grado di dare il consenso, un rappresentante legale appropriato deve fornire il consenso informato e il partecipante dovrà dare il proprio assenso (accordo) secondo le regole locali prima di partecipare allo studio
  • Il partecipante, il genitore o l'assistente deve essere disposto e in grado (secondo il giudizio del medico) di compilare i diari (registri giornalieri delle condizioni di salute) durante tutto lo studio

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Età inferiore a 2 anni o superiore a 18 anni al momento dell'inizio dello studio
  • Peso corporeo inferiore a 10 kg
  • Storia di stato epilettico (crisi epilettiche prolungate e continue) negli ultimi 6 mesi
  • Uso di più di 4 farmaci antiepilettici contemporaneamente
  • Modifiche ai farmaci antiepilettici nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Presenza di gravi problemi al cuore, fegato o reni
  • Storia di gravi reazioni allergiche a farmaci simili
  • Partecipazione ad altri studi clinici con farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Gravidanza o possibilità di rimanere incinta durante lo studio (per le pazienti femmine in età fertile)
  • Presenza di altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di assumere il farmaco come prescritto
  • Uso di farmaci che potrebbero interagire in modo pericoloso con il farmaco in studio
  • Storia di abuso di droghe o alcol
  • Presenza di tumori attivi o trattati negli ultimi 2 anni
  • Problemi psichiatrici gravi non controllati
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Bexicaserin (LP352) è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento delle crisi epilettiche. Questo medicinale è progettato specificamente per aiutare bambini e adulti che soffrono di encefalopatia epilettica e dello sviluppo, una forma grave di epilessia che causa sia crisi epilettiche frequenti che problemi nello sviluppo cognitivo. Il farmaco agisce sul cervello per cercare di ridurre il numero e la gravità delle crisi epilettiche. In questo studio, i ricercatori vogliono verificare se bexicaserin sia sicuro per l'uso a lungo termine e se possa effettivamente aiutare a controllare meglio le crisi nei pazienti con questa condizione difficile da trattare. Il medicinale viene somministrato per bocca e i pazienti che partecipano allo studio saranno seguiti attentamente per monitorare sia i benefici che eventuali effetti collaterali.

Che cosa si sa già del trattamento

Bexicaserin (LP352) – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compresse o soluzione, attualmente in fase di sperimentazione clinica avanzata (Fase 3) per il trattamento delle convulsioni nelle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo. Il meccanismo d'azione di bexicaserin coinvolge la modulazione dei recettori della serotonina nel cervello, in particolare agendo come agonista selettivo del recettore 5-HT2C, che aiuta a stabilizzare l'attività elettrica cerebrale e ridurre la frequenza delle crisi epilettiche. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe dei modulatori serotoninergici e rappresenta un approccio innovativo nel trattamento dell'epilesia resistente ai farmaci tradizionali. È indicato specificamente per pazienti pediatrici e adulti affetti da forme gravi di epilessia associate a ritardi nello sviluppo neuromotorio, dove i trattamenti convenzionali spesso risultano inefficaci.

Malattie studiate

Encefalopatia Evolutiva ed Epilettica – L'encefalopatia evolutiva ed epilettica è un gruppo di disturbi neurologici gravi che si manifestano principalmente nell'infanzia. Questa condizione è caratterizzata dalla presenza di crisi epilettiche frequenti e resistenti ai farmaci, associate a un progressivo deterioramento delle funzioni cognitive e dello sviluppo neurológico. I pazienti presentano ritardi significativi nello sviluppo motorio, del linguaggio e delle capacità intellettive. Le crisi epilettiche possono essere di vari tipi, incluse crisi motorie generalizzate o parziali che si verificano con alta frequenza. Il disturbo interferisce gravemente con il normale sviluppo cerebrale del bambino, causando regressioni delle abilità precedentemente acquisite. L'evoluzione della malattia varia da individuo a individuo, ma generalmente comporta una compromissione progressiva delle funzioni neurologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514974-39-00Codice del protocolloLP352-303Partecipanti previsti335 personePromotoreLongboard Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.