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Studio randomizzato di fase 3 su venetoclax più combinazione di fludarabina, citarabina e gemtuzumab ozogamicin in bambini con leucemia mieloide acuta recidivante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L'acute myeloid leukemia è un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule produttrici di globuli bianchi. Nei bambini, la malattia può tornare dopo il trattamento iniziale, situazione definita recidiva. Per trattare la recidiva, si sta studiando una combinazione di farmaci che include venetoclax, un medicinale assunto per bocca, e una chemioterapia costituita da fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di venetoclax al regime di chemioterapia (fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei bambini con recidiva rispetto alla chemioterapia da sola. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve solo la chemioterapia standard, l’altro riceve la stessa chemioterapia più venetoclax. Dopo la fase di selezione, i bambini seguono un ciclo di trattamento che prevede somministrazioni per via endovenosa (attraverso una vena) o sottocutanea (sotto la pelle) per i farmaci di chemioterapia e compresse o sospensione orale per venetoclax, con controlli periodici per valutare la risposta.

Durante lo studio i medici monitorano la salute dei partecipanti e registrano il tempo trascorso fino a eventuale decesso, indicatore chiamato sopravvivenza globale. Le visite di controllo includono esami del sangue e valutazioni cliniche per accertare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Il follow‑up continua per diversi mesi dopo la fine del ciclo terapeutico per raccogliere i dati finali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Viene assegnato un gruppo di trattamento in modo casuale. Il gruppo può includere fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin oppure la stessa combinazione più venetoclax.

    La decisione è presa dal personale di studio secondo il protocollo del trial.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono eseguiti esami del sangue, esami del midollo osseo e altri test richiesti per confermare lo stato di salute prima dell'inizio del trattamento.

    Tutti i risultati servono a stabilire la linea di base per le successive valutazioni.

  3. Passaggio 3

    Inizio del ciclo di trattamento

    Ogni ciclo prevede la somministrazione dei seguenti farmaci:

    - fludarabine: 30 mg/m² per via intravenosa (IV).

    - cytarabine: 2 g/m² per via intravenosa (IV).

    - gemtuzumab ozogamicin: 3 mg/m² per via intravenosa (IV).

    - se il paziente è stato assegnato al gruppo con venetoclax, questo viene assunto per via orale alla dose di 600 mg al giorno.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione giornaliera di venetoclax (se previsto)

    Venetoclax viene preso ogni giorno per via orale come una compressa o sospensione da 600 mg.

    La terapia continua durante l'intero periodo di trattamento indicato dal protocollo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio durante il ciclo

    Vengono effettuati controlli regolari di laboratorio, pressione sanguigna e altri parametri vitali per verificare la tolleranza ai farmaci.

    Eventuali effetti indesiderati vengono segnalati al personale di studio.

  6. Passaggio 6

    Ripetizione dei cicli di trattamento

    Il ciclo descritto al punto 3 viene ripetuto più volte secondo il calendario stabilito dal protocollo di studio.

    Tra un ciclo e l'altro il paziente torna in clinica per le valutazioni di sicurezza e per ricevere le prossime dosi.

  7. Passaggio 7

    Fine del trattamento

    Al termine dell'ultimo ciclo previsto, il paziente smette di ricevere le terapie del trial.

    Vengono effettuati esami finali per valutare la risposta al trattamento.

  8. Passaggio 8

    Follow‑up post‑trattamento

    Dopo la conclusione del trattamento, il paziente partecipa a visite di follow‑up a intervalli regolari per monitorare la sopravvivenza globale e la salute generale.

    Queste visite includono esami del sangue e, se necessario, ulteriori valutazioni cliniche.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Deve avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) senza la mutazione genetica FLT3/ITD confermata al momento della recidiva.
  • Deve trovarsi in recidiva della AML: seconda recidiva non trattata, oppure prima recidiva non trattata se non può tollerare farmaci chiamati anthracycline (che possono danneggiare il cuore).
  • Il suo stato di attività deve corrispondere a un punteggio ECOG di 0, 1 o 2 (equivalente a un punteggio Lansky o Karnofsky pari o superiore al 50%).
  • Deve aver recuperato completamente dagli effetti tossici delle terapie anticancro precedenti, rispettando il periodo minimo richiesto dal protocollo.
  • Non deve aver ricevuto chemioterapia citotossica negli ultimi 14 giorni, eccetto corticosteroidi, citarabina a bassa dose o hydroxyurea, che possono essere somministrati fino a 24 ore prima dell’inizio del trattamento.
  • Deve attendere almeno 21 giorni dall’ultima dose di un antibody‑drug conjugate (un anticorpo legato a un farmaco).
  • Deve attendere almeno 21 giorni dopo la conclusione di interleuchine, interferone o citochine (farmaci che modulano il sistema immunitario).
  • Deve attendere almeno 14 giorni dall’ultimo fattore di crescita ematopoietico a lunga durata, oppure almeno 7 giorni se il fattore è a breve durata.
  • Deve attendere tra 14 e 84 giorni dopo aver ricevuto radioterapia, a seconda dell’estensione del campo irradiato.
  • Deve attendere almeno 84 giorni dopo qualsiasi trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, senza evidenza di graft‑versus‑host disease (malattia in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo).
  • Non deve assumere farmaci per trattare o prevenire graft‑versus‑host disease o il rigetto d’organo per almeno 14 giorni.
  • Deve avere una funzione organica adeguata:
    • Reni: eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata) ≥ 60 ml/min/1.73 m² o creatinina nel range normale per età e sesso.
    • Fegato: bilirubina totale o diretta ≤ 1,5 volte il limite superiore normale, fosfatasi alcalina ≤ 2,5 volte, e SGPT (ALT) ≤ 2,5 volte; valori più alti sono accettabili se dovuti a infiltrazione leucemica o a steatosi (accumulo di grasso nel fegato).
    • Cuore: nessuna storia di insufficienza cardiaca trattata, nessuna riduzione della funzione ventricolare sinistra su ecocardiografia (FS < 25 % o EF < 40 %), e nessun segno di insufficienza cardiaca al momento della recidiva.
    • Deve fornire il consenso informato firmato da sé o da genitore/tutore legale, e l’assenso pediatrico quando richiesto, prima di iniziare le procedure di screening o di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Non può partecipare se il medico pensa che non riuscirà a seguire tutte le richieste dello studio.
  • Non può partecipare se ha la Down syndrome, una condizione genetica presente dalla nascita.
  • Non può partecipare se ha la leucemia promielocitica acuta (APL) o la leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), due tipi specifici di leucemia.
  • Non può partecipare se ha una forma grave di coinvolgimento del sistema nervoso centrale (CNS3), cioè se la leucemia è presente nel cervello o presenta sintomi neurologici.
  • Non può partecipare se ha una malassorbimento o qualsiasi altra condizione che impedisce di prendere il farmaco venetoclax per via orale.
  • Non può partecipare se sta già usando un farmaco sperimentale diverso da quelli previsti dallo studio.
  • Non può partecipare se ha una delle seguenti malattie ereditarie rare: Fanconi anemia, sindrome di Kostmann, sindrome di Shwachman o altre sindromi che causano insufficienza del midollo osseo.
  • Non può partecipare se è allergico a uno dei farmaci usati nel protocollo.
  • Non può partecipare se ha un’infezione attiva e non controllata al momento dell’ingresso nello studio.
  • Non può partecipare se è positivo a epatite C, epatite B (antigene di superficie positivo) o HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Non può partecipare se ha assunto, nei giorni precedenti l’inizio del trattamento, farmaci che aumentano l’attività dell’enzima CYP3A (come rifampina, carbamazepina, fenitoina o iperico), o se ha consumato pompelmo, arance Seville o carambola.
  • Non può partecipare se è incinta o allatta; inoltre, chi può avere figli deve usare un metodo contraccettivo molto efficace per tutto il periodo di terapia e per un periodo di tempo aggiuntivo dopo la fine del trattamento.
  • Non può ricevere il farmaco gemtuzumab ozogamicin se ha avuto in passato una grave malattia vaso-occlusiva del fegato (VOD/SOS) di grado 3 o 4, o se le sue cellule leucemiche non mostrano il marcatore CD33.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco orale che blocca una proteina chiamata BCL‑2, la quale aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Nel trial viene aggiunto al regime di chemioterapia standard per vedere se, insieme agli altri farmaci, può aumentare la probabilità di sopravvivenza nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante.

  • Fludarabine

    è una chemioterapia somministrata per via sottocutanea. Agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere. È parte integrante del protocollo di trattamento di base (FLA+GO) utilizzato nello studio.

  • Cytarabine

    è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa a dosi molto elevate. Danneggia il DNA delle cellule che si dividono rapidamente, come quelle della leucemia, contribuendo a ridurre il numero di cellule tumorali. È uno dei tre componenti della terapia di riferimento (FLA+GO).

  • Gemtuzumab ozogamicin

    è un anticorpo coniugato a un farmaco citotossico, somministrato per via endovenosa. Riconosce e si lega a una proteina presente sulla superficie delle cellule leucemiche, consegnando direttamente il farmaco letale a queste cellule. Viene usato insieme a fludarabine e cytarabine nel regime di trattamento standard.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Si presenta come sospensione orale o compressa rivestita, da assumere per via orale. È un farmaco già approvato per alcune forme di leucemia e viene studiato ampiamente in letteratura. È indicato principalmente per la leucemia linfatica cronica e per la leucemia mieloide acuta in pazienti adulti. Agisce bloccando la proteina BCL‑2, favorendo la morte delle cellule tumorali, e appartiene alla classe degli inibitori della BCL‑2.

  • Azacitidine

    È disponibile in forma di soluzione per iniezione sottocutanea. È un farmaco consolidato e approvato per trattare sindromi mielodisplastiche e leucemia mieloide acuta. Viene usato per migliorare la produzione di cellule sane nel midollo osseo. Funziona inibendo gli enzimi che aggiungono gruppi metilici al DNA, riducendo la crescita delle cellule tumorali, ed è classificato come agente ipometilante.

  • Cytarabine

    Si somministra per via endovenosa in soluzione sterile. È un farmaco ben noto e approvato per la terapia della leucemia mieloide acuta e di altri tumori del sangue. È indicato per il trattamento intensivo della leucemia. Interferisce con la sintesi del DNA impedendo la replicazione delle cellule cancerose, e rientra nella classe degli antimetaboliti chemioterapici.

  • Fludarabine phosphate

    Viene somministrato per via endovenosa in forma di soluzione. È un farmaco approvato per la leucemia linfatica cronica e altre neoplasie ematologiche. È usato per ridurre la proliferazione delle cellule tumorali. Agisce come analogo delle purine, bloccando la produzione di DNA nelle cellule malignhe, e appartiene alla classe degli antimetaboliti.

  • Gemtuzumab ozogamicin

    È una soluzione per infusione endovenosa. È un farmaco approvato per la leucemia mieloide acuta, spesso riservato a pazienti con forme rare o recidive. Viene impiegato per colpire specificamente le cellule leucemiche. Consiste in un anticorpo che riconosce il marker CD33 sulla superficie delle cellule tumorali, trasportando una tossina che distrugge il DNA, e rientra nella classe degli anticorpi coniugati a farmaci.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - è un tumore che colpisce le cellule che producono il sangue nel midollo osseo. Le cellule malate crescono in modo anomalo e non riescono a funzionare correttamente. Con il tempo, queste cellule si accumulano e sostituiscono le cellule sane, riducendo la produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi normali. La malattia può diffondersi nel sangue e raggiungere altri organi. I sintomi tendono a peggiorare man mano che il numero di cellule anormali aumenta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510160-12-00Codice del protocolloITCC-101/APAL2020DPartecipanti previsti130 personePromotorePrinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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