Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'Effetto del Vosoritide nei Bambini con Bassa Statura Idiopatica

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico di fase 2 esamina bambini affetti da bassa statura idiopatica, una condizione in cui i bambini hanno una statura significativamente inferiore alla media per la loro età e sesso, senza una causa medica identificabile. La ricerca valuta l'efficacia del vosoritide, un farmaco sperimentale, confrontandolo con il placebo e successivamente con l'ormone della crescita umano. Lo scopo dello studio è determinare se il vosoritide possa favorire la crescita nei bambini con questa condizione.

La ricerca si svolge in due fasi distinte. Durante la prima fase, che dura 6 mesi, i partecipanti ricevono in modo casuale una di tre diverse dosi di vosoritide oppure il placebo, mentre i ricercatori misurano la velocità di crescita annuale, ovvero quanto velocemente i bambini crescono in altezza durante un anno. Nella seconda fase a lungo termine, della durata di 4 anni, i partecipanti ricevono la dose terapeutica di vosoritide o l'ormone della crescita umano, mentre viene monitorata l'altezza e il punteggio Z dell'altezza, che indica quanto l'altezza di un bambino si discosti dalla media per la sua età e sesso.

Durante tutto lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza del trattamento e misurare vari parametri di crescita. I ricercatori controllano anche come il farmaco viene elaborato dall'organismo, misurano specifiche sostanze nelle urine e nel sangue che indicano l'attività del farmaco, valutano l'età ossea attraverso radiografie e utilizzano la densitometria ossea, una tecnica che misura la densità e il contenuto minerale delle ossa per valutare la salute scheletrica. Queste misurazioni aiutano a comprendere meglio gli effetti del vosoritide sulla crescita e sullo sviluppo osseo nei bambini con bassa statura idiopatica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase di ricerca della dose ottimale

    Durante questa prima fase, riceverai uno dei trattamenti in modo casuale: tre diverse dosi di vosoritide oppure un placebo (una sostanza inattiva che ha lo stesso aspetto del farmaco vero).

    La fase durerà 6 mesi e servirà a valutare quale dose di vosoritide funziona meglio per aumentare la velocità di crescita.

    Il vosoritide è una versione modificata di una proteina naturale chiamata peptide natriuretico di tipo C, che può aiutare la crescita nelle ossa.

    Riceverai il farmaco sotto forma di iniezione sottocutanea (un'iniezione sotto la pelle) ogni giorno.

    Durante questa fase, i medici misureranno regolarmente la tua altezza e monitoreranno come il tuo corpo risponde al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento a lungo termine

    Dopo la prima fase, inizierai la fase di trattamento a lungo termine che durerà 4 anni.

    In questa fase riceverai la dose terapeutica di vosoritide oppure l'ormone della crescita umano (hGH), un altro farmaco utilizzato per aiutare la crescita.

    Continuerai a ricevere il trattamento tramite iniezione sottocutanea giornaliera.

    Durante questi 4 anni, i medici controlleranno regolarmente la tua altezza e calcoleranno il tuo punteggio Z dell'altezza (un modo per confrontare la tua altezza con quella di altri bambini della tua età e sesso).

  3. Passaggio 3

    Preparazione e somministrazione del farmaco

    Il farmaco arriverà sotto forma di polvere liofilizzata che dovrà essere mescolata con un liquido prima dell'uso.

    Sono disponibili due dosaggi: 0,56 mg e 1,2 mg, entrambi in flaconcini con polvere e solvente.

    Tu o un adulto dovrete preparare l'iniezione mescolando la polvere con il solvente fornito.

    Una volta preparato, il farmaco va iniettato sottocute (sotto la pelle) una volta al giorno.

    Riceverai istruzioni dettagliate su come preparare e somministrare correttamente l'iniezione.

  4. Passaggio 4

    Visite e controlli durante lo studio

    Durante tutto lo studio, dovrai partecipare a visite mediche regolari per monitorare i tuoi progressi e la tua sicurezza.

    A ogni visita, i medici misureranno la tua altezza e controlleranno eventuali effetti collaterali del trattamento.

    Verranno eseguiti esami del sangue e delle urine per controllare i livelli di alcune sostanze che indicano come il farmaco sta funzionando.

    Verrà misurata anche la densità minerale ossea (quanto sono forti le tue ossa) utilizzando una speciale radiografia chiamata DXA.

    I medici controlleranno anche l'età ossea confrontandola con la tua età cronologica per vedere come stanno maturando le tue ossa.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio, i medici monitoreranno attentamente la tua sicurezza e qualsiasi effetto collaterale che potresti avere.

    Dovrai riferire qualsiasi sintomo o problema di salute che noti durante il trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento (problemi di salute che si sviluppano dopo l'inizio del farmaco).

    I medici controlleranno regolarmente i tuoi parametri vitali e faranno esami di laboratorio per assicurarsi che il farmaco sia sicuro per te.

    Se dovessero sorgere problemi di sicurezza, i medici potrebbero modificare il trattamento o interrompere la tua partecipazione allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il bambino deve avere un'altezza molto bassa rispetto ai bambini della stessa età e sesso. Questo significa che l'altezza deve essere inferiore a quella del 97,75% dei bambini della stessa età
  • Il bambino deve essere in stadio 1 di Tanner, che significa che non deve aver ancora iniziato la pubertà (a meno che non sia troppo piccolo per valutare questo aspetto)
  • Il bambino deve avere almeno 3 anni di età
  • Le bambine devono avere meno di 10 anni di età
  • I bambini maschi devono avere meno di 11 anni di età
  • L'età viene calcolata al momento della firma del modulo di consenso informato, che è il documento che i genitori firmano per permettere al bambino di partecipare allo studio

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 5 anni o più di 11 anni
  • Non puoi partecipare se la tua altezza è superiore al 10° percentile per la tua età e sesso, il che significa che sei più alto del 10% dei bambini della tua età
  • Non puoi partecipare se hai già ricevuto in passato il ormone della crescita (una medicina che aiuta i bambini a crescere più alti) per più di 6 mesi
  • Non puoi partecipare se stai attualmente prendendo l'ormone della crescita e non hai interrotto il trattamento da almeno 6 mesi
  • Non puoi partecipare se hai una malattia che causa la bassa statura, come problemi ai reni, al fegato, al cuore, o disturbi ormonali
  • Non puoi partecipare se hai la displasia scheletrica, che sono malattie delle ossa che influenzano la crescita
  • Non puoi partecipare se hai una malattia genetica che causa bassa statura
  • Non puoi partecipare se hai avuto il cancro o tumori in passato
  • Non puoi partecipare se stai prendendo farmaci corticosteroidi (medicinali antinfiammatori) per bocca per più di 2 settimane nell'ultimo anno
  • Non puoi partecipare se hai problemi importanti al cuore, ai polmoni, al fegato o ai reni
  • Non puoi partecipare se hai il diabete di tipo 1 o tipo 2
  • Non puoi partecipare se hai avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato
  • Non puoi partecipare se sei una ragazza e hai già avuto il primo ciclo mestruale
  • Non puoi partecipare se sei un ragazzo e hai segni avanzati di pubertà (quando il corpo inizia a cambiare da bambino ad adulto)
  • Non puoi partecipare se stai partecipando ad altri studi clinici o hai partecipato ad altri studi negli ultimi 3 mesi
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Vosoritide

    è un farmaco sperimentale che viene studiato per aiutare i bambini con bassa statura idiopatica a crescere. Questo medicinale funziona attivando una via di segnalazione naturale nel corpo che può favorire la crescita delle ossa lunghe. Vosoritide viene somministrato come iniezione sottocutanea una volta al giorno e mira a aumentare la velocità di crescita nei bambini che hanno difficoltà a raggiungere un'altezza normale senza una causa medica identificabile.

  • Ormone della crescita umano (hGH)

    è un trattamento già approvato che viene utilizzato per aiutare i bambini a crescere quando il loro corpo non produce abbastanza ormone della crescita naturale o quando hanno problemi di crescita. Questo ormone stimola la crescita delle ossa e dei tessuti nel corpo. Viene somministrato attraverso iniezioni quotidiane e aiuta i bambini a raggiungere un'altezza più normale accelerando il loro tasso di crescita durante l'infanzia e l'adolescenza.

Che cosa si sa già del trattamento

Vosoritide – Vosoritide è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea quotidiana e appartiene alla classe degli analoghi del peptide natriuretico di tipo C (CNP). Questo medicinale agisce a livello molecolare attivando specifici recettori nelle cellule della cartilagine di crescita delle ossa lunghe, stimolando così la crescita ossea attraverso un meccanismo che coinvolge il secondo messaggero cGMP. Attualmente vosoritide è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della bassa statura idiopatica nei bambini, una condizione in cui i bambini crescono più lentamente del normale senza una causa medica identificabile. Il farmaco rappresenta una potenziale alternativa all'ormone della crescita umano (hGH) per promuovere la crescita staturale nei giovani pazienti.

Malattie studiate

Bassa statura idiopatica – La bassa statura idiopatica è una condizione in cui un bambino presenta una crescita in altezza significativamente inferiore alla norma per la sua età e sesso, senza una causa medica identificabile. I bambini con questa condizione hanno una velocità di crescita ridotta ma mantengono proporzioni corporee normali. La condizione è caratterizzata da un'altezza che si colloca al di sotto del terzo percentile o più di due deviazioni standard sotto la media per l'età. Non sono presenti anomalie ormonali, malattie croniche o altre cause mediche che possano spiegare la bassa statura. La crescita procede a un ritmo costante ma lento durante l'infanzia e l'adolescenza. La condizione può avere un impatto psicologico e sociale sui bambini affetti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-520137-74-00Codice del protocollo111-210Partecipanti previsti119 personePromotoreBiomarin Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.