Questo studio clinico di fase 2 esamina bambini affetti da bassa statura idiopatica, una condizione in cui i bambini hanno una statura significativamente inferiore alla media per la loro etร e sesso, senza una causa medica identificabile. La ricerca valuta l’efficacia del vosoritide, un farmaco sperimentale, confrontandolo con il placebo e successivamente con l’ormone della crescita umano. Lo scopo dello studio รจ determinare se il vosoritide possa favorire la crescita nei bambini con questa condizione.
La ricerca si svolge in due fasi distinte. Durante la prima fase, che dura 6 mesi, i partecipanti ricevono in modo casuale una di tre diverse dosi di vosoritide oppure il placebo, mentre i ricercatori misurano la velocitร di crescita annuale, ovvero quanto velocemente i bambini crescono in altezza durante un anno. Nella seconda fase a lungo termine, della durata di 4 anni, i partecipanti ricevono la dose terapeutica di vosoritide o l’ormone della crescita umano, mentre viene monitorata l’altezza e il punteggio Z dell’altezza, che indica quanto l’altezza di un bambino si discosti dalla media per la sua etร e sesso.
Durante tutto lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza del trattamento e misurare vari parametri di crescita. I ricercatori controllano anche come il farmaco viene elaborato dall’organismo, misurano specifiche sostanze nelle urine e nel sangue che indicano l’attivitร del farmaco, valutano l’etร ossea attraverso radiografie e utilizzano la densitometria ossea, una tecnica che misura la densitร e il contenuto minerale delle ossa per valutare la salute scheletrica. Queste misurazioni aiutano a comprendere meglio gli effetti del vosoritide sulla crescita e sullo sviluppo osseo nei bambini con bassa statura idiopatica.
Francia 
Germania 
Italia 
